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Efficacia e sicurezza delle compresse di tolebrutinib (SAR442168) in partecipanti adulti con miastenia grave generalizzata (URSA)

8 settembre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di Tolebrutinib (SAR442168) negli adulti con miastenia grave generalizzata (MG)

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di tolebrutinib rispetto al placebo in partecipanti adulti di età compresa tra 18 e 85 anni con gMG da moderata a grave, che stanno ricevendo Standard di Cura (SoC). Il periodo di trattamento in doppio cieco (DB) di 26 settimane comprenderà 7 visite in loco seguite da un periodo di estensione in aperto (OLE) di 2 anni con visite trimestrali. L'efficacia di tolebrutinib rispetto al placebo durante il periodo DB sarà valutata mediante valutazioni cliniche, che includono scale basate sull'esame del medico o sul feedback diretto dei partecipanti, ovvero i risultati riportati dai pazienti (PRO). Queste valutazioni continueranno durante l'OLE al fine di misurare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata del periodo DB sarà di 26 settimane. L'OLE è fino a 104 settimane. La durata dell'intero studio DB+OLE è di 130 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • Cina
      • Chengdu, Cina, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, Cina, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Giappone
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Giappone, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Polonia
      • Zabrze, Polonia, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002
  • Spagna
    • Catalunya [Cataluña]
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spagna, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spagna, 28046
        • Investigational Site Number :7240005
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
  • Ungheria
      • Pécs, Ungheria, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • Investigational Site Number :3480001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra i 18 e gli 85 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato
  • - Partecipanti con diagnosi di gMG allo screening con debolezza muscolare generalizzata che soddisfano i criteri clinici per la diagnosi di MG, come definito dalla classificazione clinica MGFA Classe II, III o IV, e probabilmente non necessitano di un respiratore per la durata dello studio , come giudicato dall'investigatore
  • Test sierologico positivo per autoanticorpi anti-AChR o anti-MuSK allo screening OR

  • Sieronegativo per entrambi gli autoanticorpi anti-AChR e anti-MuSK e con diagnosi precedente supportata da ≥1 dei seguenti 3 test:

    1. Anamnesi di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata dall'elettromiografia a fibra singola o dalla stimolazione nervosa ripetitiva
    2. Anamnesi positiva per il test del cloruro di edrofonio
    3. Il partecipante ha dimostrato un miglioramento dei segni gMG sugli inibitori orali dell'acetilcolinesterasi come valutato dal medico curante.
  • Il partecipante deve avere un punteggio totale ≥6 sulla scala MG-ADL allo screening e D1 con più della metà del punteggio attribuito a elementi non oculari

Criteri di esclusione:

  • MGFA Classe I (MG oculare) o Classe V
  • - Partecipanti sottoposti a timectomia entro 6 mesi dallo screening o sottoposti a timectomia pianificata durante il periodo di prova.
  • Il partecipante ha una storia di infezione o può essere a rischio di infezione: Una storia di tubercolosi attiva o latente (TBC); Partecipanti a rischio di sviluppare o riattivare l'epatite; Infezione ricorrente cronica o attiva che richiede un trattamento con antibiotici, antivirali o antimicotici; Febbre entro 4 settimane dalla visita di screening (≥38 ° C; tuttavia, se dovuta a breve e lieve infezione virale dell'orecchio, del naso e della gola, il partecipante può essere incluso in base al giudizio dello sperimentatore); Una storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV); Una storia di vaccinazione dei linfociti T o del recettore dei linfociti T, trapianto (compreso il trapianto di organi solidi, cellule staminali e midollo osseo) e/o terapia antirigetto
  • Qualsiasi tumore maligno negli ultimi 5 anni prima della visita di screening (ad eccezione del carcinoma in situ della cervice trattato in modo efficace, carcinoma a cellule squamose o basocellulari non metastatico adeguatamente trattato e timoma maligno che sono stati resecati o sono considerati curati da qualsiasi trattamento senza evidenza di malattia metastatica per ≥3 anni) sarà da escludere
  • Condizioni che possono predisporre il partecipante a sanguinamento eccessivo
  • Anomalie di laboratorio clinicamente significative (inclusa evidenza di danno epatico) o anomalie dell'elettrocardiogramma allo screening
  • Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo/Tolebrutinib
I partecipanti con MGg da moderata a grave hanno ricevuto una compressa di placebo (abbinata a tolebrutinib) per via orale una volta al giorno come terapia aggiuntiva al loro SoC per 26 settimane nel periodo di trattamento DB. I partecipanti che hanno completato il periodo DB sono entrati nel periodo OLE e hanno ricevuto tolebrutinib 60 milligrammi (mg) per via orale al giorno insieme al SoC a partire dalla settimana 27 fino a ulteriori 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61).
Droga: Tolebrutinib
Forma farmaceutica: compressa rivestita con film Via di somministrazione: orale
Droga: Placebo
Forma farmaceutica: compressa rivestita con film Via di somministrazione: orale
Sperimentale: Tolebrutinib/Tolebrutinib
I partecipanti con MGg da moderata a grave hanno ricevuto una compressa di tolebrutinib da 60 mg per via orale una volta al giorno come terapia aggiuntiva al loro SoC per 26 settimane nel periodo di trattamento DB. I partecipanti che hanno completato il periodo DB sono entrati nel periodo OLE e hanno continuato a ricevere tolebrutinib 60 mg per via orale al giorno insieme al SoC a partire dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61).
Droga: Tolebrutinib
Forma farmaceutica: compressa rivestita con film Via di somministrazione: orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: variazione rispetto al basale del punteggio totale di Miastenia Gravis-attività della vita quotidiana (MG-ADL) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 26
La MG-ADL è una scala categorica composta da 8 item riferiti dai pazienti che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. L'MG-ADL ha preso di mira i sintomi e la disabilità attraverso sintomi oculari (2 elementi), bulbari (3 elementi), respiratori (1 elementi) e disturbi motori o degli arti (2 elementi). Valuta la capacità di un partecipante di svolgere diverse attività nella vita quotidiana. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti compresa tra 0 (normale) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse. Il punteggio totale MG-ADL è la somma del punteggio di ciascun elemento che varia da 0 (normale) a 24 (grave). Il punteggio più alto rappresenta una grave disabilità dovuta alla MG. Periodo DB Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo DB.
Riferimento (giorno 1), settimana 26
Periodo OLE: numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che hanno portato all'interruzione permanente dell'intervento nello studio ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Un SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: avesse provocato la morte, fosse pericoloso per la vita, richiedesse il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provocasse disabilità/incapacità persistente o significativa, fosse un'anomalia congenita/difetto alla nascita o fosse un evento importante dal punto di vista medico. Un AESI è stato definito come un problema scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello Sponsor, per il quale il monitoraggio continuo e la notifica immediata da parte dello Sperimentatore allo Sponsor sono stati considerati appropriati. La correlazione con il vaccino in studio era basata sulla discrezione dello sperimentatore.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: numero di partecipanti con anomalie ematologiche
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
I parametri ematologici valutati erano: conta piastrinica, conta dei globuli rossi, emoglobina, ematocrito, globuli bianchi, neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili e basofili. Sono state riportate solo le categorie in cui almeno 1 partecipante aveva dati.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: numero di partecipanti con anomalie dei parametri di chimica clinica
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
I parametri chimico-clinici valutati erano azoto ureico, creatinina, glucosio, bilirubina totale e diretta, potassio, sodio, cloruro, bicarbonato, calcio, albumina, creatina fosfochinasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi/transaminasi glutammico-ossalacetica sierica, alanina aminotransferasi/glutammico sierico. -transaminasi piruvica, lipasi e proteine ​​totali. È stata riportata solo la categoria (fosfatasi alcalina) in cui almeno 1 partecipante aveva dati.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
I parametri ECG valutati erano frequenza cardiaca, frequenza del polso, intervallo QRS, intervallo QT e intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia [QTcF]).
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
I segni vitali valutati erano frequenza cardiaca, pressione arteriosa sistolica, pressione arteriosa diastolica, peso e temperatura. Sono state riportate solo le categorie (peso >= diminuzione del 5% rispetto al basale) in cui almeno 1 partecipante disponeva di dati.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: variazione rispetto al basale del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 26
Il QMG è un risultato riportato dal medico per valutare la debolezza muscolare nei partecipanti con MG. Il test QMG è composto da 13 elementi: oculare (2 elementi), facciale (1 elemento), bulbare (2 elementi), motore grossolano (6 elementi), assiale (1 elemento) e respiratorio (1 elemento). Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 3 punti compresa tra 0 (nessuno) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta la debolezza muscolare più grave. Il punteggio totale del QMG è la somma del punteggio di ogni singolo item che varia da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio più alto rappresenta una maggiore attività della malattia. Periodo DB Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo DB.
Riferimento (giorno 1), settimana 26
Periodo DB: variazione rispetto al basale del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 12
Il QMG è un risultato riportato dal medico per valutare la debolezza muscolare nei partecipanti con MG. Il test QMG è composto da 13 elementi: oculare (2 elementi), facciale (1 elemento), bulbare (2 elementi), motore grossolano (6 elementi), assiale (1 elemento) e respiratorio (1 elemento). Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 3 punti compresa tra 0 (nessuno) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta la debolezza muscolare più grave. Il punteggio totale del QMG è la somma del punteggio di ogni singolo item che varia da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio più alto rappresenta una maggiore attività della malattia. Il punteggio totale QMG alla settimana 12 è riportato in questa misura di risultato. Periodo DB Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo DB.
Riferimento (giorno 1), settimana 12
Periodo DB: variazione rispetto al basale del punteggio totale dell'indice di compromissione della miastenia grave (MGII) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 26
MGII: misura della gravità della MG, con dimostrata affaticabilità, affidabilità e validità di costrutto. Consiste in un questionario di 22 voci riportato dal paziente e 6 elementi di valutazione del medico. MGII può essere suddiviso in 2 sotto-scale: menomazioni oculari (8 elementi) e generalizzate (20 elementi). Sottopunteggio oculare: calcolato sommando da 1 a 6 elementi del questionario del paziente e gli elementi 1 e 2 della valutazione del medico. Punteggio generalizzato: calcolato sommando gli elementi da 7 a 22 del questionario del paziente e gli elementi da 3 a 6 della valutazione del medico. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti: da 0 (nessuno) a 3 (grave), dove punteggio più alto = maggiore gravità della malattia. Punteggio totale MGII: somma di ciascun elemento del questionario del paziente (punteggio totale: da 0 [normale] a 23 [grave]) e elementi di valutazione del medico (punteggio totale: da 0 [normale] a 61 [grave]); variava da 0 (normale) a 84 (grave). Punteggi più alti = maggiore gravità della malattia. Periodo DB Baseline: definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo DB.
Riferimento (giorno 1), settimana 26
Periodo DB: variazione rispetto al basale nella scala a 15 item della miastenia gravis-qualità della vita (MG-QoL15) Punteggio totale alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 26
L'MG-QOL15 è uno strumento QoL auto-riferito da 15 item per partecipanti con MG. Lo strumento è sviluppato e validato per valutare la QoL generale dei partecipanti con MG da un medico nel contesto della pratica. Gli ambiti coperti dal questionario sono mobilità (9 elementi), sintomi (3 elementi), contentezza generale (1 elemento) e benessere emotivo (2 elementi). Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala da 0 (per niente) a 4 (molto), dove il punteggio più alto indica un grave deterioramento della QoL. Il punteggio totale MG-QOL15 è la somma del punteggio di ogni singolo item e varia da 0 (nessuno) a 60 (grave). Punteggi più alti indicano maggiore estensione e insoddisfazione per la disfunzione correlata alla MG. Periodo DB Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo DB.
Riferimento (giorno 1), settimana 26
Periodo DB: percentuale di partecipanti con un miglioramento (riduzione) di 2 punti maggiore di uguale a (>=) nelle attività di miastenia grave della vita quotidiana alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
La MG-ADL è una scala categorica composta da 8 item riferiti dai pazienti che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. L'MG-ADL ha preso di mira i sintomi e la disabilità attraverso sintomi oculari (2 elementi), bulbari (3 elementi), respiratori (1 elementi) e disturbi motori o degli arti (2 elementi). Valuta la capacità di un partecipante di svolgere diverse attività nella vita quotidiana. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti compresa tra 0 (normale) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse. Il punteggio totale MG-ADL è la somma del punteggio di ciascun elemento che varia da 0 (normale) a 24 (grave). Il punteggio più alto rappresenta una grave disabilità dovuta alla MG.
Settimana 26
Periodo DB: percentuale di partecipanti con miglioramento (riduzione) >=3 punti nel punteggio totale quantitativo della miastenia grave alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
La MG-ADL è una scala categorica composta da 8 item riferiti dai pazienti che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. L'MG-ADL ha preso di mira i sintomi e la disabilità attraverso sintomi oculari (2 elementi), bulbari (3 elementi), respiratori (1 elementi) e disturbi motori o degli arti (2 elementi). Valuta la capacità di un partecipante di svolgere diverse attività nella vita quotidiana. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti compresa tra 0 (normale) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse. Il punteggio totale MG-ADL è la somma del punteggio di ciascun elemento che varia da 0 (normale) a 24 (grave). Il punteggio più alto rappresenta una grave disabilità dovuta alla MG.
Settimana 26
Periodo DB: numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che hanno portato all'interruzione permanente dell'intervento nello studio ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 26
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Un SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: avesse provocato la morte, fosse pericoloso per la vita, richiedesse il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provocasse disabilità/incapacità persistente o significativa, fosse un'anomalia congenita/difetto alla nascita, fosse un evento medico Evento importante. L'AESI è stata definita come una preoccupazione scientifica e medica specifica per il prodotto o il programma dello Sponsor, per la quale il monitoraggio continuo e la notifica immediata da parte dello Sperimentatore allo Sponsor sono stati considerati appropriati. La correlazione con il vaccino in studio era basata sulla discrezione dello sperimentatore.
Dal giorno 1 fino alla settimana 26
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie ematologiche
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 26
I parametri ematologici valutati erano: conta piastrinica, conta dei globuli rossi, emoglobina, ematocrito, globuli bianchi, neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili e basofili. Sono state riportate solo le categorie in cui almeno 1 partecipante aveva dati.
Dal giorno 1 fino alla settimana 26
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie dei parametri chimici clinici
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 26
I parametri chimico-clinici valutati erano azoto ureico, creatinina, glucosio, bilirubina totale e diretta, potassio, sodio, cloruro, bicarbonato, calcio, albumina, creatina fosfochinasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi/transaminasi glutammico-ossalacetica sierica, alanina aminotransferasi/glutammico sierico. -transaminasi piruvica, lipasi e proteine ​​totali. Sono state riportate solo le categorie in cui almeno 1 partecipante aveva dati.
Dal giorno 1 fino alla settimana 26
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 26
I parametri ECG valutati erano frequenza cardiaca, frequenza cardiaca, intervallo QRS, intervallo QT e QTcF.
Dal giorno 1 fino alla settimana 26
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 26
I segni vitali valutati erano frequenza cardiaca, pressione arteriosa sistolica, pressione arteriosa diastolica, peso e temperatura. Sono state riportate solo le categorie (aumento di peso >=5% rispetto al basale) in cui almeno 1 partecipante disponeva di dati.
Dal giorno 1 fino alla settimana 26
Periodo OLE: variazione rispetto al basale nel punteggio totale delle attività di miastenia gravis della vita quotidiana
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
La MG-ADL è una scala categorica composta da 8 item riferiti dai pazienti che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. L'MG-ADL ha preso di mira i sintomi e la disabilità attraverso sintomi oculari (2 elementi), bulbari (3 elementi), respiratori (1 elementi) e disturbi motori o degli arti (2 elementi). Valuta la capacità di un partecipante di svolgere diverse attività nella vita quotidiana. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti compresa tra 0 (normale) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse. Il punteggio totale MG-ADL è la somma del punteggio di ciascun elemento che varia da 0 (normale) a 24 (grave). Il punteggio più alto rappresenta una grave disabilità dovuta alla MG. Periodo OLE Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo OLE.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: variazione rispetto al basale del punteggio totale quantitativo della miastenia grave
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Il QMG è un risultato riportato dal medico per valutare la debolezza muscolare nei partecipanti con MG. Il test QMG è composto da 13 elementi: oculare (2 elementi), facciale (1 elemento), bulbare (2 elementi), motore grossolano (6 elementi), assiale (1 elemento) e respiratorio (1 elemento). Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 3 punti compresa tra 0 (nessuno) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta la debolezza muscolare più grave. Il punteggio totale del QMG è la somma del punteggio di ogni singolo item che varia da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio più alto rappresenta una maggiore attività della malattia. Periodo OLE Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo OLE.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: variazione rispetto al basale del punteggio totale dell'indice di compromissione della miastenia grave
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
MGII: misura della gravità della MG, con dimostrata affaticabilità, affidabilità e validità di costrutto. È composto da un questionario di 22 voci riportato dal paziente e da 6 elementi di valutazione del medico. MGII può essere suddiviso in 2 sotto-scale: menomazioni oculari (8 elementi) e generalizzate (20 elementi). Sottopunteggio oculare: calcolato sommando da 1 a 6 elementi del questionario del paziente e gli elementi 1 e 2 della valutazione del medico. Punteggio generalizzato: calcolato sommando gli elementi da 7 a 22 del questionario del paziente e gli elementi da 3 a 6 della valutazione del medico. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti: da 0 (nessuno) a 3 (grave), dove punteggio più alto = maggiore gravità della malattia. Punteggio totale MGII: somma di ciascun elemento del questionario del paziente (punteggio totale: da 0 [normale] a 23 [grave]) e elementi di valutazione del medico (punteggio totale: da 0 [normale] a 61 [grave]); variava da 0 (normale) a 84 (grave). Punteggi più alti = maggiore gravità della malattia. Periodo OLE Baseline: definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo OLE.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala a 15 item della miastenia gravis-qualità della vita
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
L'MG-QOL15 è uno strumento QoL auto-riferito da 15 item per partecipanti con MG. Lo strumento è sviluppato e validato per valutare la QoL generale dei partecipanti con MG da un medico nel contesto della pratica. Gli ambiti coperti dal questionario sono mobilità (9 elementi), sintomi (3 elementi), contentezza generale (1 elemento) e benessere emotivo (2 elementi). Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala da 0 (per niente) a 4 (molto), dove il punteggio più alto indica un grave deterioramento della QoL. Il punteggio totale MG-QOL15 è la somma del punteggio di ogni singolo item e varia da 0 (nessuno) a 60 (grave). Punteggi più alti indicano maggiore estensione e insoddisfazione per la disfunzione correlata alla MG.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: percentuale di partecipanti con miglioramento (riduzione) >=2 punti nelle attività di miastenia grave del punteggio totale della vita quotidiana
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
La MG-ADL è una scala categorica composta da 8 item riferiti dai pazienti che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. L'MG-ADL ha preso di mira i sintomi e la disabilità attraverso sintomi oculari (2 elementi), bulbari (3 elementi), respiratori (1 elementi) e disturbi motori o degli arti (2 elementi). Valuta la capacità di un partecipante di svolgere diverse attività nella vita quotidiana. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti compresa tra 0 (normale) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse. Il punteggio totale MG-ADL è la somma del punteggio di ciascun elemento che varia da 0 (normale) a 24 (grave). Il punteggio più alto rappresenta una grave disabilità dovuta alla MG. Periodo OLE Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo OLE.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: percentuale di partecipanti con miglioramento (riduzione) >=3 punti nel punteggio totale quantitativo della miastenia grave
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
La MG-ADL è una scala categorica composta da 8 item riferiti dai pazienti che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. L'MG-ADL ha preso di mira i sintomi e la disabilità attraverso sintomi oculari (2 elementi), bulbari (3 elementi), respiratori (1 elementi) e disturbi motori o degli arti (2 elementi). Valuta la capacità di un partecipante di svolgere diverse attività nella vita quotidiana, tra cui parlare, masticare, deglutire, respirare, lavarsi i denti o pettinarsi, alzarsi da una sedia, visione doppia e abbassamento delle palpebre. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala a 4 punti compresa tra 0 (normale) e 3 (grave), dove il punteggio più alto rappresenta i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse. Il punteggio totale MG-ADL è la somma del punteggio di ciascun item che varia da 0 a 24, dove un punteggio più alto rappresenta una grave disabilità dovuta alla MG. Periodo OLE Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo OLE.
Dalla settimana 27 fino ad altre 35 settimane nel periodo OLE fino al termine dello studio (ovvero fino alla settimana 61)
Periodo OLE: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto qualsiasi riduzione rispetto al basale della dose giornaliera di corticosteroidi orali (OCS) alla settimana 61
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimana 61
L'uso della terapia di salvataggio per il peggioramento generalizzato della MG è consentito in qualsiasi momento durante sia la parte DB che quella OLE dello studio a discrezione dello sperimentatore in caso di aumento di almeno 2 punti dei singoli parametri MG-ADL non oculari rispetto a il valore MG-ADL del giorno 1 o la comparsa o il peggioramento dei sintomi respiratori/bulbari. La terapia di salvataggio comprende immunoglobuline per via endovenosa, plasmaferesi, modifica della dose di OCS standard di cura o qualsiasi uso di nuovi CS. Periodo OLE Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo OLE.
Basale (giorno 1), settimana 61

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

21 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

24 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

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Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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