Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia y seguridad de los comprimidos de tolebrutinib (SAR442168) en participantes adultos con miastenia grave generalizada (URSA)

8 de septiembre de 2025 actualizado por: Sanofi

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de tolebrutinib (SAR442168) en adultos con miastenia grave generalizada (MG)

Este es un estudio de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de tolebrutinib en comparación con el placebo en participantes adultos de 18 a 85 años de edad con gMG de moderada a grave, que reciben Standard of Cuidado (SoC). El período de tratamiento doble ciego (DB) de 26 semanas comprenderá 7 visitas al sitio seguidas de un período de extensión de etiqueta abierta (OLE) de 2 años con visitas trimestrales. La eficacia de tolebrutinib frente a placebo durante el período DB se evaluará mediante evaluaciones clínicas, que incluyen escalas basadas en el examen médico o comentarios directos de los participantes, es decir, resultados informados por los pacientes (PRO). Estas evaluaciones continuarán durante la OLE para medir la eficacia y la seguridad a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración del período DB será de 26 semanas. El OLE es de hasta 104 semanas. La duración de todo el estudio DB+OLE es de 130 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • España
    • Catalunya [Cataluña]
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], España, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, España, 28046
        • Investigational Site Number :7240005
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
  • Hungría
      • Pécs, Hungría, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Hungría, 6725
        • Investigational Site Number :3480001
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Japón
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japón, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Polonia
      • Zabrze, Polonia, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Porcelana
      • Chengdu, Porcelana, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Porcelana, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, Porcelana, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener entre 18 y 85 años inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Participantes con un diagnóstico de gMG en la selección con debilidad muscular generalizada que cumplan con los criterios clínicos para el diagnóstico de MG, según lo definido por la Clasificación Clínica Clase II, III o IV de MGFA, y que probablemente no necesiten un respirador durante la duración del estudio , a juicio del Investigador
  • Pruebas serológicas positivas para autoanticuerpos anti-AChR o anti-MuSK en la selección O

  • Seronegativo para autoanticuerpos anti-AChR y anti-MuSK y con diagnóstico previo respaldado por ≥1 de las siguientes 3 pruebas:

    1. Historia de transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva
    2. Antecedentes de prueba de cloruro de edrofonio positiva
    3. El participante ha demostrado una mejoría en los signos de gMG con los inhibidores orales de la acetilcolinesterasa según la evaluación del médico tratante.
  • El participante debe tener una puntuación total ≥6 en la escala MG-ADL en la selección y D1 con más de la mitad de la puntuación atribuida a elementos no oculares

Criterio de exclusión:

  • MGFA Clase I (MG ocular) o Clase V
  • Participantes que se hayan sometido a una timectomía dentro de los 6 meses posteriores a la selección o que tengan una timectomía planificada durante el período de prueba.
  • El participante tiene antecedentes de infección o puede estar en riesgo de infección: Antecedentes de tuberculosis (TB) activa o latente; Participantes en riesgo de desarrollar o reactivar la hepatitis; Infección recurrente crónica persistente o activa que requiere tratamiento con antibióticos, antivirales o antifúngicos; Fiebre dentro de las 4 semanas previas a la visita de selección (≥38 °C; sin embargo, si se debe a una infección viral breve y leve de oído, nariz y garganta, el participante puede ser incluido según el criterio del investigador); Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH); Antecedentes de vacunación con linfocitos T o receptores de linfocitos T, trasplante (incluido el trasplante de órganos sólidos, células madre y médula ósea) y/o terapia antirrechazo
  • Cualquier malignidad en los últimos 5 años antes de la visita de selección (excepto el carcinoma in situ de cuello uterino tratado de manera efectiva, el carcinoma de células basales o escamosas no metastásico de la piel tratado adecuadamente y el timoma maligno que se resecó o se consideró curado con cualquier tratamiento) sin evidencia de enfermedad metastásica durante ≥3 años) será excluyente
  • Condiciones que pueden predisponer al participante a un sangrado excesivo
  • Anomalías de laboratorio clínicamente significativas (incluida la evidencia de daño hepático) o anomalías en el electrocardiograma en la selección
  • La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo/tolebrutinib
Los participantes con gMG de moderada a grave recibieron una tableta de placebo (emparejada con tolebrutinib) por vía oral una vez al día como terapia complementaria a su SoC durante 26 semanas en el período de tratamiento con DB. Los participantes que completaron el período DB ingresaron al período OLE y recibieron tolebrutinib 60 miligramos (mg) por vía oral al día junto con SoC a partir de la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61).
Droga: Tolebrutininb
Forma farmacéutica: Comprimido recubierto con película Vía de administración: Oral
Droga: Placebo
Forma farmacéutica: Comprimido recubierto con película Vía de administración: Oral
Experimental: Tolebrutinib/Tolebrutinib
Los participantes con MGg de moderada a grave recibieron un comprimido de 60 mg de tolebrutinib por vía oral una vez al día como terapia complementaria a su SoC durante 26 semanas en el período de tratamiento con DB. Los participantes que completaron el período DB ingresaron al período OLE y continuaron recibiendo tolebrutinib 60 mg por vía oral al día junto con SoC a partir de la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61).
Droga: Tolebrutininb
Forma farmacéutica: Comprimido recubierto con película Vía de administración: Oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período DB: cambio desde el inicio en la puntuación total de miastenia gravis-actividades de la vida diaria (MG-ADL) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 26
La MG-ADL es una escala categórica de 8 ítems informada por el paciente que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. El MG-ADL se centró en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares (2 ítems), bulbares (3 ítems), respiratorios (1 ítems) y de discapacidad motora gruesa o de las extremidades (2 ítems). Evalúa la capacidad de un participante para realizar diferentes actividades en su vida diaria. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos que van desde 0 (normal) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa los síntomas más graves o el deterioro del rendimiento. La puntuación total de MG-ADL es la suma de la puntuación de cada ítem, que oscila entre 0 (normal) y 24 (grave). Una puntuación más alta representa una discapacidad grave debido a MG. Período DB El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período DB.
Línea de base (día 1), semana 26
Período OLE: Número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG), eventos adversos que llevaron a la interrupción permanente de la intervención del estudio y eventos adversos de intereses especiales (AESI)
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio y no necesariamente tenía que tener una relación causal con el tratamiento. Un EAG fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, o fue un evento médicamente importante. Un AESI se definió como uno de interés científico y médico específico del producto o programa del Patrocinador, para el cual se consideró apropiado un seguimiento continuo y una notificación inmediata por parte del Investigador al Patrocinador. La relación con la vacuna del estudio se basó en el criterio del investigador.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: número de participantes con anomalías hematológicas
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Los parámetros hematológicos evaluados fueron: recuento de plaquetas, recuento de glóbulos rojos, hemoglobina, hematocrito, glóbulos blancos, neutrófilos, linfocitos, monocitos, eosinófilos y basófilos. Sólo se informaron aquellas categorías en las que al menos 1 participante tenía datos.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: número de participantes con anomalías en los parámetros de química clínica
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Los parámetros de química clínica evaluados fueron nitrógeno ureico en sangre, creatinina, glucosa, bilirrubina total y directa, potasio, sodio, cloruro, bicarbonato, calcio, albúmina, creatinfosfoquinasa, fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa/transaminasa glutámico-oxalacética sérica, alanina aminotransferasa/glutámica sérica. -transaminasas pirúvicas, lipasa y proteínas totales. Sólo se informó la categoría (fosfatasa alcalina) en la que al menos 1 participante tenía datos.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: número de participantes con anomalías en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Los parámetros de ECG evaluados fueron frecuencia cardíaca, frecuencia del pulso, intervalo QRS, intervalo QT e intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia [QTcF]).
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: número de participantes con anomalías de los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Los signos vitales evaluados fueron frecuencia cardíaca, presión arterial sistólica, presión arterial diastólica, peso y temperatura. Solo se informaron aquellas categorías (Peso >= 5% de disminución desde el inicio) en las que al menos 1 participante tenía datos.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período DB: cambio desde el inicio en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 26
El QMG es un resultado informado por el médico para evaluar la debilidad muscular en participantes con MG. La prueba QMG consta de 13 ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motor grueso (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem). Cada ítem se califica en una escala de 3 puntos que va de 0 (ninguno) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa la debilidad muscular más grave. La puntuación total de QMG es la suma de la puntuación de cada ítem individual, que oscila entre 0 (normal) y 39 (grave). Una puntuación más alta representa una mayor actividad de la enfermedad. Período DB El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período DB.
Línea de base (día 1), semana 26
Período DB: cambio desde el inicio en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 12
El QMG es un resultado informado por el médico para evaluar la debilidad muscular en participantes con MG. La prueba QMG consta de 13 ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motor grueso (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem). Cada ítem se califica en una escala de 3 puntos que va de 0 (ninguno) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa la debilidad muscular más grave. La puntuación total de QMG es la suma de la puntuación de cada ítem individual, que oscila entre 0 (normal) y 39 (grave). Una puntuación más alta representa una mayor actividad de la enfermedad. La puntuación total de QMG en la semana 12 se informa en esta medida de resultado. Período DB El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período DB.
Línea de base (día 1), semana 12
Período DB: Cambio desde el valor inicial en la puntuación total del índice de deterioro de la miastenia gravis (MGII) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 26
MGII: medida de gravedad de MG, con fatigabilidad demostrada, confiabilidad y validez de constructo. Consta de un cuestionario de 22 ítems informado por el paciente y 6 ítems de evaluación del médico. MGII se puede dividir en 2 puntuaciones de subescala: deficiencias oculares (8 ítems) y generalizadas (20 ítems). Subpuntuación ocular: calculada sumando de 1 a 6 elementos del cuestionario del paciente y los elementos 1 y 2 de la evaluación del médico. Puntuación generalizada: calculada sumando los elementos 7 a 22 del cuestionario del paciente y los elementos 3 a 6 de la evaluación del médico. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos: de 0 (ninguno) a 3 (grave), donde una puntuación más alta = más gravedad de la enfermedad. Puntuación total de MGII: suma de cada elemento del cuestionario del paciente (puntuación total: 0 [normal] a 23 [grave]) y elementos de evaluación del médico (puntuación total: 0 [normal] a 61 [grave]); osciló entre 0 (normal) y 84 (grave). Puntuaciones más altas = mayor gravedad de la enfermedad. Período DB Línea de base: definido como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período DB.
Línea de base (día 1), semana 26
Período DB: Cambio desde el inicio en la miastenia gravis: escala de calidad de vida de 15 ítems (MG-QoL15) Puntuación total en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 26
El MG-QOL15 es un instrumento de calidad de vida autoinformado por los participantes de 15 ítems para participantes con MG. El instrumento está desarrollado y validado para evaluar la calidad de vida general de los participantes con MG por un médico en el ámbito de la práctica. Los dominios cubiertos por el cuestionario son movilidad (9 ítems), síntomas (3 ítems), satisfacción general (1 ítem) y bienestar emocional (2 ítems). Cada ítem se califica en una escala de 0 (nada) a 4 (mucho), donde una puntuación más alta indica un deterioro grave de la calidad de vida. La puntuación total del MG-QOL15 es la suma de la puntuación de cada ítem individual y oscila entre 0 (ninguno) y 60 (grave). Las puntuaciones más altas indican un mayor grado e insatisfacción con la disfunción relacionada con la MG. Período DB El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período DB.
Línea de base (día 1), semana 26
Período DB: Porcentaje de participantes con una mejora (reducción) mayor que igual a (>=) 2 puntos en la puntuación total de las actividades de la vida diaria en la miastenia gravis en la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
La MG-ADL es una escala categórica de 8 ítems informada por el paciente que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. El MG-ADL se centró en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares (2 ítems), bulbares (3 ítems), respiratorios (1 ítems) y de discapacidad motora gruesa o de las extremidades (2 ítems). Evalúa la capacidad de un participante para realizar diferentes actividades en su vida diaria. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos que van desde 0 (normal) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa los síntomas más graves o el deterioro del rendimiento. La puntuación total de MG-ADL es la suma de la puntuación de cada ítem, que oscila entre 0 (normal) y 24 (grave). Una puntuación más alta representa una discapacidad grave debido a MG.
Semana 26
Período DB: Porcentaje de participantes con una mejora (reducción) de >= 3 puntos en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis en la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
La MG-ADL es una escala categórica de 8 ítems informada por el paciente que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. El MG-ADL se centró en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares (2 ítems), bulbares (3 ítems), respiratorios (1 ítems) y de discapacidad motora gruesa o de las extremidades (2 ítems). Evalúa la capacidad de un participante para realizar diferentes actividades en su vida diaria. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos que van desde 0 (normal) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa los síntomas más graves o el deterioro del rendimiento. La puntuación total de MG-ADL es la suma de la puntuación de cada ítem, que oscila entre 0 (normal) y 24 (grave). Una puntuación más alta representa una discapacidad grave debido a MG.
Semana 26
Período de DB: Número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG), eventos adversos que llevaron a la interrupción permanente de la intervención del estudio y eventos adversos de intereses especiales (AESI)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 26
Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio y no necesariamente tenía que tener una relación causal con el tratamiento. Un EAG fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un problema médico evento importante. AESI se definió como uno de interés científico y médico específico del producto o programa del Patrocinador, para el cual se consideró apropiado un seguimiento continuo y una notificación inmediata por parte del Investigador al Patrocinador. La relación con la vacuna del estudio se basó en el criterio del investigador.
Desde el día 1 hasta la semana 26
Período DB: número de participantes con anomalías hematológicas
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 26
Los parámetros hematológicos evaluados fueron: recuento de plaquetas, recuento de glóbulos rojos, hemoglobina, hematocrito, glóbulos blancos, neutrófilos, linfocitos, monocitos, eosinófilos y basófilos. Sólo se informaron aquellas categorías en las que al menos 1 participante tenía datos.
Desde el día 1 hasta la semana 26
Período DB: número de participantes con anomalías en los parámetros químicos clínicos
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 26
Los parámetros de química clínica evaluados fueron nitrógeno ureico en sangre, creatinina, glucosa, bilirrubina total y directa, potasio, sodio, cloruro, bicarbonato, calcio, albúmina, creatinfosfoquinasa, fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa/transaminasa glutámico-oxalacética sérica, alanina aminotransferasa/glutámica sérica. -transaminasas pirúvicas, lipasa y proteínas totales. Sólo se informaron aquellas categorías en las que al menos 1 participante tenía datos.
Desde el día 1 hasta la semana 26
Período DB: número de participantes con anomalías en el electrocardiograma
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 26
Los parámetros de ECG evaluados fueron frecuencia cardíaca, frecuencia del pulso, intervalo QRS, intervalo QT y QTcF.
Desde el día 1 hasta la semana 26
Período DB: número de participantes con anomalías de los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 26
Los signos vitales evaluados fueron frecuencia cardíaca, presión arterial sistólica, presión arterial diastólica, peso y temperatura. Solo se informaron aquellas categorías (aumento de peso >= 5% desde el inicio) en las que al menos 1 participante tenía datos.
Desde el día 1 hasta la semana 26
Período OLE: Cambio desde el inicio en la puntuación total de las actividades de la vida diaria en miastenia gravis
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
La MG-ADL es una escala categórica de 8 ítems informada por el paciente que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. El MG-ADL se centró en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares (2 ítems), bulbares (3 ítems), respiratorios (1 ítems) y de discapacidad motora gruesa o de las extremidades (2 ítems). Evalúa la capacidad de un participante para realizar diferentes actividades en su vida diaria. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos que van desde 0 (normal) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa los síntomas más graves o el deterioro del rendimiento. La puntuación total de MG-ADL es la suma de la puntuación de cada ítem, que oscila entre 0 (normal) y 24 (grave). Una puntuación más alta representa una discapacidad grave debido a MG. Período OLE El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período OLE.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: Cambio desde el inicio en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
El QMG es un resultado informado por el médico para evaluar la debilidad muscular en participantes con MG. La prueba QMG consta de 13 ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motor grueso (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem). Cada ítem se califica en una escala de 3 puntos que va de 0 (ninguno) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa la debilidad muscular más grave. La puntuación total de QMG es la suma de la puntuación de cada ítem individual, que oscila entre 0 (normal) y 39 (grave). Una puntuación más alta representa una mayor actividad de la enfermedad. Período OLE El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período OLE.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: Cambio desde el inicio en la puntuación total del índice de deterioro de la miastenia gravis
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
MGII: medida de gravedad de MG, con fatigabilidad demostrada, confiabilidad y validez de constructo. Consta de un cuestionario de 22 ítems informado por el paciente y 6 ítems de evaluación del médico. MGII se puede dividir en 2 puntuaciones de subescala: deficiencias oculares (8 ítems) y generalizadas (20 ítems). Subpuntuación ocular: calculada sumando de 1 a 6 elementos del cuestionario del paciente y los elementos 1 y 2 de la evaluación del médico. Puntuación generalizada: calculada sumando los elementos 7 a 22 del cuestionario del paciente y los elementos 3 a 6 de la evaluación del médico. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos: de 0 (ninguno) a 3 (grave), donde una puntuación más alta = más gravedad de la enfermedad. Puntuación total de MGII: suma de cada elemento del cuestionario del paciente (puntuación total: 0 [normal] a 23 [grave]) y elementos de evaluación del médico (puntuación total: 0 [normal] a 61 [grave]); osciló entre 0 (normal) y 84 (grave). Puntuaciones más altas = mayor gravedad de la enfermedad. Línea de base del período OLE: definida como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período OLE.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: cambio desde el inicio en la miastenia gravis: puntuación total de la escala de calidad de vida de 15 ítems
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
El MG-QOL15 es un instrumento de calidad de vida autoinformado por los participantes de 15 ítems para participantes con MG. El instrumento está desarrollado y validado para evaluar la calidad de vida general de los participantes con MG por un médico en el ámbito de la práctica. Los dominios cubiertos por el cuestionario son movilidad (9 ítems), síntomas (3 ítems), satisfacción general (1 ítem) y bienestar emocional (2 ítems). Cada ítem se califica en una escala de 0 (nada) a 4 (mucho), donde una puntuación más alta indica un deterioro grave de la calidad de vida. La puntuación total del MG-QOL15 es la suma de la puntuación de cada ítem individual y oscila entre 0 (ninguno) y 60 (grave). Las puntuaciones más altas indican un mayor grado e insatisfacción con la disfunción relacionada con la MG.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: Porcentaje de participantes con una mejora (reducción) >= 2 puntos en la puntuación total de las actividades de la vida diaria en miastenia gravis
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
La MG-ADL es una escala categórica de 8 ítems informada por el paciente que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. El MG-ADL se centró en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares (2 ítems), bulbares (3 ítems), respiratorios (1 ítems) y de discapacidad motora gruesa o de las extremidades (2 ítems). Evalúa la capacidad de un participante para realizar diferentes actividades en su vida diaria. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos que van desde 0 (normal) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa los síntomas más graves o el deterioro del rendimiento. La puntuación total de MG-ADL es la suma de la puntuación de cada ítem, que oscila entre 0 (normal) y 24 (grave). Una puntuación más alta representa una discapacidad grave debido a MG. Período OLE El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período OLE.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: Porcentaje de participantes con una mejora (reducción) >= 3 puntos en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
La MG-ADL es una escala categórica de 8 ítems informada por el paciente que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. El MG-ADL se centró en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares (2 ítems), bulbares (3 ítems), respiratorios (1 ítems) y de discapacidad motora gruesa o de las extremidades (2 ítems). Evalúa la capacidad de un participante para realizar diferentes actividades en su vida diaria, incluyendo hablar, masticar, tragar, respirar, cepillarse los dientes o peinarse, levantarse de una silla, visión doble y párpados caídos. Cada ítem se califica en una escala de 4 puntos que van desde 0 (normal) a 3 (grave), donde la puntuación más alta representa los síntomas más graves o el deterioro del rendimiento. La puntuación total de MG-ADL es la suma de la puntuación de cada ítem que osciló entre 0 y 24, donde una puntuación más alta representa una discapacidad grave debido a MG. Período OLE El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período OLE.
Desde la semana 27 hasta 35 semanas adicionales en el período OLE hasta la finalización del estudio (es decir, hasta la semana 61)
Período OLE: Porcentaje de participantes que lograron alguna reducción con respecto al valor inicial de la dosis diaria de corticosteroides orales (OCS) en la semana 61
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 61
El uso de terapia de rescate para el empeoramiento generalizado de la MG se permite en cualquier momento durante las partes DB y OLE del estudio a discreción del investigador en caso de un aumento de al menos 2 puntos en los elementos individuales no oculares de MG-ADL en comparación con el valor de MG-ADL del día 1 o la aparición o el empeoramiento de síntomas respiratorios/bulbares. La terapia de rescate incluye inmunoglobulina intravenosa, intercambio de plasma, cambio en la dosis estándar de atención de OCS o cualquier uso de CS nuevo. Período OLE El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera dosis del medicamento del estudio en el período OLE.
Línea de base (día 1), semana 61

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

21 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

21 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

24 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

9 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir