肺動脈性肺高血圧症におけるLTP001の有効性と安全性に関する研究
2025年12月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
肺動脈性肺高血圧症の参加者におけるLTP001の有効性、安全性、および忍容性を調査するための無作為化、参加者および調査者盲検、プラセボ対照研究
この研究の目的は、肺動脈高血圧症（PAH）の参加者におけるLTP001の有効性と安全性を調査し、LTP001がこの適応症でのさらなる臨床開発を正当化するのに十分な臨床プロファイルを持っているかどうかを判断することです.
調査の概要
詳細な説明
これは、PAH参加者におけるLTP001の非確認的、無作為化、被験者および研究者盲検、プラセボ対照試験です。
PAH 参加者の約 44 人の男性と女性の成人が、プラセボに対する LTP001 の有効用量の 3:1 の比率で無作為化されます。
参加者は最大8週間スクリーニングされ、その後24週間、約4週間ごとに訪問して毎日投薬されます。
1回のフォローアップ訪問は、研究訪問の終了でもあり、治療終了から約30日後に行われます。
総研究期間は、スクリーニングの開始から研究訪問の終了まで約37週間です。
参加者が非盲検延長試験を継続する場合、フォローアップの訪問はスキップされる場合があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Mesa、Arizona、アメリカ、85206
- Pulmonary Associates PA
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical Univ Of South Carolina
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Buenos Aires
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Caba、Buenos Aires、アルゼンチン、C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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London、イギリス、SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam、オランダ、1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Madrid、スペイン、28041
- Novartis Investigative Site
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Andalusia
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Málaga、Andalusia、スペイン、29010
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08036
- Novartis Investigative Site
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Berlin、ドイツ、13353
- Novartis Investigative Site
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Dresden、ドイツ、01307
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Novartis Investigative Site
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Krakow、ポーランド、31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz、ポーランド、91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw、ポーランド、50-556
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-臨床分類グループ1（WHO）の次のサブグループのいずれかに属するPAHの病歴：
- 特発性肺動脈性肺高血圧症（IPAH）の参加者
- 遺伝性肺動脈高血圧症
- -先天性心疾患（スクリーニングの少なくとも12か月前に外科的に修復された）
- 薬物または毒素誘発 (例えば、アノレキシゲンまたはメタンフェタミンの使用)。
- -安静時平均肺動脈圧（mPAP）> 25 mmHg; -肺毛細血管楔入圧（PCWP）または左心室拡張末期圧<15 mmHg、無作為化から20日以内に右心カテーテル検査によって決定。
- -肺血管抵抗> 6ウッドユニット（480ダインs / cm-5）、無作為化から20日以内の右心カテーテル検査によって決定。
- WHO 機能クラス II-III
6MWD は 150 ～ 550 m (両端を含む) である必要があります。 資格試験は、無作為化から 20 日以内に行う必要があります。 上記の基準を満たすために、追加の 6 分間の歩行試験 (6MWT) を、投与前に合計で最大 3 回の試験まで実施することができます。 2 つのテスト間の最小時間差は、少なくとも 4 時間にする必要があります。
- -RHCの少なくとも6週間前に安定し、無作為化から20日以内に6MWT評価を適格とする標準治療。 標準治療には、以下の治療の 1 つまたは複数が含まれます。
- プロスタサイクリン類似体および受容体アゴニスト (IV の場合、用量調整は初期安定用量の 20% 以内でなければなりません)
- エンドセリン受容体拮抗薬 (ERA)
- ホスホジエステラーゼ5型阻害剤（PDE5i）
- 可溶性グアニル酸シクラーゼ (sGC) 刺激剤
除外基準:
- -臨床分類グループ2〜5（WHO）の肺高血圧症（PH）の参加者、および包含基準＃4でカバーされていないPAHグループ1サブグループ。
- -左心疾患、慢性左心不全、左心室機能を損なう先天性または後天性弁膜症および/または肺静脈高血圧症または症候性冠動脈疾患の病歴を持つ参加者（無症候性、血管再生冠動脈疾患は許容されます）。
- 気管支拡張薬投与後の予測値の FEV1/FVC < 60% および FEV1 < 60% と定義される閉塞性肺疾患の参加者、および中等度または重度の拘束性肺疾患の参加者: 総肺気量 < 予測値の 70%。 検査は、スクリーニングから 24 か月以内に行われている必要があります。 過去の検査が利用できない場合は、スクリーニング期間中に肺機能検査を実施する必要があります。
- -急性または慢性の障害（呼吸困難以外）。これには、身体活動への干渉および6MWTなどの研究手順の実行が含まれます（例：狭心症、跛行、筋骨格障害、多発性硬化症、歩行補助具）。
追加のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LTP001
参加者は、約24週間、毎日1日1回、LTP001、6 mg、経口カプセルを受け取りました
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LTP001、6 mgは、午前1日に1回口頭で投与されました
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、約24週間、午前1日に1日1回、LTP001に一致するLTP001プラセボカプセルを受け取りました
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プラセボからLTP001へのプラセボは、朝に毎日1回投与されました
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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25週目の右のカテーテル測定カテーテル測定肺血管抵抗（PVR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
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PVRは、肺動脈からdyn.cm-5で測定された左心房への血流に対する抵抗として定義されました
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ベースライン、25週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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徒歩距離6分（6MWD）でのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、13週目と25週目
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6MWDテストでは、患者が6分間で平らで硬い表面を歩くことができる距離を測定します
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ベースライン、13週目と25週目
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25週目の右心房（RA）のプレッシャーのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、25週目
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RA圧力を含む肺高血圧症のいくつかの血行動態変数を評価するために、右心臓カテーテル化（RHC）評価が実行されました。
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ベースライン、25週目
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25週目の肺毛細血管のくさびの圧力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
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肺毛細血管くび圧（PCWP）を含む肺高血圧症のいくつかの血行動態変数を評価するために、右心臓カテーテル化（RHC）評価を実施しました。
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ベースライン、25週目
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25週目の平均肺動脈圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
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肺動脈圧を含む肺高血圧症のいくつかの血行動態変数を評価するために、右心カテーテル測定値（RHC）評価が実行されました。
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ベースライン、25週目
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25週目の平均心拍出量（CO）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、25週目
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心臓出力（CO）を含む肺高血圧症のいくつかの血行動態変数を評価するために、右心カテーテル測定（RHC）評価が実行されました。
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ベースライン、25週目
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分数面積変化（FAC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、5、13、および25週
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主要な右心室（RV）関数RV分数面積変化（RV FAC）などの機能エンドポイントを心エコー検査で評価しました。
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ベースライン、5、13、および25週
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エクスカーションのピーク速度（RV S '）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、5、13、および25週
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心エコー検査ごとの主要な右心室（RV）関数。
環状環状収縮期速度（TASV）と遠位のピーク速度（RV S '）という用語は、心エコー造影の同義語であり、横方向の三尖輪のピーク収縮速度を説明しています。
TASVとRV S 'の両方を個別のセカンダリエンドポイントとして含めることは、データ、計算、および分析（TASVとRV S'）の両方の分析が同一であるため、プロトコルの監視でした。
したがって、この結果開示におけるTASVおよびRV Sのデータは同じです。
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ベースライン、5、13、および25週
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三尖面のベースラインからの変化環状平面収縮性遠足（Tapse）
時間枠：ベースライン、5、13、および25週
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主要な右心室（RV）関数環状環状平面収縮性遠位（Tapse）などのエンドポイントを心エコー検査で評価しました。
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ベースライン、5、13、および25週
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三胞性環状収縮速度（TASV）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、5、13、25週
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主要な右心室（RV）関数環状環状収縮速度（TASV）などの主要な右心室エンドポイントを心エコー検査で評価しました。
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ベースライン、5、13、25週
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強調-10のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、13週目と25週目
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Emphasis-10は、肺高血圧症が参加者の寿命にどのように影響するかを決定するために設計された10の質問を含むアンケートです。
各アイテムは0〜5のスケールでスコアリングされ、合計スコアは0〜50の範囲です。
スコアが高いと、生活の質が低下します。
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ベースライン、13週目と25週目
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肺動脈高血圧症と衝撃のベースラインからの変化（PAH-SYMPACT）
時間枠：ベースライン、13週目と25週目
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PAH-SYMPACTは、肺動脈高血圧症の症状とその影響を評価するために使用されるアンケートです。
個々のアイテムスコアの範囲は0〜4です。合計スコアは、個々のアイテムのスコアの合計をアイテム数で割ったものとして計算されます。
スコアが高いと、より深刻な症状/衝撃が示されます。
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ベースライン、13週目と25週目
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LTP001の最大観測血中濃度（CMAX）
時間枠：15日、45日、45日、および120分後の120分後の120分
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単回投与後に最大（ピーク）が観察された血液薬濃度が観察されました。
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15日、45日、45日、および120分後の120分後の120分
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LTP001の最大血中濃度（TMAX）に達する時間
時間枠：15日、45日、45日、および120分後の120分後の120分
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単回投与後の最大（ピーク）血液薬濃度に達する時間。
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15日、45日、45日、および120分後の120分後の120分
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臨床的に悪化する時間
時間枠：約30週間のベースライン
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次のいずれかの時間：
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約30週間のベースライン
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プロホルモンB型ナトリウム利尿ペプチドのN末端断片のベースラインからの変化（NT-probnp）
時間枠：29週目のベースライン
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NT-ProBNPは、正しい心室苦痛を評価するための血液バイオマーカーです。
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29週目のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月30日
一次修了 (実際)
2024年3月20日
研究の完了 (実際)
2024年4月25日
試験登録日
最初に提出
2021年11月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月16日
最初の投稿 (実際)
2021年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月18日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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