Studio dell'efficacia e della sicurezza di LTP001 nell'ipertensione arteriosa polmonare
18 dicembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio randomizzato, in cieco per partecipanti e sperimentatori, controllato con placebo per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LTP001 nei partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare
Lo scopo di questo studio è esplorare l'efficacia e la sicurezza di LTP001 nei partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) per determinare se LTP001 ha un profilo clinico adeguato per giustificare un ulteriore sviluppo clinico in questa indicazione.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio non confermativo, randomizzato, in cieco per soggetto e sperimentatore, controllato con placebo su LTP001 nei partecipanti con PAH.
Circa 44 adulti maschi e femmine con partecipanti PAH saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 tra dose attiva di LTP001 e placebo.
I partecipanti verranno sottoposti a screening per un massimo di 8 settimane seguite da 24 settimane di somministrazione giornaliera con visite ogni 4 settimane circa.
Una visita di follow-up sarà anche la visita di fine studio e avverrà circa 30 giorni dopo la fine del trattamento.
La durata totale dello studio è di circa 37 settimane dall'inizio dello screening alla visita di fine studio.
Se un partecipante continua nello studio di estensione in aperto, la visita di follow-up potrebbe essere saltata.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
47
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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Berlin, Germania, 13353
- Novartis Investigative Site
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Dresden, Germania, 01307
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg, Germania, 69120
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam, Olanda, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Polonia, 31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polonia, 91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw, Polonia, 50-556
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Spagna, 28041
- Novartis Investigative Site
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Andalusia
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Málaga, Andalusia, Spagna, 29010
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Spagna, 08036
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85206
- Pulmonary Associates PA
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical Univ Of South Carolina
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Storia di PAH appartenente a uno dei seguenti sottogruppi del gruppo di classificazione clinica 1 (OMS):
- partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare idiopatica (IPAH)
- Ipertensione arteriosa polmonare ereditaria
- Cardiopatie congenite (riparate chirurgicamente almeno 12 mesi prima dello screening)
- indotto da droghe o tossine (per esempio, uso di anoressigeni o metanfetamine).
- Pressione arteriosa polmonare media a riposo (mPAP) > 25 mmHg; pressione capillare polmonare di incuneamento (PCWP) o pressione telediastolica del ventricolo sinistro <15 mmHg, come determinato dal cateterismo del cuore destro entro 20 giorni dalla randomizzazione.
- Resistenza vascolare polmonare > 6 unità Wood (480 dynes s/cm-5), determinata mediante cateterizzazione del cuore destro entro 20 giorni dalla randomizzazione.
- Classe funzionale OMS II-III
6MWD deve essere compreso tra 150 e 550 m (inclusi). Il test di qualificazione deve essere effettuato entro 20 giorni dalla randomizzazione. Per soddisfare il criterio di cui sopra, è possibile eseguire un ulteriore test del cammino di sei minuti (6MWT) fino a un massimo di 3 test in totale prima della somministrazione; la minima differenza di tempo tra due test dovrebbe essere di almeno 4 h.
- Terapia standard di cura stabile almeno 6 settimane prima dell'RHC e qualificante valutazione 6MWT entro 20 giorni dalla randomizzazione. Lo standard di cura include uno o più dei seguenti trattamenti:
- analoghi della prostaciclina e agonisti del recettore (se I.V., gli aggiustamenti della dose devono essere entro il 20% della dose stabile iniziale)
- antagonisti del recettore dell'endotelina (ERA)
- inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE5i)
- stimolatori della guanilato ciclasi solubile (sGC).
Criteri di esclusione:
- - Partecipanti con ipertensione polmonare (PH) nei gruppi di classificazione clinica 2-5 (OMS) e qualsiasi sottogruppo PAH del gruppo 1 non coperto dal criterio di inclusione n. 4.
- - Partecipanti con una storia di malattia del cuore sinistro, insufficienza cardiaca cronica del lato sinistro, malattia valvolare congenita o acquisita che compromette la funzione ventricolare sinistra e/o ipertensione venosa polmonare o malattia coronarica sintomatica (una malattia coronarica rivascolarizzata non sintomatica sarebbe accettabile).
- - Partecipanti con malattia polmonare ostruttiva definita come: FEV1/FVC <60% e FEV1 <60% del valore previsto dopo somministrazione di broncodilatatori e partecipanti con malattia polmonare restrittiva moderata o grave: capacità polmonare totale <70% del valore previsto. Il test deve essere avvenuto entro 24 mesi dallo screening. Se il test storico non è disponibile, il test della funzionalità polmonare deve essere condotto durante il periodo di screening.
- Compromissione acuta o cronica (diversa dalla dispnea), che limiterebbe la capacità di soddisfare i requisiti dello studio, inclusa l'interferenza con l'attività fisica e l'esecuzione delle procedure dello studio come il 6MWT (ad esempio, angina pectoris, claudicatio, disturbo muscoloscheletrico, sclerosi multipla, necessità di ausili per la deambulazione).
Potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: LTP001
I partecipanti hanno ricevuto LTP001, 6 mg, capsule orali, una volta al giorno al mattino per circa 24 settimane
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LTP001, 6 mg, è stato somministrato per via orale una volta al giorno al mattino
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto capsule placebo LTP001 corrispondenti a LTP001 per via orale una volta al giorno al mattino per circa 24 settimane
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Il placebo a LTP001 è stato somministrato una volta al giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dal basale nel cateterizzazione a destra della resistenza vascolare polmonare (PVR) alla settimana 25
Lasso di tempo: Baseline, settimana 25
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Il PVR è stato definito come la resistenza contro il flusso sanguigno dall'arteria polmonare all'atrio sinistro misurato in dyn.s.cm-5
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Baseline, settimana 25
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambia dalla linea di base in una distanza a piedi di sei minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale, settimane 13 e 25
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6MWD Test misura la distanza che un paziente può camminare su una superficie piana e dura in un periodo di 6 minuti
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Basale, settimane 13 e 25
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Modifica dalla linea di base in pressioni atrio destra (RA) alla settimana 25
Lasso di tempo: Baseline, settimana 25
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La valutazione del cateterismo del cuore destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, comprese le pressioni dell'AR.
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Baseline, settimana 25
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Cambia dal basale nella pressione del cuneo capillare polmonare alla settimana 25
Lasso di tempo: Baseline, settimana 25
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La valutazione del cateterizzazione del cuore destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, inclusa la pressione del cuneo capillare polmonare (PCWP).
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Baseline, settimana 25
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Cambia dal basale nella pressione media dell'arteria polmonare alla settimana 25
Lasso di tempo: Baseline, settimana 25
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La valutazione del cateterizzazione del cuore destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, compresa la pressione dell'arteria polmonare.
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Baseline, settimana 25
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Variazione dal basale nella gita cardiaca media (CO) alla settimana 25
Lasso di tempo: Baseline, settimana 25
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La valutazione del cateterizzazione del cuore destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, inclusa la gittata cardiaca (CO).
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Baseline, settimana 25
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Modifica dalla linea di base in area frazionaria Cambiamento (FAC)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 13 e 25
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Gli endpoint della funzione Ventricolare destra (RV) come il cambiamento di area frazionaria RV (RV FAC) sono stati valutati con l'ecocardiografia.
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Basale, settimane 5, 13 e 25
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Modifica dal basale nella velocità di picco dell'escursione (RV S ')
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 13 e 25
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Funzione Ventricolare destra (RV) chiave per ecocardiografia.
I termini della velocità sistolica anulare tricuspide (TASV) e della velocità di picco dell'escursione (RV S ') sono sinonimi di ecocardiografia per descrivere la velocità sistolica di picco dell'annulus tricuspide laterale.
Includere sia TASV che RV S 'come endpoint secondari separati è stata una supervisione del protocollo poiché i dati, il calcolo e le analisi per entrambi (TASV e RV S') sono identiche.
Pertanto, i dati di TASV e RV in questa divulgazione dei risultati sono gli stessi.
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Basale, settimane 5, 13 e 25
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Modifica dal basale nell'escursione sistolica del piano anulare tricuspide (TAPSE)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 13 e 25
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Gli endpoint di funzionalità ventricolare destra (RV) come escursione sistolica del piano anulare tricuspide (TAPSE) sono stati valutati con l'ecocardiografia.
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Basale, settimane 5, 13 e 25
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Modifica dal basale nella velocità sistolica anulare tricuspide (TASV)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 13 e 25
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Gli endpoint di funzionalità ventricolare destra (RV) come la velocità sistolica anulare tricuspide (TASV) sono stati valutati con l'ecocardiografia.
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Basale, settimane 5, 13 e 25
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Cambiamento dal basale in enfasi-10
Lasso di tempo: Basale, settimane 13 e 25
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L'enfasi-10 è un questionario con 10 domande progettate per determinare come l'ipertensione polmonare influisce sulla vita di un partecipante.
Ogni elemento viene valutato su una scala da 0 a 5, con un punteggio totale che va da 0 a 50.
Un punteggio più alto indica una qualità della vita peggiore.
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Basale, settimane 13 e 25
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Cambiamento dal basale nei sintomi di ipertensione arteriosa polmonare e impatto (PAH-SYMPACT)
Lasso di tempo: Basale, settimane 13 e 25
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PAH-SYMPACT è un questionario utilizzato per valutare i sintomi dell'ipertensione arteriosa polmonare e il loro impatto.
I punteggi dei singoli elementi vanno da 0 a 4. Il punteggio totale viene calcolato come somma dei punteggi per i singoli elementi divisi per il numero di elementi.
Un punteggio più alto indica sintomi/impatti più gravi.
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Basale, settimane 13 e 25
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Concentrazioni ematiche massime osservate (CMAX) per LTP001
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 25 a 15, 45 e 120 minuti dopo la dose
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Il massimo (picco) osservato concentrazione del farmaco ematico dopo somministrazione a dose singola.
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Giorno 1 e settimana 25 a 15, 45 e 120 minuti dopo la dose
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Tempo per raggiungere le massime concentrazioni ematiche (TMAX) di LTP001
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 25 a 15, 45 e 120 minuti dopo la dose
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Il tempo per raggiungere la concentrazione massima (di picco) del farmaco ematico dopo somministrazione a dose singola.
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Giorno 1 e settimana 25 a 15, 45 e 120 minuti dopo la dose
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Tempo di peggioramento clinico
Lasso di tempo: Basale fino a circa 30 settimane
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Tempo per uno dei seguenti:
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Basale fino a circa 30 settimane
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Cambiamento dal basale nel frammento N-terminale del peptide natriuretico di tipo B del proormone (NT-PROBNP)
Lasso di tempo: Base alla settimana 29
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NT-PROBNP è un biomarcatore del sangue per valutare il giusto disagio ventricolare.
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Base alla settimana 29
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 giugno 2022
Completamento primario (Effettivo)
20 marzo 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
25 aprile 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
26 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
13 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLTP001A12201
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SÌ
Descrizione del piano IPD
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Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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