Estudio de Eficacia y Seguridad de LTP001 en Hipertensión Arterial Pulmonar
18 de diciembre de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio aleatorizado, ciego para el participante y el investigador, controlado con placebo para investigar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de LTP001 en participantes con hipertensión arterial pulmonar
El propósito de este estudio es explorar la eficacia y seguridad de LTP001 en participantes con hipertensión arterial pulmonar (HAP) para determinar si LTP001 tiene un perfil clínico adecuado para garantizar un mayor desarrollo clínico en esta indicación.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio controlado con placebo, aleatorizado, ciego para el sujeto y el investigador, no confirmatorio de LTP001 en participantes con HAP.
Aproximadamente 44 participantes adultos masculinos y femeninos con HAP serán asignados aleatoriamente en una proporción de 3:1 de dosis activa de LTP001 a placebo.
Los participantes serán examinados durante un máximo de 8 semanas, seguido de 24 semanas de dosificación diaria con visitas aproximadamente cada 4 semanas.
Una visita de seguimiento también será la visita de finalización del estudio y tendrá lugar aproximadamente 30 días después de finalizar el tratamiento.
La duración total del estudio es de aproximadamente 37 semanas desde el inicio de la selección hasta el final de la visita del estudio.
Si un participante continúa en el estudio de extensión de etiqueta abierta, entonces se puede omitir la visita de seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
47
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Novartis Investigative Site
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Dresden, Alemania, 01307
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28041
- Novartis Investigative Site
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Andalusia
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Málaga, Andalusia, España, 29010
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, España, 08036
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85206
- Pulmonary Associates PA
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical Univ Of South Carolina
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Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Polonia, 31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polonia, 91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw, Polonia, 50-556
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Antecedentes de HAP pertenecientes a alguno de los siguientes subgrupos de la Clasificación Clínica Grupo 1 (OMS):
- participantes con hipertensión arterial pulmonar idiopática (HAPI)
- Hipertensión arterial pulmonar hereditaria
- Cardiopatía congénita (reparada quirúrgicamente al menos 12 meses antes de la selección)
- inducida por drogas o toxinas (por ejemplo, uso de anorexígeno o metanfetamina).
- Presión arterial pulmonar media en reposo (PAPm) > 25 mmHg; presión de enclavamiento capilar pulmonar (PCWP) o presión diastólica final del ventrículo izquierdo < 15 mmHg, determinada por cateterismo cardíaco derecho dentro de los 20 días posteriores a la aleatorización.
- Resistencia vascular pulmonar > 6 unidades Wood (480 dinas s/cm-5), determinada por cateterismo cardíaco derecho dentro de los 20 días posteriores a la aleatorización.
- Clase funcional II-III de la OMS
6MWD debe estar entre 150 y 550 m (inclusive). La prueba de calificación debe realizarse dentro de los 20 días posteriores a la aleatorización. Para cumplir con el criterio anterior, se puede realizar una prueba adicional de caminata de seis minutos (6MWT) hasta un máximo de 3 pruebas en total antes de la dosificación; la diferencia de tiempo mínima entre dos pruebas debe ser de al menos 4 h.
- Terapia de atención estándar que es estable al menos 6 semanas antes del RHC y evaluación calificada de 6MWT dentro de los 20 días posteriores a la aleatorización. El estándar de atención incluye uno o más de los siguientes tratamientos:
- análogos de prostaciclina y agonistas del receptor (si es IV, los ajustes de dosis deben estar dentro del 20% de la dosis inicial estable)
- antagonistas de los receptores de endotelina (ERA)
- inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 (PDE5i)
- estimuladores de guanilato ciclasa soluble (sGC)
Criterio de exclusión:
- Participantes con hipertensión pulmonar (HP) en los Grupos de clasificación clínica 2-5 (OMS) y cualquier subgrupo del Grupo 1 de HAP no cubierto por el Criterio de inclusión n.º 4.
- Participantes con antecedentes de enfermedad cardíaca del lado izquierdo, insuficiencia cardíaca crónica del lado izquierdo, enfermedad valvular congénita o adquirida que compromete la función ventricular izquierda y/o hipertensión venosa pulmonar o enfermedad coronaria sintomática (sería aceptable la enfermedad arterial coronaria revascularizada no sintomática).
- Participantes con enfermedad pulmonar obstructiva definida como: FEV1/FVC < 60 % y FEV1 < 60 % del valor teórico después de la administración de broncodilatadores, así como participantes con enfermedad pulmonar restrictiva moderada o grave: Capacidad pulmonar total < 70 % del valor teórico. Las pruebas deben haberse realizado dentro de los 24 meses posteriores a la selección. Si no se dispone de pruebas históricas, se deben realizar pruebas de función pulmonar durante el período de selección.
- Deterioro agudo o crónico (aparte de la disnea), que limitaría la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio, incluida la interferencia con la actividad física y la ejecución de los procedimientos del estudio como 6MWT (p. ej., angina de pecho, claudicación, trastorno musculoesquelético, esclerosis múltiple, necesidad de Ayuda para caminar).
Pueden aplicarse criterios adicionales de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: LTP001
Los participantes recibieron LTP001, 6 mg, cápsulas orales, una vez al día de la mañana durante aproximadamente 24 semanas
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LTP001, 6 mg, se administró por vía oral una vez al día por la mañana
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron cápsulas de placebo LTP001 que coinciden con LTP001 por vía oral una vez al día por la mañana durante aproximadamente 24 semanas
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Placebo a LTP001 se administró una vez al día por la mañana
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de la línea de base en la derecha Cateterización Resistencia vascular pulmonar (PVR) en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
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PVR se definió como la resistencia contra el flujo sanguíneo desde la arteria pulmonar hasta la aurícula izquierda medida en DYN.CM-5
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Línea de base, semana 25
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambiar desde la línea de base en una distancia de caminata de seis minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 13 y 25
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La prueba 6MWD mide la distancia que un paciente puede caminar sobre una superficie plana y dura en un período de 6 minutos
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Línea de base, semanas 13 y 25
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Cambiar desde la línea de base en las presiones de atrio derecho (RA) en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
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La evaluación del cateterismo cardíaco derecho (RHC) se realizó para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluidas las presiones de AR.
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Línea de base, semana 25
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Cambiar desde el inicio en la presión de cuña capilar pulmonar en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
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La evaluación de cateterismo cardíaco derecho (RHC) se realizó para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluida la presión de cuña capilar pulmonar (PCWP).
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Línea de base, semana 25
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Cambio desde el inicio en la presión media de la arteria pulmonar en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
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Se realizó una evaluación de cateterismo cardíaco derecho (RHC) para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluida la presión de la arteria pulmonar.
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Línea de base, semana 25
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Cambiar desde el inicio en el gasto cardíaco promedio (CO) en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
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La evaluación de cateterismo cardíaco derecho (RHC) se realizó para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluido el gasto cardíaco (CO).
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Línea de base, semana 25
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Cambio desde el inicio en el cambio de área fraccional (FAC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Se evaluaron con ecocardiografía se evaluaron los puntos finales de la función del ventrículo derecho (RV) como el cambio de área fraccional de RV (FAC) con ecocardiografía.
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Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Cambio desde el inicio en la velocidad máxima de la excursión (RV S ')
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Función de ventrículo derecho (RV) clave por ecocardiografía.
Los términos velocidad anular tricúspide (TASV) y la velocidad máxima de excursión (RV S ') son sinónimos en la ecocardiografía para describir la velocidad sistólica máxima del anillo tricúspide lateral.
Incluir tanto TASV como RV S 'como puntos finales secundarios separados fueron una supervisión en el protocolo, ya que los datos, el cálculo y los análisis para ambos (TASV y RV S') son idénticos.
Por lo tanto, los datos de TASV y RV S 'en esta divulgación de resultados son los mismos.
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Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Cambio desde la línea de base en la excursión sistólica del plano anular tricúspide (TAPSE)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Los puntos finales de la función del ventrículo derecho (RV) clave, como la excursión sistólica del plano anular tricúspide (TAPSE) se evaluaron con ecocardiografía.
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Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Cambio desde el inicio en la velocidad sistólica anular tricúspide (TASV)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Los puntos finales de la función del ventrículo derecho (RV) clave, como la velocidad sistólica anular tricúspide (TASV) se evaluaron con ecocardiografía.
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Línea de base, semanas 5, 13 y 25
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Cambio desde la línea de base en énfasis-10
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 13 y 25
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El énfasis-10 es un cuestionario con 10 preguntas diseñadas para determinar cómo la hipertensión pulmonar afecta la vida de un participante.
Cada elemento se califica en una escala de 0 a 5, con una puntuación total que varía de 0 a 50.
Una puntuación más alta indica una peor calidad de vida.
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Línea de base, semanas 13 y 25
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Cambio desde el inicio en los síntomas de hipertensión arterial pulmonar y el impacto (PAH-Sympact)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 13 y 25
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PAH-Sympact es un cuestionario utilizado para evaluar los síntomas de hipertensión arterial pulmonar y su impacto.
Los puntajes de los elementos individuales varían de 0 a 4. La puntuación total se calcula como la suma de los puntajes para los elementos individuales divididos por el número de elementos.
Una puntuación más alta indica síntomas/impactos más graves.
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Línea de base, semanas 13 y 25
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Concentraciones sanguíneas observadas máximas (CMAX) para LTP001
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 25 a las 15, 45 y 120 minutos después de la dosis
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El máximo (pico) observó la concentración de fármacos sanguíneos después de la administración de dosis única.
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Día 1 y Semana 25 a las 15, 45 y 120 minutos después de la dosis
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Tiempo para alcanzar las concentraciones sanguíneas máximas (Tmax) de LTP001
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 25 a las 15, 45 y 120 minutos después de la dosis
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El tiempo para alcanzar la concentración máxima (máxima) de fármacos en sangre después de la administración de dosis única.
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Día 1 y Semana 25 a las 15, 45 y 120 minutos después de la dosis
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Tiempo para empeoramiento clínico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 30 semanas
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Tiempo a cualquiera de los siguientes:
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Línea de base hasta aproximadamente 30 semanas
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Cambio desde la línea de base en el fragmento N-terminal del péptido natriurético de tipo B Prohormona (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 29
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NT-ProBNP es un biomarcador de sangre para evaluar la angustia ventricular derecha.
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Línea de base a la semana 29
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de junio de 2022
Finalización primaria (Actual)
20 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
25 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
13 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLTP001A12201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
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La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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