Estudo da Eficácia e Segurança do LTP001 na Hipertensão Arterial Pulmonar
18 de dezembro de 2025 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, cego para o participante e para o investigador, controlado por placebo para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do LTP001 em participantes com hipertensão arterial pulmonar
O objetivo deste estudo é explorar a eficácia e segurança do LTP001 em participantes com hipertensão arterial pulmonar (HAP) para determinar se o LTP001 tem um perfil clínico adequado para justificar um desenvolvimento clínico adicional nesta indicação.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo não confirmatório, randomizado, cego para o sujeito e para o investigador, controlado por placebo de LTP001 em participantes com HAP.
Aproximadamente 44 adultos do sexo masculino e feminino com HAP participantes serão randomizados em uma proporção de 3:1 da dose ativa de LTP001 para placebo.
Os participantes serão rastreados por até 8 semanas, seguidas por 24 semanas de dosagem diária com visitas aproximadamente a cada 4 semanas.
Uma visita de acompanhamento também será a visita de fim do estudo e ocorrerá aproximadamente 30 dias após o fim do tratamento.
A duração total do estudo é de aproximadamente 37 semanas desde o início da triagem até o final da visita do estudo.
Se um participante continuar no estudo de extensão aberto, a visita de acompanhamento pode ser ignorada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
47
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Novartis Investigative Site
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Dresden, Alemanha, 01307
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28041
- Novartis Investigative Site
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Andalusia
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Málaga, Andalusia, Espanha, 29010
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Espanha, 08036
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85206
- Pulmonary Associates PA
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical Univ Of South Carolina
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Amsterdam, Holanda, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Polônia, 31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polônia, 91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw, Polônia, 50-556
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
História de HAP pertencente a um dos seguintes subgrupos do Grupo de Classificação Clínica 1 (OMS):
- participantes com hipertensão arterial pulmonar idiopática (HAPI)
- Hipertensão arterial pulmonar hereditária
- Doença cardíaca congênita (corrigida cirurgicamente pelo menos 12 meses antes da triagem)
- induzida por drogas ou toxinas (por exemplo, uso de anorexígeno ou metanfetamina).
- Pressão arterial pulmonar média (PAPm) > 25 mmHg em repouso; pressão capilar pulmonar (PCWP) ou pressão diastólica final do ventrículo esquerdo < 15 mmHg, conforme determinado por cateterismo cardíaco direito dentro de 20 dias após a randomização.
- Resistência vascular pulmonar > 6 unidades Wood (480 dines s/cm-5), conforme determinado por cateterismo cardíaco direito dentro de 20 dias após a randomização.
- Classe Funcional II-III da OMS
6MWD deve estar entre 150 e 550 m (inclusive). O teste de qualificação precisa estar dentro de 20 dias após a randomização. Para atender ao critério acima, teste adicional de caminhada de seis minutos (6MWT) pode ser realizado até um máximo de 3 testes no total antes da dosagem; a diferença mínima de tempo entre dois testes deve ser de pelo menos 4 h.
- Terapia padrão de cuidados que é estável pelo menos 6 semanas antes do RHC e avaliação de 6MWT qualificada dentro de 20 dias após a randomização. O padrão de atendimento inclui um ou mais dos seguintes tratamentos:
- análogos da prostaciclina e agonistas do receptor (se for IV, os ajustes de dose devem estar dentro de 20% da dose estável inicial)
- antagonistas dos receptores de endotelina (ERAs)
- inibidores da fosfodiesterase tipo 5 (PDE5i)
- estimuladores solúveis de guanilato ciclase (sGC)
Critério de exclusão:
- Participantes com hipertensão pulmonar (HP) nos Grupos de Classificação Clínica 2-5 (OMS) e quaisquer subgrupos de HAP do Grupo 1 não cobertos pelo Critério de Inclusão nº 4.
- Participantes com história de doença cardíaca esquerda, insuficiência cardíaca esquerda crônica, doença valvular congênita ou adquirida comprometendo a função ventricular esquerda e/ou hipertensão venosa pulmonar ou doença coronariana sintomática (doença arterial coronariana não sintomática e revascularizada seria aceitável).
- Participantes com doença pulmonar obstrutiva definida como: VEF1/FVC < 60% e VEF1 < 60% do valor previsto após administração de broncodilatador, bem como participantes com doença pulmonar restritiva moderada ou grave: Capacidade pulmonar total < 70% do valor previsto. O teste deve ter ocorrido dentro de 24 meses após a triagem. Se o teste histórico não estiver disponível, o teste de função pulmonar deve ser realizado durante o período de triagem.
- Insuficiência aguda ou crônica (exceto dispnéia), que limitaria a capacidade de cumprir os requisitos do estudo, incluindo interferência com atividade física e execução de procedimentos do estudo, como 6MWT (por exemplo, angina pectoris, claudicação, distúrbio musculoesquelético, esclerose múltipla, necessidade de auxiliares de marcha).
Critérios adicionais de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: LTP001
Os participantes receberam LTP001, 6 mg, cápsulas orais, uma vez ao dia de manhã por aproximadamente 24 semanas
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LTP001, 6 mg, foi administrado por via oral uma vez ao dia de manhã
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam cápsulas de placebo LTP001 que correspondem ao LTP001 por via oral uma vez ao dia pela manhã por aproximadamente 24 semanas
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Placebo para LTP001 foi administrado uma vez ao dia de manhã
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no cateterismo de ouvido à direita Resistência vascular pulmonar (PVR) na semana 25
Prazo: Linha de base, semana 25
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A PVR foi definida como a resistência contra o fluxo sanguíneo da artéria pulmonar para o átrio esquerdo medido em dyn.s.cm-5
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Linha de base, semana 25
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em seis minutos de distância a pé (6mWD)
Prazo: Linha de base, semanas 13 e 25
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O teste de 6mwd mede a distância em que um paciente pode andar em uma superfície plana e dura em um período de 6 minutos
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Linha de base, semanas 13 e 25
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Mudança da linha de base nas pressões do átrio direito (RA) na semana 25
Prazo: Linha de base, semana 25
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A avaliação do cateterismo do coração direito (RHC) foi realizado para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo pressões de AR.
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Linha de base, semana 25
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Mudança da linha de base na pressão pulmonar de cunha capilar na semana 25
Prazo: Linha de base, semana 25
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A avaliação do cateterismo do coração direito (RHC) foi realizada para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo pressão de cunha capilar pulmonar (PCWP).
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Linha de base, semana 25
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Mudança da linha de base na pressão média da artéria pulmonar na semana 25
Prazo: Linha de base, semana 25
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A avaliação do cateterismo do coração direito (RHC) foi realizada para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo pressão da artéria pulmonar.
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Linha de base, semana 25
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Mudança da linha de base no débito cardíaco médio (CO) na semana 25
Prazo: Linha de base, semana 25
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A avaliação do cateterismo do coração direito (RHC) foi realizado para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo débito cardíaco (CO).
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Linha de base, semana 25
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Mudança da linha de base na mudança de área fracionária (FAC)
Prazo: Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Os principais pontos de extremidade da função do ventrículo direito (RV), como a mudança de área fracionária do RV (RV FAC), foram avaliados com ecocardiografia.
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Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Mudança da linha de base na velocidade de excursão de pico (RV S ')
Prazo: Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Função do ventrículo direito (VD) chave por ecocardiografia.
Os termos a velocidade sistólica anular tricúspide (TASV) e a velocidade de excursão de pico (RV S ') são sinônimos de ecocardiografia para descrever o pico de velocidade sistólica do anulus lateral do tricúspide.
A inclusão de pontos de extremidade secundários separados como pontos secundários foi uma supervisão no protocolo como dados, cálculo e análises para ambos (TASV e RV S ') são idênticos.
Portanto, os dados TASV e RV S 'neste resultado são os mesmos.
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Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Mudança da linha de base na excursão sistólica do plano anular tricúspide (Tapse)
Prazo: Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Os principais pontos de extremidade da função do ventrículo direito (VD), como a excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE), foram avaliados com ecocardiografia.
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Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Mudança da linha de base na velocidade sistólica anular tricúspide (TASV)
Prazo: Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Os principais pontos de extremidade da função do ventrículo direito (VD), como a velocidade sistólica anular tricúspide (TASV), foram avaliados com ecocardiografia.
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Linha de base, semanas 5, 13 e 25
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Mudança da linha de base na ênfase-10
Prazo: Linha de base, semanas 13 e 25
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A ênfase-10 é um questionário com 10 perguntas projetadas para determinar como a hipertensão pulmonar afeta a vida de um participante.
Cada item é pontuado em uma escala de 0 a 5, com uma pontuação total variando de 0 a 50.
Uma pontuação mais alta indica pior qualidade de vida.
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Linha de base, semanas 13 e 25
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Mudança da linha de base nos sintomas de hipertensão arterial pulmonar e impacto (PAH-Sympact)
Prazo: Linha de base, semanas 13 e 25
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O PAH-Sympact é um questionário usado para avaliar os sintomas de hipertensão arterial pulmonar e seu impacto.
As pontuações individuais dos itens variam de 0 a 4. A pontuação total é calculada como a soma das pontuações para os itens individuais divididos pelo número de itens.
Uma pontuação mais alta indica sintomas/impactos mais graves.
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Linha de base, semanas 13 e 25
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Máximo de concentrações sanguíneas observadas (CMAX) para LTP001
Prazo: Dia 1 e semana 25 aos 15, 45 e 120 minutos após a dose
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O máximo (pico) observou a concentração de drogas no sangue após a administração de doses únicas.
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Dia 1 e semana 25 aos 15, 45 e 120 minutos após a dose
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Tempo para atingir as concentrações máximas no sangue (TMAX) de LTP001
Prazo: Dia 1 e semana 25 aos 15, 45 e 120 minutos após a dose
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O tempo para atingir a concentração máxima (pico) do medicamento no sangue após a administração de dose única.
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Dia 1 e semana 25 aos 15, 45 e 120 minutos após a dose
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Hora de agravamento clínico
Prazo: Linha de base até aproximadamente 30 semanas
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Hora de qualquer um dos seguintes:
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Linha de base até aproximadamente 30 semanas
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Mudança da linha de base no fragmento N-terminal do peptídeo natriurético do tipo ProHormônio B (NT-Probnp)
Prazo: Linha de base para a semana 29
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O NT-Probnp é um biomarcador sanguíneo para avaliar o sofrimento do ventrículo direito.
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Linha de base para a semana 29
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
20 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
25 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
13 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLTP001A12201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
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Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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