Studie účinnosti a bezpečnosti LTP001 u plicní arteriální hypertenze
18. prosince 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Randomizovaná, účastníky a vyšetřovateli zaslepená, placebem kontrolovaná studie k prozkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LTP001 u účastníků s plicní arteriální hypertenzí
Účelem této studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost LTP001 u účastníků s plicní arteriální hypertenzí (PAH) s cílem určit, zda má LTP001 adekvátní klinický profil, který by zaručoval další klinický vývoj v této indikaci.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je nepotvrzující, randomizovaná, subjektem a zkoušejícím zaslepená, placebem kontrolovaná studie LTP001 u účastníků PAH.
Přibližně 44 dospělých mužů a žen s účastníky PAH bude randomizováno v poměru 3:1 aktivní dávky LTP001 k placebu.
Účastníci budou vyšetřováni po dobu až 8 týdnů, po kterých bude následovat 24 týdnů denního dávkování s návštěvami přibližně každé 4 týdny.
Jedna následná návštěva bude také ukončením studijní návštěvy a proběhne přibližně 30 dní po ukončení léčby.
Celková doba trvání studie je přibližně 37 týdnů od začátku screeningu do konce studijní návštěvy.
Pokud účastník pokračuje v otevřené rozšířené studii, může být následná návštěva přeskočena.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
47
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Německo, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polsko, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Polsko, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Spojené státy, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical Univ Of South Carolina
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalusia
-
Málaga, Andalusia, Španělsko, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Anamnéza PAH patřící do jedné z následujících podskupin klinické klasifikační skupiny 1 (WHO):
- účastníci s idiopatickou plicní arteriální hypertenzí (IPAH)
- Dědičná plicní arteriální hypertenze
- Vrozená srdeční vada (chirurgicky opravená nejméně 12 měsíců před screeningem)
- vyvolané drogami nebo toxiny (například užívání anorexigenu nebo metamfetaminu).
- Střední klidový plicní arteriální tlak (mPAP) > 25 mmHg; plicní kapilární tlak v zaklínění (PCWP) nebo koncový diastolický tlak levé komory < 15 mmHg, jak bylo stanoveno katetrizací pravého srdce během 20 dnů od randomizace.
- Plicní vaskulární rezistence > 6 Woodových jednotek (480 dynů s/cm-5), jak bylo stanoveno katetrizací pravého srdce během 20 dnů od randomizace.
- Funkční třída WHO II-III
6MWD musí být mezi 150 a 550 m (včetně). Kvalifikační test musí být proveden do 20 dnů od randomizace. Ke splnění výše uvedeného kritéria lze před podáním dávky provést dodatečný šestiminutový test chůze (6MWT) až do celkem 3 testů; minimální časový rozdíl mezi dvěma testy by měl být alespoň 4 hodiny.
- Standardní terapie, která je stabilní alespoň 6 týdnů před RHC a kvalifikující hodnocení 6MWT do 20 dnů od randomizace. Standardní péče zahrnuje jedno nebo více z následujících ošetření:
- analogy prostacyklinu a agonisté receptorů (v případě intravenózního podání musí být úprava dávky v rozmezí 20 % počáteční stabilní dávky)
- antagonisté endotelinových receptorů (ERA)
- inhibitory fosfodiesterázy typu 5 (PDE5i)
- stimulátory rozpustné guanylátcyklázy (sGC).
Kritéria vyloučení:
- Účastníci s plicní hypertenzí (PH) ve skupinách klinické klasifikace 2-5 (WHO) a jakékoli podskupiny PAH skupiny 1, na které se nevztahuje kritérium pro zařazení č. 4.
- Účastníci s anamnézou levostranného srdečního onemocnění, chronickým levostranným srdečním selháním, vrozeným nebo získaným chlopenním onemocněním ohrožujícím funkci levé komory a/nebo plicní žilní hypertenzí nebo symptomatickým koronárním onemocněním (nesymptomatické revaskularizované onemocnění koronárních tepen by bylo přijatelné).
- Účastníci s obstrukční plicní nemocí definovanou jako: FEV1/FVC < 60 % a FEV1 < 60 % předpokládané hodnoty po podání bronchodilatátoru a také účastníci se středně těžkou nebo závažnou restriktivní plicní chorobou: Celková kapacita plic < 70 % předpokládané hodnoty. Testování musí proběhnout do 24 měsíců od screeningu. Pokud není k dispozici historické testování, musí být během období screeningu provedeno testování funkce plic.
- Akutní nebo chronické postižení (jiné než dušnost), které by omezovalo schopnost vyhovět požadavkům studie, včetně narušení fyzické aktivity a provádění studijních postupů, jako je 6MWT (např. angina pectoris, klaudikace, muskuloskeletální porucha, roztroušená skleróza, potřeba pomůcky pro chůzi).
Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LTP001
Účastníci obdrželi LTP001, 6 mg, orální tobolky, jednou denně ráno po dobu přibližně 24 týdnů
|
LTP001, 6 mg, byl podáván ústně jednou denně ráno
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrželi LTP001 Placebo Capsles odpovídající LTP001 orálně jednou denně ráno po dobu přibližně 24 týdnů
|
Placebo na LTP001 byl podáván jednou denně ráno
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v pravém slyšení katetrizace Plicní vaskulární rezistence (PVR) v 25. týdnu
Časové okno: Základní linie, 25. týden
|
PVR byl definován jako rezistence proti průtoku krve z plicní tepny do levé síně měřené v Dyn.S.CM-5
|
Základní linie, 25. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změňte se z výchozí hodnoty za šestiminutovou vzdálenost (6MWD)
Časové okno: Základní linie, týdny 13 a 25
|
Test 6MWD měří vzdálenost, kterou může pacient chodit po rovině, tvrdý povrch v období 6 minut
|
Základní linie, týdny 13 a 25
|
|
Změna z výchozího stavu v pravém tlaku atrium (RA) v 25. týdnu
Časové okno: Základní linie, 25. týden
|
Hodnocení pravého srdečního katetrizace (RHC) bylo provedeno za účelem posouzení několika hemodynamických proměnných v plicní hypertenzi, včetně tlaků RA.
|
Základní linie, 25. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty v tlaku plicního kapilárního klínu v 25. týdnu
Časové okno: Základní linie, 25. týden
|
Hodnocení katetrizace pravého srdce (RHC) bylo provedeno za účelem posouzení několika hemodynamických proměnných v plicní hypertenzi, včetně plicního tlaku kapilárního klínu (PCWP).
|
Základní linie, 25. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty průměrného tlaku plicní tepny v 25. týdnu
Časové okno: Základní linie, 25. týden
|
Hodnocení katetrizace pravého srdce (RHC) bylo provedeno za účelem posouzení několika hemodynamických proměnných v plicní hypertenzi, včetně tlaku plicní tepny.
|
Základní linie, 25. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty v průměrném srdečním výdeji (CO) v 25. týdnu
Časové okno: Základní linie, 25. týden
|
Hodnocení katetrizace pravého srdce (RHC) bylo provedeno za účelem posouzení několika hemodynamických proměnných v plicní hypertenzi, včetně srdečního výdeje (CO).
|
Základní linie, 25. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty ve frakční oblasti (FAC)
Časové okno: Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
Klíčové koncové body pravé komory (RV), jako je změna frakční oblasti RV (RV FAC), byly hodnoceny echokardiografií.
|
Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
|
Změna z výchozí hodnoty v maximální rychlosti exkurze (RV S ')
Časové okno: Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
Funkce klíčové pravé komory (RV) na echokardiografii.
Termíny trikuspidální prstencové systolické rychlosti (TASV) a maximální rychlost exkurze (RV S ') jsou v echokardiografii synonymem pro popis špičkové systolické rychlosti laterálního trikuspidálního prstence.
Zahrnutí jak TASV, tak RV S 'jako samostatných sekundárních koncových bodů bylo dohledem v protokolu, protože data, výpočet a analýzy pro oba (TASV a RV S') jsou identické.
Data TASV a RV S 'v tomto výsledku jsou proto stejná.
|
Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
|
Změna ze základní linie v trikuzové prstencové rovině Systolická exkurze (TAPSE)
Časové okno: Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
Klíčové koncové body pravé komory (RV), jako je systolická exkurze trikuspidální roviny (TAPSE), byly hodnoceny pomocí echokardiografie.
|
Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
|
Změna z výchozí hodnoty v trikuzové prstencové systolické rychlosti (TASV)
Časové okno: Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
Klíčové koncové body pravé komory (RV), jako je trikuspidová prstencová systolická rychlost (TASV), byly hodnoceny echokardiografií.
|
Základní linie, týdny 5, 13 a 25
|
|
Změna z výchozí hodnoty v důrazu 10
Časové okno: Základní linie, týdny 13 a 25
|
Důraz-10 je dotazník s 10 otázkami určenými k určení, jak plicní hypertenze ovlivňuje život účastníka.
Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 5, s celkovým skóre v rozmezí 0 až 50.
Vyšší skóre naznačuje horší kvalitu života.
|
Základní linie, týdny 13 a 25
|
|
Změna z výchozí hodnoty v plicních arteriálních hypertenzí-symptomech a dopadu (PAH-sympact)
Časové okno: Základní linie, týdny 13 a 25
|
PAH-sympakt je dotazník používaný k posouzení příznaků plicní arteriální hypertenze a jejich dopadu.
Skóre jednotlivých položek se pohybuje od 0 do 4. Celkové skóre se počítá jako součet skóre pro jednotlivé položky děleno počtem položek.
Vyšší skóre naznačuje závažnější příznaky/dopady.
|
Základní linie, týdny 13 a 25
|
|
Maximální pozorované koncentrace krve (CMAX) pro LTP001
Časové okno: Den 1 a týden 25, 15, 45 a 120 minut po dávce
|
Maximum (pík) pozoroval koncentraci krve léčiva po podání jedné dávky.
|
Den 1 a týden 25, 15, 45 a 120 minut po dávce
|
|
Čas dosáhnout maximálních koncentrací krve (TMAX) LTP001
Časové okno: Den 1 a týden 25, 15, 45 a 120 minut po dávce
|
Čas k dosažení maximální (píku) koncentrace krevních léčiv po podání jedné dávky.
|
Den 1 a týden 25, 15, 45 a 120 minut po dávce
|
|
Čas na klinické zhoršení
Časové okno: Výchozí hodnota přibližně 30 týdnů
|
Čas na některou z následujících:
|
Výchozí hodnota přibližně 30 týdnů
|
|
Změna z výchozí hodnoty v N-terminálním fragmentu natriuretického peptidu typu prohormonu B (NT-ProBNP)
Časové okno: Základy do 29. týdne
|
NT-ProBNP je biomarker krve, který posoudí pravou komoru.
|
Základy do 29. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. června 2022
Primární dokončení (Aktuální)
20. března 2024
Dokončení studie (Aktuální)
25. dubna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
13. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLTP001A12201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .