Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de werkzaamheid en veiligheid van LTP001 bij pulmonale arteriële hypertensie

13 maart 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, door deelnemers en onderzoekers geblindeerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van LTP001 te onderzoeken bij deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van LTP001 te onderzoeken bij deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) om te bepalen of LTP001 een adequaat klinisch profiel heeft om verdere klinische ontwikkeling in deze indicatie te rechtvaardigen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-bevestigend, gerandomiseerd, subject- en onderzoeker-geblindeerd, placebogecontroleerd onderzoek van LTP001 bij PAH-deelnemers. Ongeveer 44 mannelijke en vrouwelijke volwassenen met PAH-deelnemers zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 van LTP001 actieve dosis tot placebo. Deelnemers worden gedurende maximaal 8 weken gescreend, gevolgd door 24 weken dagelijkse dosering met bezoeken van ongeveer elke 4 weken. Eén vervolgbezoek is ook het einde van het studiebezoek en vindt ongeveer 30 dagen na het einde van de behandeling plaats. De totale duur van het onderzoek is ongeveer 37 weken vanaf het begin van de screening tot het einde van het studiebezoek. Als een deelnemer doorgaat in het open-label extensieonderzoek, kan het vervolgbezoek worden overgeslagen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentinië, C1025ABI
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31 202
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 91-347
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanje, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanje, 08036
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6HP
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85206
        • Pulmonary Associates PA
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorgeschiedenis van PAH die behoort tot een van de volgende subgroepen van de Klinische Classificatie Groep 1 (WHO):

    • deelnemers met idiopathische pulmonale arteriële hypertensie (IPAH)
    • Erfelijke pulmonale arteriële hypertensie
    • Aangeboren hartaandoening (chirurgisch hersteld ten minste 12 maanden voorafgaand aan screening)
    • geneesmiddel of toxine geïnduceerd (bijvoorbeeld gebruik van anorexigen of methamfetamine).
  • Gemiddelde pulmonale arteriële druk (mPAP) in rust > 25 mmHg; pulmonale capillaire wigdruk (PCWP) of linkerventrikeleinddiastolische druk < 15 mmHg, zoals bepaald door rechterhartkatheterisatie binnen 20 dagen na randomisatie.
  • Pulmonale vasculaire weerstand > 6 Wood-eenheden (480 dyne s/cm-5), zoals bepaald door rechterhartkatheterisatie binnen 20 dagen na randomisatie.
  • WHO Functionele klasse II-III

  • 6MWD moet tussen 150 en 550 m (inclusief) zijn. De kwalificerende test moet binnen 20 dagen na randomisatie plaatsvinden. Om aan het bovenstaande criterium te voldoen, kan een aanvullende looptest van zes minuten (6MWT) worden uitgevoerd tot maximaal 3 tests in totaal voorafgaand aan de dosering; het minimale tijdsverschil tussen twee testen moet minimaal 4 uur zijn.

    • Standaardbehandeling die minimaal 6 weken voorafgaand aan RHC stabiel is en kwalificerende 6MWT-beoordeling binnen 20 dagen na randomisatie. Standaardzorg omvat een of meer van de volgende behandelingen:
    • prostacycline-analogen en receptoragonisten (bij i.v. moeten dosisaanpassingen binnen 20% van de initiële stabiele dosis zijn)
    • endothelinereceptorantagonisten (ERA's)
    • fosfodiësterase type 5-remmers (PDE5i)
    • oplosbare guanylaatcyclase (sGC) stimulatoren

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met pulmonale hypertensie (PH) in de klinische classificatiegroepen 2-5 (WHO), en eventuele subgroepen van PAH groep 1 die niet vallen onder opnamecriterium #4.
  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van linkszijdige hartaandoeningen, chronisch linkszijdig hartfalen, aangeboren of verworven klepaandoeningen die de linkerventrikelfunctie in gevaar brengen en/of pulmonale veneuze hypertensie of symptomatische coronaire aandoeningen (niet-symptomatische, gerevasculariseerde coronaire hartziekte zou acceptabel zijn).
  • Deelnemers met obstructieve longziekte gedefinieerd als: FEV1/FVC < 60% en FEV1 < 60% van de voorspelde waarde na toediening van een bronchodilatator, evenals deelnemers met matige of ernstige restrictieve longziekte: totale longcapaciteit < 70% van de voorspelde waarde. Het testen moet binnen 24 maanden na screening hebben plaatsgevonden. Als historisch onderzoek niet beschikbaar is, moet tijdens de screeningsperiode een longfunctieonderzoek worden uitgevoerd.
  • Acute of chronische stoornis (anders dan kortademigheid), die het vermogen om te voldoen aan de studievereisten zou beperken, inclusief interferentie met fysieke activiteit en uitvoering van studieprocedures zoals 6MWT (bijv. angina pectoris, claudicatio, musculoskeletale aandoening, multiple sclerose, loophulpmiddelen).

Aanvullende in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LTP001
Deelnemers krijgen LTP001 gedurende ongeveer 24 weken eenmaal daags 's morgens oraal toegediend
Geneesmiddel: LTP001
LTP001 wordt eenmaal daags 's ochtends oraal toegediend
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen LTP001-placebocapsules die overeenkomen met LTP001 oraal eenmaal daags 's ochtends gedurende ongeveer 24 weken
Geneesmiddel: Placebo
Placebo tot LTP001 wordt eenmaal daags 's ochtends toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline rechtshoorkatheterisatie Pulmonale vasculaire weerstand (PVR) in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
PVR gedefinieerd als de weerstand tegen de bloedstroom van de longslagader naar het linker atrium, gemeten in dyn.s.cm-5
Basislijn, week 25

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Six Minute Walk Distance (6MWD)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13 en 25
De 6MWD-test meet de afstand die een patiënt snel kan lopen op een vlakke, harde ondergrond in een periode van 6 minuten
Basislijn, week 13 en 25
Verandering ten opzichte van baseline in rechterventrikeldruk (RV) in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
De beoordeling van de rechterhartkatheterisatie (RHC) wordt uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie, waaronder RV-drukken, te beoordelen.
Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van baseline in pulmonale capillaire wigdruk in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
De beoordeling van de rechterhartkatheterisatie (RHC) wordt uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder pulmonale capillaire wigdruk (PCWP).
Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van baseline in pulmonale arteriële druk in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
De beoordeling van de rechterhartkatheterisatie (RHC) wordt uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder de druk in de longslagader.
Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van baseline in cardiale output (CO) in week 25
Tijdsspanne: Week 25
De beoordeling van de rechterhartkatheterisatie (RHC) werd uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder cardiale output (CO).
Week 25
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in systolische excursie in het ringvormige vlak van de tricuspidalis (TAPSE)
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 13 en 25
Belangrijke rechtsventriculaire (RV) functie-eindpunten zoals Tricuspid Annular Plane Sys Excursion (TAPSE) moeten worden beoordeeld met echocardiografie.
Basislijn, week 5, 13 en 25
Verandering ten opzichte van baseline in tricuspidalis ringvormige systolische snelheid (TASV)
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 13 en 25
Belangrijkste rechtsventriculaire (RV) functie-eindpunten zoals tricuspidalis annulaire systolische snelheid (TASV) moeten worden beoordeeld met echocardiografie.
Basislijn, week 5, 13 en 25
Verandering van basislijn van pieksnelheid van excursie (RV S')
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 13 en 25
Belangrijkste rechtsventriculaire (RV) functie-eindpunten zoals pieksnelheid van excursie (RV S') moeten worden beoordeeld met echocardiografie.
Basislijn, week 5, 13 en 25
Verandering ten opzichte van de basislijn in fractionele gebiedsverandering (FAC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 13 en 25
Belangrijkste rechtsventriculaire (RV) functie-eindpunten zoals RV fractional area change (RV FAC) moeten worden beoordeeld met echocardiografie.
Basislijn, week 5, 13 en 25
Verandering ten opzichte van baseline in EmPHasis-10
Tijdsspanne: Basislijn, week 13 en 25
emPhasis-10 is een vragenlijst met 10 vragen en is ontworpen om te bepalen hoe pulmonale hypertensie het leven van een deelnemer beïnvloedt.
Basislijn, week 13 en 25
Verandering ten opzichte van baseline in PAH-SYMPACT
Tijdsspanne: Basislijn, week 13 en 25
PAH-SYMPACT is een vragenlijst die wordt gebruikt om symptomen van pulmonale arteriële hypertensie en hun impact te beoordelen.
Basislijn, week 13 en 25
Maximale waargenomen bloedconcentraties (Cmax) voor LTP001
Tijdsspanne: Week 1 en 25
De maximale (piek) waargenomen geneesmiddelconcentratie in het bloed na toediening van een enkelvoudige dosis (ng x ml-1)
Week 1 en 25
Tijd om maximale bloedconcentraties (Tmax) van LTP001 te bereiken
Tijdsspanne: Week 1 en 25
De tijd tot het bereiken van de maximale (piek)concentratie van het geneesmiddel in het bloed na toediening van een enkelvoudige dosis (u)
Week 1 en 25
Tijd tot klinische verslechtering
Tijdsspanne: Basislijn tot week 29

Tijd voor een van de volgende:

  • Dood
  • Ziekenhuisverblijf langer dan 24 uur vanwege verergering van pulmonale arteriële hypertensie
  • Verslechtering van PAH resulterend in de noodzaak van longtransplantatie of ballonatriale septostomie
  • Start van parenterale behandeling met prostanoïden, start van zuurstoftherapie, start van andere therapieën die specifiek zijn voor pulmonale arteriële hypertensie of behoefte aan meer diuretica gedurende meer dan 4 weken als gevolg van verergering van pulmonale arteriële hypertensie
  • Ziekteprogressie
  • Aanzienlijke daling in zes minuten loopafstand
Basislijn tot week 29
Verandering ten opzichte van baseline in N-terminaal fragment van het prohormoon B-type natriuetisch peptide (NT-ProBNP)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 29
NT-proBNP is een bloedbiomarker om rechterventrikeldisfunctie te beoordelen.
Basislijn tot week 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

11 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

12 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLTP001A12201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pulmonale arteriële hypertensie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren