Tutkimus LTP001:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta keuhkovaltimoverenpaineessa
torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Satunnaistettu, osallistujien ja tutkijoiden sokkottu, lumekontrolloitu tutkimus LTP001:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi potilailla, joilla on keuhkovaltimon hypertensio
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia LTP001:n tehoa ja turvallisuutta keuhkoverenpainetautia (PAH) sairastavilla potilailla sen määrittämiseksi, onko LTP001:llä riittävä kliininen profiili, joka oikeuttaa kliinisen jatkokehityksen tässä indikaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ei-vahvistava, satunnaistettu, koehenkilöiden ja tutkijoiden sokkoutettu, lumekontrolloitu LTP001-tutkimus PAH-osallistujille.
Noin 44 mies- ja naispuolista aikuista, joilla on PAH-osallistuja, satunnaistetaan LTP001-aktiivisen annoksen suhteessa lumelääkkeeseen suhteessa 3:1.
Osallistujia seulotaan enintään 8 viikon ajan, minkä jälkeen suoritetaan 24 viikon päivittäinen annostelu ja vierailut noin 4 viikon välein.
Yksi seurantakäynti on myös tutkimuskäynnin lopetus ja se tapahtuu noin 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen.
Tutkimuksen kokonaiskesto on noin 37 viikkoa seulonnan alusta opintokäynnin loppuun.
Jos osallistuja jatkaa avoimeen jatkotutkimukseen, seurantakäynti voidaan jättää väliin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
47
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentiina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28041
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalusia
-
Málaga, Andalusia, Espanja, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Espanja, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Puola, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Puola, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Saksa, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical Univ Of South Carolina
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aiempi PAH, joka kuuluu johonkin seuraavista Clinical Classification Group 1:n (WHO) alaryhmistä:
- osallistujat, joilla on idiopaattinen keuhkoverenpainetauti (IPAH)
- Perinnöllinen keuhkoverenpainetauti
- Synnynnäinen sydänsairaus (korjattu kirurgisesti vähintään 12 kuukautta ennen seulontaa)
- huumeiden tai toksiinien aiheuttama (esimerkiksi anoreksigeenin tai metamfetamiinin käyttö).
- Keskimääräinen levossa oleva keuhkovaltimopaine (mPAP) > 25 mmHg; keuhkokapillaarin kiilapaine (PCWP) tai vasemman kammion diastolinen pääpaine < 15 mmHg määritettynä oikean sydämen katetroinnilla 20 päivän kuluessa satunnaistamisesta.
- Keuhkovaskulaarinen vastus > 6 puuyksikköä (480 dyne s/cm-5), määritettynä oikean sydämen katetroinnilla 20 päivän sisällä satunnaistamisesta.
- WHO:n toimintaluokka II-III
6MWD:n on oltava 150–550 m (mukaan lukien). Kelpoisuustestin on oltava 20 päivän sisällä satunnaistamisesta. Yllä olevan kriteerin täyttämiseksi ylimääräinen kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) voidaan suorittaa yhteensä enintään kolmeen testiin ennen annostelua; kahden testin välisen vähimmäisaikaeron tulee olla vähintään 4 tuntia.
- Hoitohoidon standardi, joka on vakaa vähintään 6 viikkoa ennen RHC:tä ja pätevä 6MWT-arviointi 20 päivän sisällä satunnaistamisesta. Hoitostandardi sisältää yhden tai useamman seuraavista hoidoista:
- Prostasykliinianalogit ja reseptoriagonistit (jos suonensisäinen, annosta tulee muuttaa 20 %:n sisällä vakaasta alkuperäisestä annoksesta)
- endoteliinireseptoriantagonistit (ERA:t)
- fosfodiesteraasi tyypin 5 estäjät (PDE5i)
- liukoisen guanylaattisyklaasin (sGC) stimulaattorit
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on keuhkoverenpainetauti (PH) kliinisissä luokitusryhmissä 2–5 (WHO) ja kaikissa PAH-ryhmän 1 alaryhmissä, jotka eivät kuulu sisällyttämiskriteerin #4 piiriin.
- Osallistujat, joilla on ollut vasemman puolen sydänsairaus, krooninen vasemman puolen sydämen vajaatoiminta, synnynnäinen tai hankittu läppäsairaus, joka heikentää vasemman kammion toimintaa ja/tai keuhkolaskimoverenpaine tai oireinen sepelvaltimotauti (oireeton, revaskularisoitunut sepelvaltimotauti voidaan hyväksyä).
- Osallistujat, joilla on obstruktiivinen keuhkosairaus, jotka määritellään seuraavasti: FEV1/FVC < 60 % ja FEV1 < 60 % ennustetusta arvosta keuhkoputkia laajentavan lääkkeen annon jälkeen sekä osallistujat, joilla on kohtalainen tai vaikea rajoittava keuhkosairaus: Keuhkojen kokonaiskapasiteetti < 70 % ennustetusta arvosta. Testin on oltava suoritettu 24 kuukauden sisällä seulonnasta. Jos historiallisia testejä ei ole saatavilla, keuhkojen toimintatestit on suoritettava seulontajakson aikana.
- Akuutti tai krooninen vajaatoiminta (muu kuin hengenahdistus), joka rajoittaisi kykyä noudattaa tutkimusvaatimuksia, mukaan lukien fyysisen toiminnan häiriintyminen ja tutkimustoimenpiteiden, kuten 6MWT:n suorittaminen (esim. angina pectoris, kyynärsyvyys, tuki- ja liikuntaelinhäiriö, multippeliskleroosi, hoitotarve kävelyapuvälineet).
Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LTP001
Osallistujat saivat LTP001, 6 mg, oraalikapselit, kerran päivässä aamulla noin 24 viikon ajan
|
LTP001, 6 mg, annettiin suun kautta kerran päivässä aamulla
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat LTP001 -lumelääkekapselit, jotka vastaavat LTP001: tä oraalisesti kerran päivässä aamulla noin 24 viikon ajan
|
Plasebo LTP001: een annettiin kerran päivässä aamulla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos oikeanpuoleisen kuultujen katetroinnin keuhkoverisuulaarisen resistenssin (PVR) kanssa viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
|
PVR määritettiin resistenssiksi verenvirtausta vastaan keuhkovaltimosta vasempaan eteiseen mitattuna dyn.cm-5: ssä
|
Perustaso, viikko 25
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötilanteesta kuuden minuutin kävelymatkan päässä (6MWD)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 13 ja 25
|
6MWD -testi mittaa etäisyyden, jonka potilas voi kävellä tasaisella, kovalla pinnalla 6 minuutissa
|
Perustaso, viikot 13 ja 25
|
|
Vaihda lähtötasosta oikeassa atriumissa (RA) viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
|
Oikean sydämen katetroinnin (RHC) arviointi suoritettiin useiden hemodynaamisten muuttujien arvioimiseksi keuhkoverenpaineessa, mukaan lukien RA -paineet.
|
Perustaso, viikko 25
|
|
Vaihda lähtötasosta keuhkokapillaarikiilan paineessa viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
|
Oikean sydämen katetroinnin (RHC) arviointi suoritettiin useiden hemodynaamisten muuttujien arvioimiseksi keuhkoverenpaineessa, mukaan lukien keuhkokapillaarikiilan paine (PCWP).
|
Perustaso, viikko 25
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä keuhkovaltimon paineessa viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
|
Oikean sydämen katetroinnin (RHC) arviointi suoritettiin useiden hemodynaamisten muuttujien arvioimiseksi keuhkoverenpaineessa, mukaan lukien keuhkovaltimon paine.
|
Perustaso, viikko 25
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä sydämen tuotannossa (CO) viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
|
Oikean sydämen katetroinnin (RHC) arviointi suoritettiin useiden hemodynaamisten muuttujien arvioimiseksi keuhkoverenpaineessa, mukaan lukien sydämen lähtö (CO).
|
Perustaso, viikko 25
|
|
Muutos lähtötasosta murto -alueen muutoksessa (FAC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
Avain oikean kammion (RV) funktion päätepisteet, kuten RV -fraktioalueen muutos (RV FAC), arvioitiin ehokardiografialla.
|
Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
|
Muutos lähtötasosta retken huippunopeudella (RV S ')
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
Avain oikean kammion (RV) funktio ehokardiografiaa kohti.
Termit tricuspid -rengasmainen systolinen nopeus (TASV) ja retken huippunopeus (RV S ') ovat synonyymejä ehokardiografiassa kuvaamaan sivuttaisen tricuspid -renkaan huippunopeutta.
Sekä TASV: n että RV: n mukaan erillisiksi toissijaisiksi päätepisteiksi olivat valvonta protokollassa, koska tiedot, laskelmat ja analyysit molemmille (TASV että RV S ') ovat identtisiä.
Siksi TASV- ja RV: n tiedot tässä tuloksen paljastamisessa ovat samat.
|
Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
|
Vaihda lähtötasosta tricuspid -rengasmaisen tason systolisessa retkessä (TAPSE)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
Avain oikean kammion (RV) funktion päätepisteet, kuten tricuspid -rengasmatason systolinen retki (TAPSE), arvioitiin ehokardiografialla.
|
Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
|
Muutos lähtötasosta tricuspid -rengasmaisessa systolisessa nopeudessa (TASV)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
Avain oikean kammion (RV) funktion päätepisteet, kuten tricuspid -rengasmainen systolinen nopeus (TASV), arvioitiin ehokardiografialla.
|
Perustaso, viikot 5, 13 ja 25
|
|
Vaihda lähtötasosta painotus-10
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 13 ja 25
|
Painopiste-10 on kyselylomake, jossa on 10 kysymystä, joiden tarkoituksena on määrittää, kuinka keuhkoverenpaine vaikuttaa osallistujan elämään.
Jokainen esine pisteytetään asteikolla 0 - 5, kokonaispistemäärä on välillä 0-50.
Korkeampi pistemäärä osoittaa huonomman elämänlaadun.
|
Perustaso, viikot 13 ja 25
|
|
Muutos lähtötasosta keuhkovaltimoiden verenpainetaudin ja vaikutuksen (PAH-sympact)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 13 ja 25
|
PAH-sympact on kyselylomake, jota käytetään keuhkovaltimoiden verenpainetaudin oireiden ja niiden vaikutuksen arviointiin.
Yksittäiset tuotepisteet vaihtelevat välillä 0 - 4. Kokonaispistemäärä lasketaan yksittäisten kohteiden pistemäärien summana jaettuna kohteiden lukumäärällä.
Suurempi pistemäärä osoittaa vakavampia oireita/vaikutuksia.
|
Perustaso, viikot 13 ja 25
|
|
LTP001: n maksimit havaitut veripitoisuudet (CMAX)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 25 15, 45 ja 120 minuutin kuluttua annoksesta
|
Suurin (piikki) havaitsi verilääkepitoisuuden yhden annoksen antamisen jälkeen.
|
Päivä 1 ja viikko 25 15, 45 ja 120 minuutin kuluttua annoksesta
|
|
Aika saavuttaa LTP001: n maksimaalisen veripitoisuuden (TMAX)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 25 15, 45 ja 120 minuutin kuluttua annoksesta
|
Aika saavuttaa maksimaalinen (huippu) verilääkepitoisuus yhden annoksen antamisen jälkeen.
|
Päivä 1 ja viikko 25 15, 45 ja 120 minuutin kuluttua annoksesta
|
|
Aika kliiniseen pahenemiseen
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa noin 30 viikkoon
|
Aika mihin tahansa seuraavista:
|
Lähtötaso jopa noin 30 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta proahormoni B-tyypin natriureettisen peptidin (NT-probNP) N-terminaalisessa fragmentissa (NT-ProbNP)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 29
|
NT-probNP on veribiomarkkeri oikean kammion tuskan arvioimiseksi.
|
Perustaso viikkoon 29
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 25. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 26. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 13. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLTP001A12201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .