Badanie skuteczności i bezpieczeństwa LTP001 w tętniczym nadciśnieniu płucnym
18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Randomizowane, zaślepione przez uczestników i badaczy, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji LTP001 u uczestników z tętniczym nadciśnieniem płucnym
Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa LTP001 u uczestników z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) w celu ustalenia, czy LTP001 ma odpowiedni profil kliniczny, aby uzasadnić dalszy rozwój kliniczny w tym wskazaniu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to niepotwierdzające, randomizowane, zaślepione przez uczestników i badaczy, kontrolowane placebo badanie LTP001 u uczestników PAH.
Około 44 dorosłych mężczyzn i kobiet z PAH zostanie zrandomizowanych w stosunku 3:1 aktywnej dawki LTP001 do placebo.
Uczestnicy będą poddawani badaniom przesiewowym przez okres do 8 tygodni, po których nastąpią 24 tygodnie codziennego dawkowania z wizytami mniej więcej co 4 tygodnie.
Jedna wizyta kontrolna będzie jednocześnie wizytą końcową badania i odbywa się około 30 dni po zakończeniu leczenia.
Całkowity czas trwania badania wynosi około 37 tygodni od rozpoczęcia badań przesiewowych do zakończenia wizyty w ramach badania.
Jeśli uczestnik kontynuuje udział w rozszerzonym badaniu otwartym, wizyta kontrolna może zostać pominięta.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
47
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentyna, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalusia
-
Málaga, Andalusia, Hiszpania, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polska, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Polska, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical Univ Of South Carolina
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Historia PAH należąca do jednej z następujących podgrup 1. grupy klasyfikacji klinicznej (WHO):
- uczestników z idiopatycznym tętniczym nadciśnieniem płucnym (IPAH)
- Dziedziczne tętnicze nadciśnienie płucne
- Wrodzona wada serca (usunięta chirurgicznie co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym)
- wywołane narkotykami lub toksynami (na przykład anoreksogen lub używanie metamfetaminy).
- Spoczynkowe średnie ciśnienie tętnicze płucne (mPAP) > 25 mmHg; ciśnienie zaklinowania w naczyniach włosowatych płuc (PCWP) lub ciśnienie końcoworozkurczowe lewej komory < 15 mmHg, określone na podstawie cewnikowania prawego serca w ciągu 20 dni od randomizacji.
- Płucny opór naczyniowy > 6 jednostek Wooda (480 dyn s/cm-5), określony przez cewnikowanie prawego serca w ciągu 20 dni od randomizacji.
- Klasa funkcjonalna WHO II-III
6MWD musi wynosić od 150 do 550 m (włącznie). Test kwalifikacyjny musi odbyć się w ciągu 20 dni od randomizacji. Aby spełnić powyższe kryterium, można przeprowadzić dodatkowy sześciominutowy test marszu (6MWT), maksymalnie do 3 testów łącznie przed podaniem dawki; minimalna różnica czasu między dwoma badaniami powinna wynosić co najmniej 4 godziny.
- Standard opieki, który jest stabilny przez co najmniej 6 tygodni przed RHC i kwalifikującą ocenę 6MWT w ciągu 20 dni od randomizacji. Standard opieki obejmuje jeden lub więcej z następujących zabiegów:
- analogi prostacykliny i agoniści receptora (w przypadku dożylnego dostosowania dawki muszą mieścić się w granicach 20% początkowej stabilnej dawki)
- antagoniści receptora endoteliny (ERA)
- inhibitory fosfodiesterazy typu 5 (PDE5i)
- rozpuszczalne stymulatory cyklazy guanylowej (sGC).
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy z nadciśnieniem płucnym (PH) w grupach klasyfikacji klinicznej 2-5 (WHO) i dowolnej podgrupie PAH grupy 1 nieobjętej Kryterium włączenia nr 4.
- Uczestnicy z historią choroby lewej komory serca, przewlekłą lewostronną niewydolnością serca, wrodzoną lub nabytą wadą zastawkową upośledzającą czynność lewej komory i/lub żylnym nadciśnieniem płucnym lub objawową chorobą wieńcową (dopuszczalna jest bezobjawowa, rewaskularyzowana choroba wieńcowa).
- Uczestnicy z obturacyjną chorobą płuc zdefiniowaną jako: FEV1/FVC < 60% i FEV1 < 60% wartości należnej po podaniu leku rozszerzającego oskrzela oraz uczestnicy z umiarkowaną lub ciężką restrykcyjną chorobą płuc: Całkowita pojemność płuc < 70% wartości należnej. Badanie musi nastąpić w ciągu 24 miesięcy od badania przesiewowego. Jeśli badania historyczne nie są dostępne, należy przeprowadzić badanie czynności płuc w okresie przesiewowym.
- Ostre lub przewlekłe upośledzenie (inne niż duszność), które ograniczałoby zdolność do przestrzegania wymagań badania, w tym zakłócanie aktywności fizycznej i wykonywania procedur badawczych, takich jak 6MWT (np. dusznica bolesna, chromanie, zaburzenia mięśniowo-szkieletowe, stwardnienie rozsiane, pomoce do chodzenia).
Mogą mieć zastosowanie dodatkowe zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LTP001
Uczestnicy otrzymywali LTP001, 6 mg, doustne kapsułki raz na dobę przez około 24 tygodnie
|
LTP001, 6 mg, podawano doustnie raz dziennie
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali kapsułki LTP001 Placebo pasujące doustnie LTP001 raz dziennie przez około 24 tygodnie
|
Placebo do LTP001 podawano raz dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w prawej cewnikowaniu cewnikowania oporności na naczyń płuc (PVR) w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 25
|
PVR zdefiniowano jako odporność na przepływ krwi z tętnicy płucnej do lewego przedsionka zmierzonego w dyn.s.cm-5
|
Linia bazowa, tydzień 25
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od linii bazowej w sześciominutowej odległości (6 MWD)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 13 i 25
|
Test 6 MWD mierzy odległość, jaką pacjent może chodzić po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut
|
Linia bazowa, tygodnie 13 i 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej na presji prawego przedsionka (RA) w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 25
|
Przeprowadzono ocenę właściwej cewnikowania serca (RHC) w celu oceny kilku zmiennych hemodynamicznych w nadciśnieniu płucnym, w tym ciśnienia RA.
|
Linia bazowa, tydzień 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w płucnym naczyniu naczyń włosowatych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 25
|
Przeprowadzono ocenę cewnikowania prawego serca (RHC) w celu oceny kilku zmiennych hemodynamicznych w nadciśnieniu płucnym, w tym ciśnieniu klinu naczyń włosowatych płuc (PCWP).
|
Linia bazowa, tydzień 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej średniego ciśnienia w tętnicy płucnej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 25
|
Przeprowadzono ocenę cewnikowania prawego serca (RHC) w celu oceny kilku zmiennych hemodynamicznych w nadciśnieniu płucnym, w tym ciśnieniu w tętnicy płucnej.
|
Linia bazowa, tydzień 25
|
|
Zmiana ze średniej pojemności pojemności serca (CO) w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 25
|
Przeprowadzono ocenę cewnika prawego serca (RHC) w celu oceny kilku zmiennych hemodynamicznych w nadciśnieniu płucnym, w tym pojemności pojemności serca (CO).
|
Linia bazowa, tydzień 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ułamkowej zmianie obszaru (FAC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
Kluczowe punkty końcowe prawej komory (RV), takie jak zmiana obszaru ułamkowego RV (RV FAC), oceniono za pomocą echokardiografii.
|
Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w prędkości szczytowej wycieczki (RV S ')
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
Kluczowa funkcja prawej komory (RV) na echokardiografię.
Terminy tricuspidowe pierścieniowe prędkość skurczowa (TASV) i szczytowa prędkość wycieczki (RV S ') są synonimiczne w echokardiografii, aby opisać szczytową prędkość skurczową bocznego pierścienia trójstronnego trójbole.
Dołączenie zarówno TASV, jak i RV S 'jako oddzielne wtórne punkty końcowe było nadzorem w protokole, ponieważ dane, obliczenia i analizy dla obu (TASV i RV S') są identyczne.
Dlatego dane TASV i RV S 'W wynikach ujawnianie informacji są takie same.
|
Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w trik biegunowej wycieczce skurczowej płaszczyzny pierścieniowej (Tapse)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
Kluczowe punkty końcowe funkcji prawej komory (RV), takie jak wycieczka skurczowa płaszczyzny trójdzielnej (TAPSE) oceniono za pomocą echokardiografii.
|
Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w tricczuspidowej prędkości skurczowej (TASV)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
Kluczowe punkty końcowe prawej komory (RV), takie jak trójstronna prędkość skurczowa pierścieniowa (TASV), oceniono za pomocą echokardiografii.
|
Linia bazowa, tygodnie 5, 13 i 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w podkreśleniu 10
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 13 i 25
|
Nacisk 10 jest kwestionariuszem z 10 pytaniami mającymi na celu ustalenie, w jaki sposób nadciśnienie płucne wpływa na życie uczestnika.
Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 5, z całkowitym wynikiem od 0 do 50.
Wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia.
|
Linia bazowa, tygodnie 13 i 25
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w płucnym tętniczym nadciśnieniu i uderzeniu (PAH-Sympact)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 13 i 25
|
PAH-Sympact jest kwestionariuszem stosowanym do oceny objawów nadciśnienia tętniczego płucnego i ich wpływu.
Poszczególne wyniki pozycji wahają się od 0 do 4. Całkowity wynik jest obliczany jako suma wyników dla poszczególnych pozycji podzielonych przez liczbę pozycji.
Wyższy wynik wskazuje na poważniejsze objawy/uderzenia.
|
Linia bazowa, tygodnie 13 i 25
|
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie krwi (CMAX) dla LTP001
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 25 o 15, 45 i 120 minut po dawce
|
Maksymalne (szczytowe) stężenie leku we krwi po podaniu pojedynczej dawki.
|
Dzień 1 i tydzień 25 o 15, 45 i 120 minut po dawce
|
|
Czas na maksymalne stężenie krwi (TMAX) LTP001
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 25 o 15, 45 i 120 minut po dawce
|
Czas na osiągnięcie maksymalnego (szczytowego) stężenia leku we krwi po podaniu pojedynczej dawki.
|
Dzień 1 i tydzień 25 o 15, 45 i 120 minut po dawce
|
|
Czas na pogorszenie kliniczne
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 30 tygodni
|
Czas do dowolnego z poniższych:
|
Linia bazowa do około 30 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej N-końcowej fragmentu peptydu natriuretycznego typu B (NT-Probnp)
Ramy czasowe: Baza od 29 tygodnia
|
NT-Probnp jest biomarkerem krwi do oceny stresu prawej komory.
|
Baza od 29 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 marca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
13 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLTP001A12201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .