Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af LTP001 ved pulmonal arteriel hypertension
18. december 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
En randomiseret, deltager- og efterforsker-blindet, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af LTP001 hos deltagere med pulmonal arteriel hypertension
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af LTP001 hos deltagere med pulmonal arteriel hypertension (PAH) for at afgøre, om LTP001 har en tilstrækkelig klinisk profil til at berettige yderligere klinisk udvikling i denne indikation.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en ikke-bekræftende, randomiseret, emne- og investigator-blindet, placebokontrolleret undersøgelse af LTP001 i PAH-deltagere.
Ca. 44 mandlige og kvindelige voksne med PAH-deltagere vil blive randomiseret i et 3:1-forhold mellem LTP001 aktiv dosis og placebo.
Deltagerne vil blive screenet i op til 8 uger efterfulgt af 24 ugers daglig dosering med besøg cirka hver 4. uge.
Et opfølgningsbesøg vil også være afslutningen på studiebesøget og finder sted ca. 30 dage efter behandlingens afslutning.
Samlet undersøgelsesvarighed er cirka 37 uger fra start af screening til afslutning af studiebesøg.
Hvis en deltager fortsætter i det åbne forlængelsesstudie, kan opfølgningsbesøget springes over.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
47
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical Univ Of South Carolina
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polen, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28041
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalusia
-
Málaga, Andalusia, Spanien, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanien, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Anamnese med PAH, der tilhører en af følgende undergrupper af Clinical Classification Group 1 (WHO):
- deltagere med idiopatisk pulmonal arteriel hypertension (IPAH)
- Arvelig pulmonal arteriel hypertension
- Medfødt hjertesygdom (kirurgisk repareret mindst 12 måneder før screening)
- medicin eller toksin induceret (for eksempel anorexigen eller metamfetaminbrug).
- Hvilegennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) > 25 mmHg; pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) eller venstre ventrikulær endediastolisk tryk < 15 mmHg, som bestemt ved højre hjertekateterisering inden for 20 dage efter randomisering.
- Pulmonal vaskulær modstand > 6 træenheder (480 dyn s/cm-5), som bestemt ved højre hjertekateterisering inden for 20 dage efter randomisering.
- WHO funktionsklasse II-III
6MWD skal være mellem 150 og 550 m (inklusive). Den kvalificerende test skal være inden for 20 dage efter randomisering. For at opfylde ovenstående kriterium kan der udføres yderligere seks minutters gangtest (6MWT) op til maksimalt 3 test i alt før dosering; den minimale tidsforskel mellem to tests bør være mindst 4 timer.
- Standardbehandlingsterapi, som er stabil mindst 6 uger før RHC og kvalificerende 6MWT-vurdering inden for 20 dage efter randomisering. Standardbehandling omfatter en eller flere af følgende behandlinger:
- prostacyclinanaloger og receptoragonister (hvis I.V. skal dosisjusteringer være inden for 20 % af den initiale stabile dosis)
- endotelinreceptorantagonister (ERA'er)
- phosphodiesterase type 5-hæmmere (PDE5i)
- opløselige guanylatcyclase (sGC) stimulatorer
Ekskluderingskriterier:
- Deltagere med pulmonal hypertension (PH) i Clinical Classification Groups 2-5 (WHO) og eventuelle PAH-gruppe 1-undergrupper, der ikke er omfattet af inklusionskriterium #4.
- Deltagere med en historie med venstresidig hjertesygdom, kronisk venstresidig hjertesvigt, medfødt eller erhvervet klapsygdom, der kompromitterer venstre ventrikelfunktion og/eller pulmonal venøs hypertension eller symptomatisk koronarsygdom (ikke-symptomatisk, revaskulariseret koronararteriesygdom ville være acceptable).
- Deltagere med obstruktiv lungesygdom defineret som: FEV1/FVC < 60 % og FEV1 < 60 % af forudsagt værdi efter bronkodilatatoradministration samt deltagere med moderat eller svær restriktiv lungesygdom: Total lungekapacitet < 70 % af forudsagt værdi. Testning skal have fundet sted inden for 24 måneder efter screening. Hvis historisk testning ikke er tilgængelig, skal der udføres lungefunktionstest i screeningsperioden.
- Akut eller kronisk svækkelse (bortset fra dyspnø), som ville begrænse evnen til at overholde undersøgelseskrav, herunder interferens med fysisk aktivitet og udførelse af undersøgelsesprocedurer såsom 6MWT (f.eks. angina pectoris, claudicatio, muskuloskeletal lidelse, multipel sklerose, behov for ganghjælpemidler).
Yderligere protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: LTP001
Deltagerne modtog LTP001, 6 mg, orale kapsler, en gang dagligt om morgenen i cirka 24 uger
|
LTP001, 6 mg, blev administreret oralt en gang dagligt om morgenen
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog LTP001 placebo -kapsler, der matcher LTP001 oralt en gang dagligt om morgenen i cirka 24 uger
|
Placebo til LTP001 blev administreret en gang dagligt om morgenen
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline i højre hørt kateterisering lungevaskulær modstand (PVR) i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge 25
|
PVR blev defineret som modstanden mod blodstrøm fra lungearterien til venstre atrium målt i dyn.s.cm-5
|
Baseline, uge 25
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline i seks minutters gangafstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline, uger 13 og 25
|
6MWD -test måler den afstand, som en patient kan gå på en flad, hård overflade i en periode på 6 minutter
|
Baseline, uger 13 og 25
|
|
Skift fra baseline i højre atrium (RA) pres i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge 25
|
Den rigtige hjertekateterisering (RHC) -vurdering blev udført for at vurdere adskillige hæmodynamiske variabler i pulmonal hypertension, inklusive RA -tryk.
|
Baseline, uge 25
|
|
Skift fra baseline i pulmonal kapillær kilepress i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge 25
|
Højre hjertekateterisering (RHC) -vurdering blev udført for at vurdere adskillige hæmodynamiske variabler i pulmonal hypertension, inklusive pulmonal kapillær kiletryk (PCWP).
|
Baseline, uge 25
|
|
Ændring fra baseline i gennemsnitligt lungearteriepres i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge 25
|
Højre hjertekateterisering (RHC) -vurdering blev udført for at vurdere adskillige hæmodynamiske variabler i pulmonal hypertension, inklusive pulmonalarterietryk.
|
Baseline, uge 25
|
|
Skift fra baseline i gennemsnitlig hjerteudgang (CO) i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge 25
|
Højre hjertekateterisering (RHC) -vurdering blev udført for at vurdere adskillige hæmodynamiske variabler i pulmonal hypertension, inklusive hjerteudgang (CO).
|
Baseline, uge 25
|
|
Ændring fra baseline i fraktioneret områdeændring (FAC)
Tidsramme: Baseline, uger 5, 13 og 25
|
De vigtigste ret ventrikulære (RV) -funktionsendpunkter, såsom RV -fraktioneret områdeændring (RV FAC), blev vurderet med ekkokardiografi.
|
Baseline, uger 5, 13 og 25
|
|
Skift fra baseline i spidshastighed for udflugt (RV S ')
Tidsramme: Baseline, uger 5, 13 og 25
|
Key til højre ventrikulær (RV) -funktion pr. Ekkokardiografi.
Udtrykkene tricuspid ringformet systolisk hastighed (TASV) og tophastighed af udflugt (RV S ') er synonymt i ekkokardiografi for at beskrive den maksimale systoliske hastighed af den laterale tricuspid annulus.
Inklusive både TASV og RV S 'som separate sekundære endepunkter var et tilsyn i protokollen, da dataene, beregningen og analyserne for både (TASV og RV S') er identiske.
Derfor er TASV- og RV S 'data i denne resultater afsløring de samme.
|
Baseline, uger 5, 13 og 25
|
|
Skift fra baseline i tricuspid ringformet plan systolisk udflugt (TAPSE)
Tidsramme: Baseline, uger 5, 13 og 25
|
De vigtigste ret ventrikulære (RV) -funktionsendedepunkter, såsom tricuspid Annular Plan Systolic Excursion (TAPSE), blev vurderet med ekkokardiografi.
|
Baseline, uger 5, 13 og 25
|
|
Skift fra baseline i tricuspid ringformet systolisk hastighed (TASV)
Tidsramme: Baseline, uger 5, 13 og 25
|
De vigtigste ret ventrikulære (RV) -funktionsendpunkter, såsom tricuspid ringformet systolisk hastighed (TASV), blev vurderet med ekkokardiografi.
|
Baseline, uger 5, 13 og 25
|
|
Skift fra baseline i vægt-10
Tidsramme: Baseline, uger 13 og 25
|
Vægten-10 er et spørgeskema med 10 spørgsmål designet til at bestemme, hvordan pulmonal hypertension påvirker en deltagers liv.
Hver vare scores i en skala fra 0 til 5 med en samlet score i området fra 0 til 50.
En højere score indikerer værre livskvalitet.
|
Baseline, uger 13 og 25
|
|
Ændring fra baseline i pulmonal arteriel hypertension-symptomer og påvirkning (PAH-sympact)
Tidsramme: Baseline, uger 13 og 25
|
PAH-sympact er et spørgeskema, der bruges til at vurdere pulmonal arterielle hypertensionssymptomer og deres indflydelse.
Individuelle varescore varierer fra 0 til 4. samlet score beregnes som summen af scoringerne for de individuelle poster divideret med antallet af varer.
En højere score indikerer mere alvorlige symptomer/påvirkninger.
|
Baseline, uger 13 og 25
|
|
Maksimale observerede blodkoncentrationer (Cmax) for LTP001
Tidsramme: Dag 1 og uge 25 ved 15, 45 og 120 minutter efter dosis
|
Den maksimale (top) observerede koncentration af blodlægemidler efter enkelt dosisadministration.
|
Dag 1 og uge 25 ved 15, 45 og 120 minutter efter dosis
|
|
Tid til at nå maksimale blodkoncentrationer (Tmax) af LTP001
Tidsramme: Dag 1 og uge 25 ved 15, 45 og 120 minutter efter dosis
|
Tiden til at nå maksimalt (top) blodlægemiddelkoncentration efter enkelt dosisadministration.
|
Dag 1 og uge 25 ved 15, 45 og 120 minutter efter dosis
|
|
Tid til klinisk forværring
Tidsramme: Baseline op til cirka 30 uger
|
Tid til et af følgende:
|
Baseline op til cirka 30 uger
|
|
Ændring fra baseline i N-terminal fragment af det prohormon B-type natriuretisk peptid (NT-PROBNP)
Tidsramme: Baseline til uge 29
|
NT-PROBNP er en blodbiomarkør til at vurdere højre ventrikulær nød.
|
Baseline til uge 29
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. juni 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. marts 2024
Studieafslutning (Faktiske)
25. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. november 2021
Først opslået (Faktiske)
26. november 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
13. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CLTP001A12201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .