X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALDまたはALD）の副腎脊髄神経障害（AMN）型の被験者におけるPXL770を評価するための研究

包含基準:

• -遺伝子検査によるAMNの確定診断（ATP結合カセットサブファミリーD（ABCD1遺伝子）の変異）またはX連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）の家族歴と、一晩の絶食血漿サンプルから得られたVLCFAの上昇のいずれかを有する男性被験者スクリーニング訪問時（V1）。
• -年齢：インフォームドコンセントの署名で18歳以上から65歳以下。
• 正常な脳磁気共鳴画像法 (MRI) または脳 MRI は、大脳型 ALD (C-ALD) の徴候のない AMN 被験者で観察できる非特異的な異常を示します。 MRI は、V2 の前 6 か月以内に実施する必要があります。 この期間内に利用可能な脳 MRI がない場合は、V2 の前に脳 MRI を実施する必要があります。

除外基準:

• -AMN以外の進行性神経疾患。
• -脳病変によって定義される停止または進行中のC-ALD（AMN被験者で観察できる非特異的異常を除く）。
• -同種造血幹細胞移植または遺伝子治療の以前の受領。