Estudo para avaliar PXL770 em indivíduos com adrenomieloneuropatia (AMN) forma de adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (X-ALD ou ALD)

Critério de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino com diagnóstico confirmado de AMN por teste genético (mutação na subfamília D do cassete de ligação ao ATP (gene ABCD1)) ou história familiar de adrenoleucodistrofia ligada ao X (ALD) juntamente com uma elevação no VLCFA obtido da amostra de plasma em jejum durante a noite na visita de triagem (V1).
• Idade: ≥ 18 a ≤ 65 anos na assinatura do consentimento informado.
• Ressonância magnética cerebral normal (MRI) ou ressonância magnética cerebral mostrando anormalidades inespecíficas que podem ser observadas em indivíduos com AMN sem sinais de forma cerebral de ALD (C-ALD). A ressonância magnética deve ser realizada dentro de 6 meses antes da V2. Se não houver ressonância magnética cerebral disponível nesse período, uma ressonância magnética cerebral deve ser realizada antes de V2.

Critério de exclusão:

• Qualquer doença neurológica progressiva que não seja AMN.
• C-ALD paralisada ou progressiva, conforme definido por lesões cerebrais (exceto por anormalidades inespecíficas que podem ser observadas em indivíduos com AMN).
• Recebimento prévio de um transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas ou terapia genética.