Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PXL770:n arvioimiseksi potilailla, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN) X-kytketyn adrenoleukodystrofian muoto (X-ALD tai ALD)

tiistai 10. joulukuuta 2024 päivittänyt: Poxel SA

Satunnaistettu avoin vaiheen 2a tutkimus PXL770:n arvioimiseksi 12 viikon hoidon jälkeen miespotilailla, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN) X-kytketyn adrenoleukodystrofian muoto (X-ALD tai ALD)

Satunnaistettu avoin vaiheen 2a tutkimus PXL770:n farmakokinetiikan ja farmakodynaamisten parametrien arvioimiseksi 12 viikon hoidon jälkeen miehillä, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Satunnaistettu avoin vaiheen 2a tutkimus PXL770:n farmakokinetiikan ja farmakodynaamisten parametrien arvioimiseksi 12 viikon hoidon jälkeen miehillä, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN).

Opintojaksoja on 3.

  • Seulontakäynti: enintään 4 viikon sisällä ennen avointa hoitojaksoa
  • Avoin hoitojakso: 12 viikkoa
  • Seurantajakso: 2 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen

Hoitojakson aikana VLCFA arvioidaan 4 viikon välein vaikutuskinetiikan arvioimiseksi. NfL arvioidaan 8 ja 12 viikon hoidon jälkeen ja muut tutkivat biomarkkerit 12 viikon hoidon jälkeen. Seurantajakson avulla voidaan seurata koehenkilöiden turvallisuutta sekä vaikutuksen kestoa kahteen pääbiomarkkeriin (VLCFA ja NfL) 2 ja 4 viikon kuluttua lääkkeen lopettamisesta.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mieshenkilöt, joilla on joko geneettisellä testillä vahvistettu AMN-diagnoosi (mutaatio ATP:tä sitovan kasetin alaperheessä D (ABCD1-geeni)) tai suvussa X-kytketty adrenoleukodystrofia (ALD) sekä kohonnut VLCFA, joka on saatu yön yli paastoplasmanäytteestä seulontakäynnillä (V1).
  • Ikä: ≥ 18 - ≤ 65 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoituksella.
  • Normaali aivojen magneettikuvaus (MRI) tai aivojen MRI, joka osoittaa epäspesifisiä poikkeavuuksia, joita voidaan havaita AMN-potilailla ilman merkkejä ALD:n (C-ALD) aivomuodosta. MRI on tehtävä 6 kuukauden sisällä ennen V2:ta. Jos aivojen magneettikuvausta ei ole saatavilla tänä aikana, aivojen MRI on suoritettava ennen V2:ta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa muu etenevä neurologinen sairaus kuin AMN.
  • Pysähtynyt tai etenevä C-ALD aivovaurioiden perusteella (paitsi epäspesifiset poikkeavuudet, joita voidaan havaita AMN-potilailla).
  • Ennen allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron tai geeniterapian saamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PXL770 500 mg QD
Lääke: PXL770
Tabletti
Kokeellinen: PXL770 250 mg BID
Lääke: PXL770
Tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Plasman huippupitoisuus (Cmax) 500 mg:lle QD
4 viikkoa
Pk-parametrit
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) 0-24 500 mg:lle QD
4 viikkoa
PK-parametrit
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Cmax 250 mg:lle BID
4 viikkoa
PK-parametrit
Aikaikkuna: 4 viikkoa
AUC0-8 250 mg:lle BID
4 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Poxel SA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PXL770-011

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä ei ole tarkoitus jakaa muiden tutkijoiden kanssa

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa