Исследование для оценки PXL770 у субъектов с адреномиелонейропатией (AMN) формой Х-сцепленной адренолейкодистрофии (X-ALD или ALD)
3 апреля 2023 г. обновлено: Poxel SA
Рандомизированное открытое исследование фазы 2a для оценки PXL770 после 12 недель лечения у мужчин с адреномиелоневропатией (AMN) формой Х-сцепленной адренолейкодистрофии (X-ALD или ALD)
Рандомизированное открытое исследование фазы 2а для оценки фармакокинетических и фармакодинамических параметров PXL770 после 12 недель лечения у мужчин с адреномиелоневропатией (АМН).
Обзор исследования
Подробное описание
Рандомизированное открытое исследование фазы 2а для оценки фармакокинетических и фармакодинамических параметров PXL770 после 12 недель лечения у мужчин с адреномиелоневропатией (АМН).
Есть 3 периода обучения.
- Скрининговый визит: максимум за 4 недели до открытого периода лечения.
- Открытый период лечения: 12 недель
- Последующий период: 2 недели после последнего приема препарата.
В течение периода лечения ЖКОДЦ будут оценивать каждые 4 недели для оценки кинетики эффекта. NfL будет оцениваться через 8 и 12 недель лечения, а другие исследовательские биомаркеры — через 12 недель лечения. Последующий период позволит контролировать безопасность испытуемых, а также продолжительность эффекта на 2 основных биомаркера (ЖОДЦ и НфЛ) через 2 и 4 недели после отмены препарата.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
24
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского пола либо с подтвержденным диагнозом AMN с помощью генетического тестирования (мутация в АТФ-связывающей кассете подсемейства D (ген ABCD1)) или с семейным анамнезом Х-сцепленной адренолейкодистрофии (ALD) вместе с повышением VLCFA, полученным из образца плазмы натощак в течение ночи. во время скринингового визита (V1).
- Возраст: от ≥ 18 до ≤ 65 лет на момент подписания информированного согласия.
- Нормальная магнитно-резонансная томография головного мозга (МРТ) или МРТ головного мозга, показывающая неспецифические аномалии, которые можно наблюдать у пациентов с AMN без признаков церебральной формы ALD (C-ALD). МРТ необходимо выполнить в течение 6 месяцев до V2. Если в течение этого периода нет доступной МРТ головного мозга, МРТ головного мозга необходимо выполнить до V2.
Критерий исключения:
- Любое прогрессирующее неврологическое заболевание, кроме AMN.
- Остановка или прогрессирование C-ALD, определяемое по церебральным поражениям (за исключением неспецифических аномалий, которые можно наблюдать у пациентов с AMN).
- Предшествующее получение аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или генной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: PXL770 500 мг один раз в день
|
Планшет
|
|
Экспериментальный: PXL770 250 мг два раза в день
|
Планшет
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетические (ФК) параметры
Временное ограничение: 4 неделя
|
Пиковая концентрация в плазме (Cmax) для 500 мг QD
|
4 неделя
|
|
ПК параметры
Временное ограничение: 4 неделя
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC)0-24 для 500 мг QD
|
4 неделя
|
|
ПК параметры
Временное ограничение: 4 неделя
|
Cmax для 250 мг 2 раза в сутки
|
4 неделя
|
|
ПК параметры
Временное ограничение: 4 неделя
|
AUC0-8 для 250 мг два раза в день
|
4 неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 сентября 2023 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 декабря 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 декабря 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 апреля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Заболевания эндокринной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лейкоэнцефалопатии
- Заболевания надпочечников
- Наследственные демиелинизирующие заболевания центральной нервной системы
- Пероксисомальные расстройства
- Надпочечниковая недостаточность
- Адренолеукодистрофия
Другие идентификационные номера исследования
- PXL770-011
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Не планируется делиться IPD с другими исследователями
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования PXL770
-
Poxel SAЗавершенныйНАСГ - неалкогольный стеатогепатитСоединенное Королевство
-
Poxel SAЗавершенный
-
Poxel SAЗавершенныйБезалкогольная жирная печеньСоединенные Штаты
-
Poxel SAЗавершенныйБезалкогольная жирная печеньСоединенные Штаты
-
Poxel SAЗавершенныйМетаболическое заболеваниеСоединенное Королевство