Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení PXL770 u subjektů s adrenomyeloneuropatií (AMN) formou X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD nebo ALD)

10. prosince 2024 aktualizováno: Poxel SA

Randomizovaná otevřená studie fáze 2a k hodnocení PXL770 po 12 týdnech léčby u mužů s Adrenomyeloneuropatií (AMN) formou X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD nebo ALD)

Randomizovaná otevřená studie fáze 2a k posouzení farmakokinetiky a farmakodynamických parametrů PXL770 po 12 týdnech léčby u mužů s adrenomyeloneuropatií (AMN).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná otevřená studie fáze 2a k posouzení farmakokinetiky a farmakodynamických parametrů PXL770 po 12 týdnech léčby u mužů s adrenomyeloneuropatií (AMN).

Jsou 3 studijní období.

  • Screeningová návštěva: maximálně 4 týdny před otevřeným léčebným obdobím
  • Otevřená doba léčby: 12 týdnů
  • Sledovací období: 2 týdny po poslední aplikaci kúry

Během období léčby bude VLCFA hodnocena každé 4 týdny, aby se vyhodnotila kinetika účinku. NfL bude hodnocen po 8 a 12 týdnech léčby a další průzkumné biomarkery po 12 týdnech léčby. Období sledování umožní monitorování bezpečnosti subjektů a také trvání účinku na 2 hlavní biomarkery (VLCFA a NfL) 2 a 4 týdny po vysazení léku.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži s potvrzenou diagnózou AMN genetickým testováním (mutace v ATP vazebné kazetě podrodiny D (gen ABCD1)) nebo rodinnou anamnézou X-vázané adrenoleukodystrofie (ALD) spolu se zvýšením VLCFA získaným ze vzorku plazmy nalačno přes noc při screeningové návštěvě (V1).
  • Věk: ≥ 18 až ≤ 65 let při podpisu informovaného souhlasu.
  • Normální zobrazování magnetickou rezonancí mozku (MRI) nebo MRI mozku vykazující nespecifické abnormality, které lze pozorovat u subjektů s AMN bez známek cerebrální formy ALD (C-ALD). MRI musí být provedeno do 6 měsíců před V2. Pokud během tohoto období není k dispozici MRI mozku, musí být MRI mozku provedeno před V2.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli progresivní neurologické onemocnění jiné než AMN.
  • Zastavená nebo progredující C-ALD definovaná cerebrálními lézemi (kromě nespecifických abnormalit, které lze pozorovat u subjektů AMN).
  • Před přijetím alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo genové terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PXL770 500 mg QD
Lék: PXL770
Tableta
Experimentální: PXL770 250 mg BID
Lék: PXL770
Tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické (PK) parametry
Časové okno: 4 týden
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) pro 500 mg QD
4 týden
Parametry Pk
Časové okno: 4 týden
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) 0-24 pro 500 mg QD
4 týden
PK parametry
Časové okno: 4 týden
Cmax pro 250 mg BID
4 týden
PK parametry
Časové okno: 4 týden
AUC0-8 pro 250 mg BID
4 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Poxel SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PXL770-011

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán sdílet IPD s jinými výzkumníky

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit