Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające PXL770 u pacjentów z adrenomieloneuropatią (AMN) w postaci adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD lub ALD)

10 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Poxel SA

Randomizowane otwarte badanie fazy 2a oceniające PXL770 po 12 tygodniach leczenia mężczyzn z adrenomieloneuropatią (AMN) w postaci adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD lub ALD)

Randomizowane otwarte badanie fazy 2a mające na celu ocenę parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych PXL770 po 12 tygodniach leczenia mężczyzn z adrenomieloneuropatią (AMN).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane otwarte badanie fazy 2a mające na celu ocenę parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych PXL770 po 12 tygodniach leczenia mężczyzn z adrenomieloneuropatią (AMN).

Istnieją 3 okresy nauki.

  • Wizyta przesiewowa: maksymalnie 4 tygodnie przed okresem leczenia otwartym
  • Okres leczenia metodą otwartej próby: 12 tygodni
  • Okres obserwacji: 2 tygodnie po ostatnim przyjęciu kuracji

W okresie leczenia VLCFA będzie oceniane co 4 tygodnie w celu oceny kinetyki efektu. NfL zostanie oceniony po 8 i 12 tygodniach leczenia, a inne eksploracyjne biomarkery po 12 tygodniach leczenia. Okres obserwacji pozwoli na monitorowanie bezpieczeństwa pacjentów, jak również czasu trwania wpływu na 2 główne biomarkery (VLCFA i NfL) po 2 i 4 tygodniach od odstawienia leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni z rozpoznaniem AMN potwierdzonym badaniami genetycznymi (mutacja w podrodzinie D kasety wiążącej ATP (gen ABCD1)) lub dodatnim wywiadem rodzinnym w kierunku adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (ALD) wraz ze wzrostem VLCFA uzyskanym z próbki osocza na czczo podczas wizyty przesiewowej (V1).
  • Wiek: ≥ 18 do ≤ 65 lat w chwili podpisania świadomej zgody.
  • Normalny obraz rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu lub MRI mózgu wykazujący niespecyficzne nieprawidłowości, które można zaobserwować u pacjentów z AMN bez objawów mózgowej postaci ALD (C-ALD). MRI należy wykonać w ciągu 6 miesięcy przed V2. Jeśli w tym okresie nie ma dostępnego MRI mózgu, MRI mózgu należy wykonać przed V2.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda postępująca choroba neurologiczna inna niż AMN.
  • Zatrzymana lub postępująca C-ALD zdefiniowana przez zmiany w mózgu (z wyjątkiem niespecyficznych nieprawidłowości, które można zaobserwować u pacjentów z AMN).
  • Wcześniejsze otrzymanie allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych lub terapii genowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PXL770 500 mg raz na dobę
Lek: PXL770
Tablet
Eksperymentalny: PXL770 250 mg BID
Lek: PXL770
Tablet

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne (PK).
Ramy czasowe: 4 tydzień
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla dawki 500 mg QD
4 tydzień
Parametry Pk
Ramy czasowe: 4 tydzień
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC)0-24 dla dawki 500 mg QD
4 tydzień
Parametry PK
Ramy czasowe: 4 tydzień
Cmax dla 250 mg BID
4 tydzień
Parametry PK
Ramy czasowe: 4 tydzień
AUC0-8 dla dawki 250 mg BID
4 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Poxel SA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PXL770-011

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie ma planów udostępniania IChP innym badaczom

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj