X-연관 부신백질이영양증(X-ALD 또는 ALD) 형태의 부신척수신경병증(AMN) 피험자에서 PXL770을 평가하기 위한 연구
2023년 4월 3일 업데이트: Poxel SA
부신척수신경병증(AMN) 형태의 X-연관 부신백질이영양증(X-ALD 또는 ALD)이 있는 남성 피험자를 대상으로 12주간의 치료 후 PXL770을 평가하기 위한 무작위 공개 라벨 2a상 연구
부신척수신경병증(AMN)이 있는 남성 대상자를 대상으로 12주 치료 후 PXL770의 약동학 및 약력학 매개변수를 평가하기 위한 무작위 공개 라벨 2a상 연구.
연구 개요
상세 설명
부신척수신경병증(AMN)이 있는 남성 대상자를 대상으로 12주 치료 후 PXL770의 약동학 및 약력학 매개변수를 평가하기 위한 무작위 공개 라벨 2a상 연구.
3개의 학습 기간이 있습니다.
- 스크리닝 방문: 오픈 라벨 치료 기간 전 최대 4주 이내
- 공개 라벨 치료 기간: 12주
- 추적 기간: 치료 마지막 섭취 후 2주
치료 기간 동안 VLCFA는 효과의 동역학을 평가하기 위해 4주마다 평가됩니다. NfL은 치료 8주 및 12주 후에 평가되고 다른 탐색적 바이오마커는 치료 12주 후에 평가됩니다. 후속 조치 기간을 통해 약물 중단 후 2주 및 4주에 피험자의 안전성과 2개의 주요 바이오마커(VLCFA 및 NfL)에 대한 효과 지속 시간을 모니터링할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
24
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 유전자 검사(ATP 결합 카세트 서브패밀리 D(ABCD1 유전자)의 돌연변이) 또는 X-연관 부신백질이영양증(ALD)의 가족력과 함께 밤새 공복 혈장 샘플에서 얻은 VLCFA의 상승으로 AMN 진단이 확인된 남성 피험자 스크리닝 방문 시(V1).
- 연령: 정보에 입각한 동의서 서명 시 ≥ 18 ~ ≤ 65세.
- ALD(C-ALD)의 대뇌 형태의 징후 없이 AMN 대상체에서 관찰될 수 있는 비특이적 이상을 보여주는 정상적인 뇌 자기 공명 영상(MRI) 또는 뇌 MRI. MRI는 V2 이전 6개월 이내에 수행해야 합니다. 이 기간 내에 이용 가능한 뇌 MRI가 없는 경우 V2 전에 뇌 MRI를 수행해야 합니다.
제외 기준:
- AMN 이외의 모든 진행성 신경계 질환.
- 대뇌 병변으로 정의되는 정지 또는 진행 중인 C-ALD(AMN 피험자에서 관찰할 수 있는 비특이적 이상은 제외).
- 동종 조혈모세포이식 또는 유전자 치료를 사전에 받은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: PXL770 500mg QD
|
태블릿
|
|
실험적: PXL770 250mg BID
|
태블릿
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
약동학(PK) 매개변수
기간: 4주
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500mg QD에 대한 최고 혈장 농도(Cmax)
|
4주
|
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Pk 매개변수
기간: 4주
|
500mg QD에 대한 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC)0-24 아래 면적
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4주
|
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PK 매개변수
기간: 4주
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250mg BID에 대한 Cmax
|
4주
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PK 매개변수
기간: 4주
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250mg BID의 경우 AUC0-8
|
4주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2023년 9월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 3일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PXL770-011
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
IPD를 다른 연구자와 공유할 계획은 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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