Estudio para evaluar PXL770 en sujetos con adrenomieloneuropatía (AMN) forma de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD o ALD)
10 de diciembre de 2024 actualizado por: Poxel SA
Un estudio aleatorizado de etiqueta abierta de fase 2a para evaluar PXL770 después de 12 semanas de tratamiento en sujetos masculinos con adrenomieloneuropatía (AMN) forma de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD o ALD)
Un estudio aleatorizado de fase 2a de etiqueta abierta para evaluar los parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicos de PXL770 después de 12 semanas de tratamiento en sujetos masculinos con adrenomieloneuropatía (AMN).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Un estudio aleatorizado de fase 2a de etiqueta abierta para evaluar los parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicos de PXL770 después de 12 semanas de tratamiento en sujetos masculinos con adrenomieloneuropatía (AMN).
Hay 3 periodos de estudio.
- Visita de selección: dentro de un máximo de 4 semanas antes del Período de tratamiento de etiqueta abierta
- Período de tratamiento de etiqueta abierta: 12 semanas
- Período de seguimiento: 2 semanas después de la última toma del tratamiento
Durante el período de tratamiento, los VLCFA se evaluarán cada 4 semanas para evaluar la cinética del efecto. NfL se evaluará después de 8 y 12 semanas de tratamiento, y otros biomarcadores exploratorios después de 12 semanas de tratamiento. Un período de seguimiento permitirá monitorear la seguridad de los sujetos así como la duración del efecto sobre los 2 biomarcadores principales (VLCFA y NfL) a las 2 y 4 semanas después de la retirada del fármaco.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos con un diagnóstico confirmado de AMN mediante pruebas genéticas (mutación en la subfamilia D del cassette de unión a ATP (gen ABCD1)) o antecedentes familiares de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD) junto con una elevación en VLCFA obtenida de una muestra de plasma en ayunas durante la noche en la visita de selección (V1).
- Edad: ≥ 18 a ≤ 65 años en el momento de la firma del consentimiento informado.
- Imagen de resonancia magnética (IRM) cerebral normal o IRM cerebral que muestra anomalías no específicas que pueden observarse en sujetos con AMN sin signos de forma cerebral de ALD (C-ALD). La resonancia magnética debe realizarse dentro de los 6 meses anteriores a V2. Si no hay resonancia magnética cerebral disponible dentro de este período, se debe realizar una resonancia magnética cerebral antes de V2.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad neurológica progresiva que no sea AMN.
- C-ALD detenida o progresiva definida por lesiones cerebrales (excepto anomalías no específicas que pueden observarse en sujetos con AMN).
- Recepción previa de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas o terapia génica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: PXL770 500 mg una vez al día
|
Tableta
|
|
Experimental: PXL770 250 mg dos veces al día
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Tableta
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parámetros farmacocinéticos (PK)
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Concentración plasmática máxima (Cmax) para 500 mg QD
|
4 semanas
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Parámetros pico
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC)0-24 para 500 mg QD
|
4 semanas
|
|
Parámetros PK
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Cmax para 250 mg BID
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4 semanas
|
|
Parámetros PK
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
AUC0-8 para 250 mg dos veces al día
|
4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
6 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades desmielinizantes
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Leucoencefalopatías
- Insuficiencia suprarrenal
- Trastornos peroxisomales
- Adrenoleucodistrofia
Otros números de identificación del estudio
- PXL770-011
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
No hay ningún plan para compartir IPD con otros investigadores
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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