Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere PXL770 hos forsøgspersoner med adrenomyeloneuropati (AMN) form for X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD eller ALD)

10. december 2024 opdateret af: Poxel SA

Et randomiseret åbent fase 2a-studie til vurdering af PXL770 efter 12 ugers behandling hos mandlige forsøgspersoner med adrenomyeloneuropati (AMN) form for X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD eller ALD)

Et randomiseret åbent fase 2a-studie til vurdering af farmakokinetik og farmakodynamiske parametre for PXL770 efter 12 ugers behandling hos mandlige forsøgspersoner med adrenomyeloneuropati (AMN).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et randomiseret åbent fase 2a-studie til vurdering af farmakokinetik og farmakodynamiske parametre for PXL770 efter 12 ugers behandling hos mandlige forsøgspersoner med adrenomyeloneuropati (AMN).

Der er 3 studieperioder.

  • Screeningsbesøg: inden for maksimalt 4 uger før den åbne behandlingsperiode
  • Åbent behandlingsperiode: 12 uger
  • Opfølgningsperiode: 2 uger efter sidste indtagelse af behandlingen

I behandlingsperioden vil VLCFA blive vurderet hver 4. uge, for at evaluere kinetikken af ​​effekten. NfL vil blive vurderet efter 8 og 12 ugers behandling, og andre eksplorative biomarkører efter 12 ugers behandling. En opfølgningsperiode vil gøre det muligt at overvåge forsøgspersonernes sikkerhed samt varigheden af ​​effekten på de 2 vigtigste biomarkører (VLCFA og NfL) 2 og 4 uger efter lægemiddeltilbagetrækningen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner med enten en bekræftet diagnose af AMN ved genetisk testning (mutation i ATP-bindende kassette-underfamilie D (ABCD1-gen)) eller en familiehistorie med X-bundet adrenoleukodystrofi (ALD) sammen med en stigning i VLCFA opnået fra fastende plasmaprøve natten over. ved Screeningsbesøg (V1).
  • Alder: ≥ 18 til ≤ 65 år ved underskrift af informeret samtykke.
  • Normal hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller hjerne-MR, der viser uspecifikke abnormiteter, der kan observeres hos AMN-personer uden tegn på cerebral form af ALD (C-ALD). MR skal udføres inden for 6 måneder før V2. Hvis der ikke er en tilgængelig hjerne-MR inden for denne periode, skal en hjerne-MR udføres før V2.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver progressiv neurologisk sygdom bortset fra AMN.
  • Arresteret eller fremadskridende C-ALD som defineret af cerebrale læsioner (bortset fra ikke-specifikke abnormiteter, der kan observeres hos AMN-personer).
  • Forudgående modtagelse af en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller genterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PXL770 500 mg QD
Medicin: PXL770
Tablet
Eksperimentel: PXL770 250 mg BID
Medicin: PXL770
Tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: 4 uger
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) for 500 mg QD
4 uger
Pk parametre
Tidsramme: 4 uger
Arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC)0-24 for 500 mg QD
4 uger
PK parametre
Tidsramme: 4 uger
Cmax for 250 mg BID
4 uger
PK parametre
Tidsramme: 4 uger
AUC0-8 for 250 mg BID
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Poxel SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2021

Først opslået (Faktiske)

6. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PXL770-011

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen plan om at dele IPD med andre forskere

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner