Studio per valutare PXL770 in soggetti con adrenomieloneuropatia (AMN) Forma di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD o ALD)
10 dicembre 2024 aggiornato da: Poxel SA
Uno studio randomizzato in aperto di fase 2a per valutare PXL770 dopo 12 settimane di trattamento in soggetti di sesso maschile con forma di adrenomieloneuropatia (AMN) di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD o ALD)
Uno studio di fase 2a randomizzato in aperto per valutare i parametri farmacocinetici e farmacodinamici di PXL770 dopo 12 settimane di trattamento in soggetti di sesso maschile con adrenomieloneuropatia (AMN).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Uno studio di fase 2a randomizzato in aperto per valutare i parametri farmacocinetici e farmacodinamici di PXL770 dopo 12 settimane di trattamento in soggetti di sesso maschile con adrenomieloneuropatia (AMN).
Ci sono 3 periodi di studio.
- Visita di screening: entro un massimo di 4 settimane prima del Periodo di trattamento in aperto
- Periodo di trattamento in aperto: 12 settimane
- Periodo di follow-up: 2 settimane dopo l'ultima assunzione del trattamento
Durante il periodo di trattamento, VLCFA sarà valutato ogni 4 settimane, per valutare la cinetica dell'effetto. NfL sarà valutato dopo 8 e 12 settimane di trattamento e altri biomarcatori esplorativi dopo 12 settimane di trattamento. Un periodo di follow-up consentirà di monitorare la sicurezza dei soggetti e la durata dell'effetto sui 2 principali biomarcatori (VLCFA e NfL) a 2 e 4 settimane dopo la sospensione del farmaco.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile con una diagnosi confermata di AMN mediante test genetici (mutazione nella sottofamiglia D della cassetta di legame ATP (gene ABCD1)) o una storia familiare di adrenoleucodistrofia legata all'X (ALD) insieme a un aumento di VLCFA ottenuto da un campione di plasma a digiuno durante la notte alla visita di screening (V1).
- Età: da ≥ 18 a ≤ 65 anni alla firma del consenso informato.
- Normale risonanza magnetica cerebrale (MRI) o risonanza magnetica cerebrale che mostra anomalie non specifiche che possono essere osservate in soggetti con AMN senza segni di forma cerebrale di ALD (C-ALD). La risonanza magnetica deve essere eseguita entro 6 mesi prima della V2. Se non è disponibile una risonanza magnetica cerebrale entro questo periodo, deve essere eseguita una risonanza magnetica cerebrale prima della V2.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi malattia neurologica progressiva diversa dall'AMN.
- C-ALD arrestato o in progressione come definito da lesioni cerebrali (ad eccezione delle anomalie non specifiche che possono essere osservate nei soggetti con AMN).
- Precedente ricevimento di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o di una terapia genica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: PXL770 500 mg QD
|
Tavoletta
|
|
Sperimentale: PXL770 250 mg BID
|
Tavoletta
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Parametri farmacocinetici (PK).
Lasso di tempo: 4 settimana
|
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) per 500 mg QD
|
4 settimana
|
|
Parametri Pk
Lasso di tempo: 4 settimana
|
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) 0-24 per 500 mg QD
|
4 settimana
|
|
Parametri PK
Lasso di tempo: 4 settimana
|
Cmax per 250mg BID
|
4 settimana
|
|
Parametri PK
Lasso di tempo: 4 settimana
|
AUC0-8 per 250 mg BID
|
4 settimana
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 settembre 2023
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 dicembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
6 dicembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 dicembre 2024
Ultimo verificato
1 dicembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie demielinizzanti
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie della ghiandola surrenale
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie ereditarie demielinizzanti del sistema nervoso centrale
- Leucoencefalopatie
- Insufficienza surrenalica
- Disturbi perossisomiali
- Adrenoleucodistrofia
Altri numeri di identificazione dello studio
- PXL770-011
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Non è previsto di condividere l'IPD con altri ricercatori
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .