Studie om PXL770 te beoordelen bij proefpersonen met adrenomyeloneuropathie (AMN) vorm van X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD of ALD)
10 december 2024 bijgewerkt door: Poxel SA
Een gerandomiseerde open-label fase 2a-studie om PXL770 te beoordelen na 12 weken behandeling bij mannelijke proefpersonen met adrenomyeloneuropathie (AMN) vorm van X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD of ALD)
Een gerandomiseerde open-label fase 2a-studie om de farmacokinetiek en farmacodynamische parameters van PXL770 te beoordelen na 12 weken behandeling bij mannelijke proefpersonen met adrenomyeloneuropathie (AMN).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Een gerandomiseerde open-label fase 2a-studie om de farmacokinetiek en farmacodynamische parameters van PXL770 te beoordelen na 12 weken behandeling bij mannelijke proefpersonen met adrenomyeloneuropathie (AMN).
Er zijn 3 studieperiodes.
- Screeningsbezoek: binnen maximaal 4 weken voorafgaand aan de open-label Behandelperiode
- Open-label behandelingsperiode: 12 weken
- Vervolgperiode: 2 weken na de laatste inname van de behandeling
Tijdens de behandelingsperiode wordt VLCFA elke 4 weken beoordeeld om de kinetiek van het effect te evalueren. NfL wordt beoordeeld na 8 en 12 weken behandeling en andere verkennende biomarkers na 12 weken behandeling. Een follow-upperiode zal het mogelijk maken om de veiligheid van de proefpersonen te volgen, evenals de duur van het effect op de 2 belangrijkste biomarkers (VLCFA en NfL) 2 en 4 weken na het stoppen met het geneesmiddel.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke proefpersonen met ofwel een bevestigde diagnose van AMN door genetische tests (mutatie in de ATP-bindingscassette subfamilie D (ABCD1-gen)) of een familiegeschiedenis van X-gebonden adrenoleukodystrofie (ALD) samen met een verhoging van VLCFA verkregen uit een nacht vastend plasmamonster bij screeningsbezoek (V1).
- Leeftijd: ≥ 18 tot ≤ 65 jaar bij handtekening voor geïnformeerde toestemming.
- Normale beeldvorming door magnetische resonantie van de hersenen (MRI) of MRI van de hersenen die niet-specifieke afwijkingen vertonen die kunnen worden waargenomen bij AMN-patiënten zonder tekenen van cerebrale vorm van ALD (C-ALD). MRI moet binnen 6 maanden voorafgaand aan V2 worden uitgevoerd. Als er binnen deze periode geen hersen-MRI beschikbaar is, moet vóór V2 een hersen-MRI worden uitgevoerd.
Uitsluitingscriteria:
- Elke andere progressieve neurologische aandoening dan AMN.
- Gestopte of voortschrijdende C-ALD zoals gedefinieerd door cerebrale laesies (behalve voor niet-specifieke afwijkingen die kunnen worden waargenomen bij AMN-proefpersonen).
- Voorafgaande ontvangst van een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie of gentherapie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PXL770 500 mg eenmaal daags
|
Tablet
|
|
Experimenteel: PXL770 250 mg tweemaal daags
|
Tablet
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: 4 weken
|
Piekplasmaconcentratie (Cmax) voor 500 mg QD
|
4 weken
|
|
Pk-parameters
Tijdsspanne: 4 weken
|
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijd-curve (AUC)0-24 voor 500 mg QD
|
4 weken
|
|
PK-parameters
Tijdsspanne: 4 weken
|
Cmax voor 250 mg BID
|
4 weken
|
|
PK-parameters
Tijdsspanne: 4 weken
|
AUC0-8 voor 250 mg BID
|
4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 september 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 september 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 september 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 november 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 december 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 december 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 december 2024
Laatst geverifieerd
1 december 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Endocriene systeemziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Demyeliniserende ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Bijnierziekten
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Erfelijke demyeliniserende ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Leuko-encefalopathieën
- Bijnierinsufficiëntie
- Peroxisomale aandoeningen
- Adrenoleukodystrofie
Andere studie-ID-nummers
- PXL770-011
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Er is geen plan om IPD met andere onderzoekers te delen
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .