Studie for å vurdere PXL770 hos personer med adrenomyeloneuropati (AMN) Form for X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD eller ALD)
10. desember 2024 oppdatert av: Poxel SA
En randomisert åpen fase 2a-studie for å vurdere PXL770 etter 12 ukers behandling hos mannlige personer med adrenomyeloneuropati (AMN) form for X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD eller ALD)
En randomisert åpen fase 2a-studie for å vurdere farmakokinetikken og farmakodynamiske parametere til PXL770 etter 12 ukers behandling hos mannlige personer med adrenomyeloneuropati (AMN).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
En randomisert åpen fase 2a-studie for å vurdere farmakokinetikken og farmakodynamiske parametere til PXL770 etter 12 ukers behandling hos mannlige personer med adrenomyeloneuropati (AMN).
Det er 3 studieperioder.
- Screeningbesøk: innen maksimalt 4 uker før den åpne behandlingsperioden
- Åpen behandlingsperiode: 12 uker
- Oppfølgingsperiode: 2 uker etter siste inntak av behandlingen
I løpet av behandlingsperioden vil VLCFA bli vurdert hver 4. uke, for å evaluere kinetikken til effekten. NfL vil bli vurdert etter 8 og 12 ukers behandling, og andre utforskende biomarkører etter 12 ukers behandling. En oppfølgingsperiode vil tillate overvåking av forsøkspersonenes sikkerhet samt varigheten av effekten på de 2 hovedbiomarkørene (VLCFA og NfL) 2 og 4 uker etter medikamentabstinensen.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige forsøkspersoner med enten en bekreftet diagnose av AMN ved genetisk testing (mutasjon i ATP-bindende kassett-underfamilie D (ABCD1-gen)) eller en familiehistorie med X-koblet adrenoleukodystrofi (ALD) sammen med en økning i VLCFA oppnådd fra fastende plasmaprøver over natten ved visningsbesøk (V1).
- Alder: ≥ 18 til ≤ 65 år ved underskrift av informert samtykke.
- Normal hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) eller hjerne-MR som viser uspesifikke abnormiteter som kan observeres hos AMN-personer uten tegn på cerebral form av ALD (C-ALD). MR må utføres innen 6 måneder før V2. Hvis det ikke er tilgjengelig hjerne-MR innen denne perioden, må en hjerne-MR utføres før V2.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver progressiv nevrologisk sykdom bortsett fra AMN.
- Arrestert eller progredierende C-ALD som definert av cerebrale lesjoner (bortsett fra ikke-spesifikke abnormiteter som kan observeres hos AMN-personer).
- Forutgående mottak av en allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller genterapi.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PXL770 500 mg QD
|
Tablett
|
|
Eksperimentell: PXL770 250 mg BID
|
Tablett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: 4 uker
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) for 500 mg QD
|
4 uker
|
|
Pk parametere
Tidsramme: 4 uker
|
Areal under kurven for plasmakonsentrasjon versus tid (AUC)0-24 for 500 mg QD
|
4 uker
|
|
PK parametere
Tidsramme: 4 uker
|
Cmax for 250 mg BID
|
4 uker
|
|
PK parametere
Tidsramme: 4 uker
|
AUC0-8 for 250 mg BID
|
4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. september 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
6. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2024
Sist bekreftet
1. desember 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Demyeliniserende sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Binyresykdommer
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Arvelige demyeliniserende sykdommer i sentralnervesystemet
- Leukoencefalopatier
- Adrenal insuffisiens
- Peroksisomale lidelser
- Adrenoleukodystrofi
Andre studie-ID-numre
- PXL770-011
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Det er ingen plan om å dele IPD med andre forskere
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .