Α-1アンチトリプシン欠乏症関連肝疾患（AATLD）患者におけるベルセシランの延長試験
2024年7月10日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
PiZZ α-1 アンチトリプシン欠乏症関連肝疾患患者におけるベルセシランの安全性と薬力学を評価する第 2 相非盲検延長試験
これは DCR-A1AT-201 試験の第 2 相、多施設共同、非盲検拡張試験であり、PiZZ AATLD の成人患者におけるベルセシランの長期的な安全性を評価し、薬力学 (PD) をさらに特徴付けるように設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Auckland
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Grafton、Auckland、ニュージーランド、1010
- Auckland Clinical Studies
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名する時点で、18 ～ 75 歳である必要があります。
- -ジェノタイピングによって確認された、PiZZ型アルファ-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の診断が文書化されています。
- -許容範囲内の肺、腎臓、および肝機能。
- -ICFおよびこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠を含む、署名されたインフォームドコンセントを提供できます。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にするか、研究への参加または完了を妨げる可能性のある状態
- アセトアミノフェン/パラセタモールの常用
- -スクリーニング前の1か月間および研究期間中の全身作用ステロイドの使用。
- スクリーニング時のSARS-CoV-2ウイルス検査陽性
- -治験責任医師が臨床的に重要で許容できないと見なしたその他の安全性実験室試験の結果
- -ライフスタイルの考慮事項を含む、指定された研究手順を順守できない、または順守したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ベルセシラン
DCR-A1AT-201治療期間を完了した参加者は、非盲検のベルセシランを皮下投与されます
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Belcesiran は、治療群で皮下 (SC) 投与されます。
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介入なし：観察的
DCR-A1AT-201条件付きフォローアップ期間を完了した参加者は、継続的なフォローアップのためにDCR-A1AT-202に入ります（非盲検ベルセシランは受け取りません）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：152週まで
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152週まで
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肺機能検査（PFT）のベースラインからの変化
時間枠：152週まで
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1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
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152週まで
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PFT のベースラインからの変化
時間枠：152週まで
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強制肺活量 (FVC)
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152週まで
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PFT のベースラインからの変化
時間枠：152週まで
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FEV1/FVC
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152週まで
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PFT のベースラインからの変化
時間枠：152週まで
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一酸化炭素（DLCO）の拡散能力
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152週まで
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12 誘導心電図 (ECG) のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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心拍数
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56週まで
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心電図のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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心室レート
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56週まで
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12誘導心電図のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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RR間隔
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56週まで
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12誘導心電図のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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PR間隔
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56週まで
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12誘導心電図のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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QRS 持続時間
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56週まで
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12誘導心電図のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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QT間隔
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56週まで
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12誘導心電図のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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修正された QT 間隔 (QTcF、フリデリシア補正)
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56週まで
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身体検査 (PE) 所見のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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体重
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56週まで
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PE 所見のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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ボディマス指数 (BMI) (DCR-A1AT-201 研究の身長を使用)
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56週まで
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PE 所見のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; バージョン 5.0) グレーディング スケールに基づいて、皮膚、肺、心血管系、および腹部 (肝臓と脾臓) を評価する身体検査
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56週まで
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バイタルサイン測定値のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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血圧
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56週まで
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バイタルサイン測定値のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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脈拍数
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56週まで
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バイタルサイン測定値のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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呼吸数
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56週まで
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バイタルサイン測定値のベースラインからの変化
時間枠：56週まで
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口腔温
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56週まで
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臨床検査におけるベースラインからの変化：血液学
時間枠：152週まで
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ベルセシランの長期的な安全性を評価するために血液学が収集されます
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152週まで
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臨床検査のベースラインからの変化：臨床化学
時間枠：152週まで
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ベルセシランの長期的な安全性を評価するために臨床化学が収集されます
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152週まで
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臨床検査におけるベースラインからの変化：凝固
時間枠：152週まで
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ベルセシランの長期安全性を評価するために凝固物を採取する
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152週まで
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臨床検査のベースラインからの変化：尿検査
時間枠：152週まで
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尿検査は、ベルセシランの長期的な安全性を評価するために収集されます
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152週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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経時的な血清AATタンパク質濃度の変化
時間枠：152週まで
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152週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Anne-Sophie Sejling, MD、Dicerna Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2021年12月1日
一次修了 (実際)
2022年5月23日
研究の完了 (実際)
2022年5月23日
試験登録日
最初に提出
2021年11月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月23日
最初の投稿 (実際)
2021年12月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月10日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (その他の識別子：Dicerna Pharmaceuticals)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。