알파-1 항트립신 결핍 관련 간 질환(AATLD) 환자에서 벨세시란의 확장 연구
2024년 7월 10일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
PiZZ Alpha-1 항트립신 결핍 관련 간 질환 환자에서 벨세시란의 안전성 및 약력학을 평가하기 위한 2상 공개 확장 연구
이것은 연구 DCR-A1AT-201의 2상, 다기관, 공개 라벨 확장으로, PiZZ AATLD 성인 환자에서 벨세시란의 장기 안전성을 평가하고 약력학(PD)을 추가로 특성화하도록 설계되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1010
- Auckland Clinical Studies
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명할 당시 18세에서 75세 사이여야 합니다.
- 유전형 분석으로 확인된 PiZZ 유형 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)의 문서화된 진단.
- 허용 범위 내에서 폐, 신장 및 간 기능.
- ICF 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 모든 조건
- 아세트아미노펜/파라세타몰의 일상적인 사용
- 스크리닝 전 1개월 동안 및 연구 기간 내내 전신적으로 작용하는 스테로이드의 사용.
- 스크리닝 시 양성 SARS-CoV-2 바이러스 테스트
- 임상적으로 중요하고 연구자가 수용할 수 없는 것으로 간주되는 기타 안전성 실험실 테스트 결과
- 라이프 스타일 고려 사항을 포함하여 지정된 연구 절차를 준수할 능력이 없거나 따르지 않음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 벨세시란
DCR-A1AT-201 치료 기간을 완료한 참가자는 오픈 라벨 벨세시란을 피하 투여받게 됩니다.
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벨세시란은 치료 부문에서 피하(SC)로 투여될 것입니다.
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간섭 없음: 관찰
DCR-A1AT-201 조건부 후속 조치 기간을 완료한 참가자는 지속적인 후속 조치를 위해 DCR-A1AT-202에 입력합니다(개방 라벨 벨세시란을 받지 않음).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 최대 152주
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최대 152주
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폐 기능 검사(PFT)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 152주
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1초간 강제 호기량(FEV1)
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최대 152주
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PFT의 기준선에서 변경
기간: 최대 152주
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강제 폐활량(FVC)
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최대 152주
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PFT의 기준선에서 변경
기간: 최대 152주
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FEV1/FVC
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최대 152주
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PFT의 기준선에서 변경
기간: 최대 152주
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일산화탄소(DLCO) 확산 용량
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최대 152주
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12-리드 심전도(ECG)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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심박수
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최대 56주
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ECG의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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심실 박동수
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최대 56주
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12리드 ECG의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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RR 간격
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최대 56주
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12리드 ECG의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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PR 간격
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최대 56주
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12리드 ECG의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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QRS 기간
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최대 56주
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12리드 ECG의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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QT 간격
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최대 56주
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12리드 ECG의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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보정된 QT 간격(QTcF, Fridericia 보정)
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최대 56주
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신체 검사(PE) 소견의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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체중
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최대 56주
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PE 결과의 기준선에서 변경
기간: 최대 56주
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체질량 지수(BMI)(DCR-A1AT-201 연구의 키 사용)
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최대 56주
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PE 결과의 기준선에서 변경
기간: 최대 56주
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National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE; 버전 5.0) 등급 척도에 따라 피부, 폐, 심혈관계 및 복부(간 및 비장)를 평가하기 위한 신체 검사
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최대 56주
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활력 징후 측정의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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혈압
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최대 56주
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활력 징후 측정의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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맥박수
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최대 56주
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활력 징후 측정의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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호흡
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최대 56주
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활력 징후 측정의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 56주
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구강 온도
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최대 56주
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임상 실험실 테스트에서 기준선으로부터의 변화: 혈액학
기간: 최대 152주
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벨세시란의 장기 안전성을 평가하기 위해 혈액학을 수집합니다.
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최대 152주
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임상 실험실 테스트에서 기준선으로부터의 변화: 임상 화학
기간: 최대 152주
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임상 화학은 벨세시란의 장기 안전성을 평가하기 위해 수집됩니다.
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최대 152주
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임상 실험실 검사에서 기준선으로부터의 변화: 응고
기간: 최대 152주
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응고를 수집하여 벨세시란의 장기 안전성을 평가합니다.
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최대 152주
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임상 실험실 검사에서 기준선으로부터의 변화: 요검사
기간: 최대 152주
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벨세시란의 장기 안전성을 평가하기 위해 요검사를 수집합니다.
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최대 152주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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시간 경과에 따른 혈청 AAT 단백질 농도의 변화
기간: 최대 152주
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최대 152주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2021년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 23일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 23일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
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