Расширенное исследование белкезирана у пациентов с заболеванием печени, ассоциированным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATLD)
22 июня 2022 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
Открытое дополнительное исследование фазы 2 для оценки безопасности и фармакодинамики бельсезирана у пациентов с заболеванием печени, ассоциированным с дефицитом антитрипсина PiZZ альфа-1
Это многоцентровое открытое расширение фазы 2 исследования DCR-A1AT-201, предназначенное для оценки долгосрочной безопасности и дальнейшего изучения фармакодинамики (ФД) белцезирана у взрослых пациентов с PiZZ AATLD.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- На момент подписания Формы информированного согласия (ICF) должно быть от 18 до 75 лет включительно.
- Задокументированный диагноз дефицита антитрипсина альфа-1 типа PiZZ (AATD), подтвержденный генотипированием.
- Функция легких, почек и печени в допустимых пределах.
- Способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в МКФ и в этом протоколе.
Критерий исключения:
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, сделает участника непригодным для включения в исследование или может помешать участию или завершению исследования.
- Регулярное использование ацетаминофена/парацетамола
- Использование стероидов системного действия за месяц до скрининга и в течение всего периода исследования.
- Положительный тест на вирус SARS-CoV-2 при скрининге
- Любой другой результат лабораторного исследования безопасности, который Исследователь считает клинически значимым и неприемлемым.
- Неспособность или нежелание соблюдать указанные процедуры исследования, в том числе соображения образа жизни
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: бельсиран
Участники, завершившие период лечения DCR-A1AT-201, будут получать белцезиран в открытом виде подкожно.
|
Белсезиран будет вводиться подкожно (п/к) в группе лечения.
|
|
Без вмешательства: Наблюдательный
Участники, завершившие период условного наблюдения DCR-A1AT-201, войдут в DCR-A1AT-202 для продолжения наблюдения (не будут получать бельсезиран в открытом виде).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: до 152 недель
|
до 152 недель
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тестах функции легких (PFTs)
Временное ограничение: до 152 недель
|
Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
|
до 152 недель
|
|
Изменение PFT по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 152 недель
|
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)
|
до 152 недель
|
|
Изменение PFT по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 152 недель
|
ОФВ1/ФЖЕЛ
|
до 152 недель
|
|
Изменение PFT по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 152 недель
|
диффузионная способность по окиси углерода (DLCO)
|
до 152 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем электрокардиограммы в 12 отведениях (ЭКГ)
Временное ограничение: до 56 недель
|
частота сердцебиения
|
до 56 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ
Временное ограничение: до 56 недель
|
желудочковая частота
|
до 56 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: до 56 недель
|
RR-интервал
|
до 56 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: до 56 недель
|
Интервал PR
|
до 56 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: до 56 недель
|
Продолжительность комплекса QRS
|
до 56 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: до 56 недель
|
Интервал QT
|
до 56 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: до 56 недель
|
скорректированный интервал QT (QTcF, коррекция Фридериции)
|
до 56 недель
|
|
Изменение результатов физического осмотра (PE) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 56 недель
|
вес тела
|
до 56 недель
|
|
Изменение результатов ПЭ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 56 недель
|
индекс массы тела (ИМТ) (с использованием роста из исследования DCR-A1AT-201)
|
до 56 недель
|
|
Изменение результатов ПЭ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 56 недель
|
физикальное обследование для оценки кожи, легких, сердечно-сосудистой системы и брюшной полости (печени и селезенки) на основе оценочной шкалы общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE; версия 5.0) Национального института рака.
|
до 56 недель
|
|
Изменение показателей основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 56 недель
|
артериальное давление
|
до 56 недель
|
|
Изменение показателей основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 56 недель
|
частота пульса
|
до 56 недель
|
|
Изменение показателей основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 56 недель
|
частота дыхания
|
до 56 недель
|
|
Изменение показателей основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 56 недель
|
оральная температура
|
до 56 недель
|
|
Изменение клинических лабораторных тестов по сравнению с исходным уровнем: гематология
Временное ограничение: до 152 недель
|
Гематологические данные собираются для оценки долгосрочной безопасности бельсезирана.
|
до 152 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных тестах: клиническая химия
Временное ограничение: до 152 недель
|
Клинический биохимический анализ проводится для оценки долгосрочной безопасности бельсезирана.
|
до 152 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных тестах: Коагуляция
Временное ограничение: до 152 недель
|
Коагулограмма собирается для оценки долгосрочной безопасности бельсезирана.
|
до 152 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных тестах: анализ мочи
Временное ограничение: до 152 недель
|
Анализ мочи собирают для оценки долгосрочной безопасности бельсезирана.
|
до 152 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменения концентрации белка ААТ в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: до 152 недель
|
до 152 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 мая 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 мая 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 декабря 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июня 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 июня 2022 г.
Последняя проверка
1 июня 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (Другой идентификатор: Dicerna Pharmaceuticals)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .