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Uno studio di estensione di Belcesiran in pazienti con malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina (AATLD)

22 giugno 2022 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza e la farmacodinamica di Belcesiran in pazienti con malattia epatica associata a deficit di PiZZ Alpha-1 Antitripsina

Si tratta di un'estensione di fase 2, multicentrica, in aperto dello studio DCR-A1AT-201, progettata per valutare la sicurezza a lungo termine e caratterizzare ulteriormente la farmacodinamica (PD) di belcesiran in pazienti adulti con PiZZ AATLD.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Auckland Clinical Studies

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni inclusi, al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  2. Diagnosi documentata di carenza di alfa-1 antitripsina (AATD) di tipo PiZZ, confermata dalla genotipizzazione.
  3. Funzionalità polmonare, renale ed epatica entro limiti accettabili.
  4. In grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nell'ICF e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio
  2. Uso di routine di paracetamolo/paracetamolo
  3. Uso di steroidi ad azione sistemica nel mese precedente lo screening e per tutto il periodo dello studio.
  4. Test del virus SARS-CoV-2 positivo allo Screening
  5. Qualsiasi altro risultato del test di laboratorio di sicurezza considerato clinicamente significativo e inaccettabile dallo sperimentatore
  6. Incapacità o riluttanza a rispettare le procedure di studio specificate, comprese le considerazioni sullo stile di vita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: belcesiran
I partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento DCR-A1AT-201 riceveranno belcesiran in aperto somministrato per via sottocutanea
Droga: Belcesirano
Belcesiran verrà somministrato per via sottocutanea (SC) nel braccio di trattamento.
Nessun intervento: Osservativo
I partecipanti che hanno completato il periodo di follow-up condizionale DCR-A1AT-201 entreranno in DCR-A1AT-202 per il follow-up continuo (non riceveranno belcesiran in aperto)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
fino a 152 settimane
La variazione rispetto al basale nei test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
fino a 152 settimane
La variazione rispetto al basale nelle PFT
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
Capacità vitale forzata (FVC)
fino a 152 settimane
La variazione rispetto al basale nelle PFT
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
FEV1/FVC
fino a 152 settimane
La variazione rispetto al basale nelle PFT
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO)
fino a 152 settimane
La variazione rispetto al basale nell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG)
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
frequenza cardiaca
fino a 56 settimane
La variazione rispetto al basale nell'ECG
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
frequenza ventricolare
fino a 56 settimane
La variazione rispetto al basale nell'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
Intervallo RR
fino a 56 settimane
La variazione rispetto al basale nell'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
Intervallo PR
fino a 56 settimane
La variazione rispetto al basale nell'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
Durata del QRS
fino a 56 settimane
La variazione rispetto al basale nell'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
Intervallo QT
fino a 56 settimane
La variazione rispetto al basale nell'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
intervallo QT corretto (QTcF, correzione Fridericia)
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nei risultati dell'esame fisico (PE).
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
peso corporeo
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nei risultati PE
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
indice di massa corporea (BMI) (utilizzando l'altezza dallo studio DCR-A1AT-201)
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nei risultati PE
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
esame fisico per valutare la pelle, i polmoni, il sistema cardiovascolare e l'addome (fegato e milza) in base alla scala di valutazione dei criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE; versione 5.0) del National Cancer Institute
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
pressione sanguigna
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
pulsazioni
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
frequenza respiratoria
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: fino a 56 settimane
temperatura orale
fino a 56 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: Ematologia
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
L'ematologia viene raccolta per valutare la sicurezza a lungo termine del belcesiran
fino a 152 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: chimica clinica
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
La chimica clinica viene raccolta per valutare la sicurezza a lungo termine di belcesiran
fino a 152 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: coagulazione
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
La coagulazione viene raccolta per valutare la sicurezza a lungo termine del belcesiran
fino a 152 settimane
Il cambiamento rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: analisi delle urine
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
L'analisi delle urine viene raccolta per valutare la sicurezza a lungo termine del belcesiran
fino a 152 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazioni delle concentrazioni sieriche di proteine ​​AAT nel tempo
Lasso di tempo: fino a 152 settimane
fino a 152 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

23 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

23 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-A1AT-202
  • STARLIGHT (Altro identificatore: Dicerna Pharmaceuticals)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di alfa 1-antitripsina

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