Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een extensiestudie van Belcesiran bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie geassocieerde leverziekte (AATLD)

10 juli 2024 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Een fase 2 open-label extensieonderzoek om de veiligheid en farmacodynamiek van Belcesiran te evalueren bij patiënten met een met PiZZ alfa-1-antitrypsinedeficiëntie geassocieerde leveraandoening

Dit is een fase 2, multicenter, open-label uitbreiding van onderzoek DCR-A1AT-201, ontworpen om de veiligheid op lange termijn te evalueren en de farmacodynamiek (PD) van belcesiran bij volwassen patiënten met PiZZ AATLD verder te karakteriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Auckland Clinical Studies

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Moet 18 tot en met 75 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van het Informed Consent Form (ICF).
  2. Gedocumenteerde diagnose van PiZZ-type alfa-1 antitrypsinedeficiëntie (AATD), bevestigd door genotypering.
  3. Long-, nier- en leverfunctie binnen aanvaardbare grenzen.
  4. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in de ICF en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving of deelname aan of voltooiing van het onderzoek zou kunnen belemmeren
  2. Routinematig gebruik van paracetamol/paracetamol
  3. Gebruik van systemisch werkende steroïden in de maand voorafgaand aan de screening en gedurende de onderzoeksperiode.
  4. Positieve SARS-CoV-2-virustest bij screening
  5. Elk ander resultaat van een veiligheidslaboratoriumtest dat door de onderzoeker als klinisch significant en onaanvaardbaar wordt beschouwd
  6. Onvermogen of onwil om te voldoen aan de gespecificeerde studieprocedures, inclusief levensstijloverwegingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: belcesiran
Deelnemers die de behandelingsperiode met DCR-A1AT-201 hebben voltooid, krijgen open-label belcesiran subcutaan toegediend
Geneesmiddel: Belcesiran
Belcesiran zal subcutaan (SC) worden toegediend in de behandelingsarm.
Geen tussenkomst: Observationeel
Deelnemers die de DCR-A1AT-201 voorwaardelijke follow-upperiode hebben voltooid, gaan naar DCR-A1AT-202 voor voortgezette follow-up (ontvangen geen open-label belcesiran)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 152 weken
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van baseline in longfunctietesten (PFT's)
Tijdsspanne: tot 152 weken
Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PFT's
Tijdsspanne: tot 152 weken
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PFT's
Tijdsspanne: tot 152 weken
FEV1/FVC
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PFT's
Tijdsspanne: tot 152 weken
diffusiecapaciteit voor koolmonoxide (DLCO)
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van baseline in 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: tot 56 weken
hartslag
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van baseline in ECG
Tijdsspanne: tot 56 weken
ventriculaire snelheid
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 12-afleidingen ECG
Tijdsspanne: tot 56 weken
RR-interval
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 12-afleidingen ECG
Tijdsspanne: tot 56 weken
PR-interval
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 12-afleidingen ECG
Tijdsspanne: tot 56 weken
QRS-duur
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 12-afleidingen ECG
Tijdsspanne: tot 56 weken
QT-interval
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 12-afleidingen ECG
Tijdsspanne: tot 56 weken
gecorrigeerd QT-interval (QTcF, Fridericia-correctie)
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van baseline in bevindingen van lichamelijk onderzoek (PE).
Tijdsspanne: tot 56 weken
lichaamsgewicht
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van baseline in PE-bevindingen
Tijdsspanne: tot 56 weken
body-mass index (BMI) (met lengte uit DCR-A1AT-201 studie)
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van baseline in PE-bevindingen
Tijdsspanne: tot 56 weken
lichamelijk onderzoek om de huid, longen, het cardiovasculaire systeem en de buik (lever en milt) te beoordelen op basis van de beoordelingsschaal Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; versie 5.0) van het National Cancer Institute
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in metingen van vitale functies
Tijdsspanne: tot 56 weken
bloeddruk
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in metingen van vitale functies
Tijdsspanne: tot 56 weken
hartslag
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in metingen van vitale functies
Tijdsspanne: tot 56 weken
ademhalingsfrequentie
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in metingen van vitale functies
Tijdsspanne: tot 56 weken
orale temperatuur
tot 56 weken
De verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumtests: hematologie
Tijdsspanne: tot 152 weken
Hematologie wordt verzameld om de veiligheid van belcesiran op lange termijn te evalueren
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumtests: klinische chemie
Tijdsspanne: tot 152 weken
Klinische chemie wordt verzameld om de veiligheid van belcesiran op lange termijn te evalueren
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumtests: coagulatie
Tijdsspanne: tot 152 weken
Stolling wordt verzameld om de veiligheid van belcesiran op lange termijn te evalueren
tot 152 weken
De verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumtests: urineonderzoek
Tijdsspanne: tot 152 weken
Urineonderzoek wordt verzameld om de veiligheid van belcesiran op lange termijn te evalueren
tot 152 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen in serum-AAT-eiwitconcentraties in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 152 weken
tot 152 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 mei 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-A1AT-202
  • STARLIGHT (Andere identificatie: Dicerna Pharmaceuticals)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren