En udvidelsesundersøgelse af Belcesiran hos patienter med Alpha-1 Antitrypsin-mangel associeret leversygdom (AATLD)
10. juli 2024 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Et fase 2 åbent udvidelsesstudie for at evaluere sikkerheden og farmakodynamikken af Belcesiran hos patienter med PiZZ Alpha-1 Antitrypsin-mangel associeret leversygdom
Dette er en fase 2, multicenter, åben udvidelse af undersøgelse DCR-A1AT-201, designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og yderligere karakterisere farmakodynamikken (PD) af belcesiran hos voksne patienter med PiZZ AATLD.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal være 18 til 75 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af Informed Consent Form (ICF).
- Dokumenteret diagnose af PiZZ-type Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD), bekræftet ved genotypebestemmelse.
- Lunge-, nyre- og leverfunktion inden for acceptable grænser.
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i ICF og i denne protokol.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand, der efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre deltagelse i eller afslutning af undersøgelsen
- Rutinemæssig brug af acetaminophen/paracetamol
- Brug af systemisk virkende steroider i måneden før screening og i hele undersøgelsesperioden.
- Positiv SARS-CoV-2 virus test ved screening
- Ethvert andet sikkerhedslaboratorietestresultat anses for klinisk signifikant og uacceptabelt af investigator
- Manglende evne eller vilje til at overholde de specificerede undersøgelsesprocedurer, herunder livsstilsovervejelser
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: belcesiran
Deltagere, der fuldførte DCR-A1AT-201 behandlingsperioden, vil modtage åbent belcesiran indgivet subkutant
|
Belcesiran vil blive administreret subkutant (SC) i behandlingsarmen.
|
|
Ingen indgriben: Observationel
Deltagere, der har gennemført DCR-A1AT-201 betinget opfølgningsperiode, vil gå ind i DCR-A1AT-202 for fortsat opfølgning (vil ikke modtage open-label belcesiran)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: op til 152 uger
|
op til 152 uger
|
|
|
Ændringen fra baseline i lungefunktionstests (PFT'er)
Tidsramme: op til 152 uger
|
Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
|
op til 152 uger
|
|
Ændringen fra baseline i PFT'er
Tidsramme: op til 152 uger
|
Forceret vital kapacitet (FVC)
|
op til 152 uger
|
|
Ændringen fra baseline i PFT'er
Tidsramme: op til 152 uger
|
FEV1/FVC
|
op til 152 uger
|
|
Ændringen fra baseline i PFT'er
Tidsramme: op til 152 uger
|
diffusionskapacitet for kulilte (DLCO)
|
op til 152 uger
|
|
Ændringen fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: op til 56 uger
|
hjerterytme
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i EKG
Tidsramme: op til 56 uger
|
ventrikulær hastighed
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i 12-aflednings-EKG
Tidsramme: op til 56 uger
|
RR interval
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i 12-aflednings-EKG
Tidsramme: op til 56 uger
|
PR interval
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i 12-aflednings-EKG
Tidsramme: op til 56 uger
|
QRS varighed
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i 12-aflednings-EKG
Tidsramme: op til 56 uger
|
QT interval
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i 12-aflednings-EKG
Tidsramme: op til 56 uger
|
korrigeret QT-interval (QTcF, Fridericia-korrektion)
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i fysisk undersøgelse (PE) fund
Tidsramme: op til 56 uger
|
kropsvægt
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i PE-fund
Tidsramme: op til 56 uger
|
kropsmasseindeks (BMI) (ved hjælp af højde fra DCR-A1AT-201 undersøgelse)
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i PE-fund
Tidsramme: op til 56 uger
|
fysisk undersøgelse for at vurdere hud, lunger, kardiovaskulære system og mave (lever og milt) baseret på National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; version 5.0) karakterskala
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i målinger af vitale tegn
Tidsramme: op til 56 uger
|
blodtryk
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i målinger af vitale tegn
Tidsramme: op til 56 uger
|
pulsfrekvens
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i målinger af vitale tegn
Tidsramme: op til 56 uger
|
respirationsfrekvens
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i målinger af vitale tegn
Tidsramme: op til 56 uger
|
oral temperatur
|
op til 56 uger
|
|
Ændringen fra baseline i kliniske laboratorietests: Hæmatologi
Tidsramme: op til 152 uger
|
Hæmatologi er indsamlet for at evaluere langtidssikkerheden af belcesiran
|
op til 152 uger
|
|
Ændringen fra baseline i kliniske laboratorietests: Klinisk kemi
Tidsramme: op til 152 uger
|
Klinisk kemi er indsamlet for at evaluere den langsigtede sikkerhed af belcesiran
|
op til 152 uger
|
|
Ændringen fra baseline i kliniske laboratorietests: Koagulation
Tidsramme: op til 152 uger
|
Koagulation er indsamlet for at evaluere langtidssikkerheden af belcesiran
|
op til 152 uger
|
|
Ændringen fra baseline i kliniske laboratorietests: Urinalyse
Tidsramme: op til 152 uger
|
Urinalyse indsamles for at evaluere langtidssikkerheden af belcesiran
|
op til 152 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændringer i serum AAT-proteinkoncentrationer over tid
Tidsramme: op til 152 uger
|
op til 152 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. december 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. maj 2022
Studieafslutning (Faktiske)
23. maj 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. november 2021
Først opslået (Faktiske)
7. december 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. juli 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. juli 2024
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (Anden identifikator: Dicerna Pharmaceuticals)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .