Un estudio de extensión de belcesiran en pacientes con enfermedad hepática asociada a la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATLD)
10 de julio de 2024 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de fase 2 para evaluar la seguridad y la farmacodinámica de belcesiran en pacientes con enfermedad hepática asociada a la deficiencia de antitripsina alfa-1 PiZZ
Esta es una extensión abierta, multicéntrica y de fase 2 del estudio DCR-A1AT-201, diseñada para evaluar la seguridad a largo plazo y caracterizar aún más la farmacodinámica (PD) de belcesiran en pacientes adultos con PiZZ AATLD.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1010
- Auckland Clinical Studies
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener entre 18 y 75 años inclusive, al momento de firmar el Consentimiento Informado (ICF).
- Diagnóstico documentado de deficiencia de antitripsina alfa-1 tipo PiZZ (AATD), confirmado por genotipado.
- Función pulmonar, renal y hepática dentro de límites aceptables.
- Capaz de dar consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en la ICF y en este protocolo.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición que, en opinión del Investigador, haga que el participante no sea apto para la inscripción o que pueda interferir con la participación o la finalización del estudio.
- Uso rutinario de acetaminofén/paracetamol
- Uso de esteroides de acción sistémica en el mes anterior a la selección y durante todo el período de estudio.
- Prueba positiva del virus SARS-CoV-2 en la selección
- Cualquier otro resultado de prueba de laboratorio de seguridad considerado clínicamente significativo e inaceptable por el investigador
- Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos de estudio especificados, incluidas las consideraciones de estilo de vida
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: belcesiran
Los participantes que completaron el período de tratamiento DCR-A1AT-201 recibirán belcesiran de etiqueta abierta administrado por vía subcutánea
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Belcesiran se administrará por vía subcutánea (SC) en el brazo de tratamiento.
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Sin intervención: De observación
Los participantes que completaron el período de seguimiento condicional DCR-A1AT-201 ingresarán a DCR-A1AT-202 para un seguimiento continuo (no recibirán belcesiran de etiqueta abierta)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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hasta 152 semanas
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El cambio desde el inicio en las pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
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hasta 152 semanas
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El cambio desde la línea de base en PFT
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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Capacidad vital forzada (CVF)
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hasta 152 semanas
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El cambio desde la línea de base en PFT
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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FEV1/CVF
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hasta 152 semanas
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El cambio desde la línea de base en PFT
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO)
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hasta 152 semanas
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El cambio desde el inicio en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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ritmo cardiaco
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hasta 56 semanas
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El cambio desde la línea de base en el ECG
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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frecuencia ventricular
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hasta 56 semanas
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El cambio desde la línea de base en el ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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Intervalo RR
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hasta 56 semanas
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El cambio desde la línea de base en el ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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Intervalo PR
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hasta 56 semanas
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El cambio desde la línea de base en el ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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Duración del QRS
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hasta 56 semanas
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El cambio desde la línea de base en el ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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Intervalo QT
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hasta 56 semanas
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El cambio desde la línea de base en el ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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intervalo QT corregido (QTcF, corrección Fridericia)
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en los hallazgos del examen físico (PE)
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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peso corporal
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en los hallazgos de PE
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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índice de masa corporal (IMC) (utilizando la altura del estudio DCR-A1AT-201)
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en los hallazgos de PE
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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examen físico para evaluar la piel, los pulmones, el sistema cardiovascular y el abdomen (hígado y bazo) según la escala de calificación de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (CTCAE; versión 5.0)
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en las mediciones de signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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presión arterial
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en las mediciones de signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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la frecuencia del pulso
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en las mediciones de signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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la frecuencia respiratoria
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en las mediciones de signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 56 semanas
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temperatura bucal
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hasta 56 semanas
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El cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: Hematología
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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Se recopila hematología para evaluar la seguridad a largo plazo de belcesiran
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hasta 152 semanas
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El cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: Química Clínica
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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Se recopila química clínica para evaluar la seguridad a largo plazo de belcesiran
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hasta 152 semanas
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El cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: Coagulación
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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Se recoge la coagulación para evaluar la seguridad a largo plazo de belcesiran
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hasta 152 semanas
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El cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: análisis de orina
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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Se recopilan análisis de orina para evaluar la seguridad a largo plazo de belcesiran
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hasta 152 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambios en las concentraciones de proteína AAT sérica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 152 semanas
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hasta 152 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Director de estudio: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
23 de mayo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
23 de mayo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
7 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (Otro identificador: Dicerna Pharmaceuticals)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .