Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie belcesiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATLD)

22 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa i farmakodynamiki belcesiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem antytrypsyny PiZZ alfa-1

Jest to wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby rozszerzenie fazy 2 badania DCR-A1AT-201, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i dalszą charakterystykę farmakodynamiki (PD) belcesiranu u dorosłych pacjentów z PiZZ AATLD.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • Auckland Clinical Studies

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi mieć od 18 do 75 lat włącznie, w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
  2. Udokumentowana diagnoza niedoboru alfa-1 antytrypsyny typu PiZZ (AATD), potwierdzona genotypowaniem.
  3. Czynność płuc, nerek i wątroby w dopuszczalnych granicach.
  4. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w ICF iw niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wszelkie warunki, które w opinii Badacza uczyniłyby uczestnika niezdolnym do włączenia się do badania lub mogłyby przeszkodzić w udziale lub ukończeniu badania
  2. Rutynowe stosowanie acetaminofenu/paracetamolu
  3. Stosowanie sterydów działających ogólnoustrojowo w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe i przez cały okres badania.
  4. Pozytywny wynik testu na obecność wirusa SARS-CoV-2 podczas badań przesiewowych
  5. Każdy inny wynik testu laboratoryjnego bezpieczeństwa, który badacz uzna za klinicznie istotny i nieakceptowalny
  6. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania określonych procedur badawczych, w tym względów związanych ze stylem życia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: belcesiran
Uczestnicy, którzy ukończyli okres leczenia DCR-A1AT-201, otrzymają podskórnie belcesiran w ramach otwartej próby
Lek: Belcesiran
Belcesiran będzie podawany podskórnie (sc.) w grupie leczonej.
Brak interwencji: Obserwacyjny
Uczestnicy, którzy ukończyli warunkowy okres obserwacji DCR-A1AT-201, wejdą do DCR-A1AT-202 w celu kontynuacji obserwacji (nie otrzymają belcesiranu otwartego)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: do 152 tygodni
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w testach czynnościowych płuc (PFT)
Ramy czasowe: do 152 tygodni
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w PFT
Ramy czasowe: do 152 tygodni
Natężona pojemność życiowa (FVC)
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w PFT
Ramy czasowe: do 152 tygodni
FEV1/FVC
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w PFT
Ramy czasowe: do 152 tygodni
zdolność rozpraszania tlenku węgla (DLCO)
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: do 56 tygodni
tętno
do 56 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w EKG
Ramy czasowe: do 56 tygodni
częstość komorowa
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG
Ramy czasowe: do 56 tygodni
Odstęp RR
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG
Ramy czasowe: do 56 tygodni
Odstęp PR
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG
Ramy czasowe: do 56 tygodni
Czas trwania zespołu QRS
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG
Ramy czasowe: do 56 tygodni
Odstęp QT
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG
Ramy czasowe: do 56 tygodni
skorygowany odstęp QT (QTcF, korekcja Fridericia)
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach badania fizykalnego (PE).
Ramy czasowe: do 56 tygodni
masy ciała
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach PE
Ramy czasowe: do 56 tygodni
wskaźnik masy ciała (BMI) (na podstawie wzrostu z badania DCR-A1AT-201)
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach PE
Ramy czasowe: do 56 tygodni
badanie fizykalne w celu oceny skóry, płuc, układu sercowo-naczyniowego i jamy brzusznej (wątroba i śledziona) w oparciu o skalę ocen National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; wersja 5.0)
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach parametrów życiowych
Ramy czasowe: do 56 tygodni
ciśnienie krwi
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach parametrów życiowych
Ramy czasowe: do 56 tygodni
Puls
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach parametrów życiowych
Ramy czasowe: do 56 tygodni
częstość oddechów
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach parametrów życiowych
Ramy czasowe: do 56 tygodni
temperatura w jamie ustnej
do 56 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych badaniach laboratoryjnych: Hematologia
Ramy czasowe: do 152 tygodni
Dane hematologiczne są zbierane w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa belcesiranu
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: chemia kliniczna
Ramy czasowe: do 152 tygodni
Chemia kliniczna jest zbierana w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa belcesiranu
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych badaniach laboratoryjnych: Koagulacja
Ramy czasowe: do 152 tygodni
Dane dotyczące krzepnięcia krwi są zbierane w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa belcesiranu
do 152 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych badaniach laboratoryjnych: Analiza moczu
Ramy czasowe: do 152 tygodni
Badanie moczu jest zbierane w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa belcesiranu
do 152 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany stężenia białka AAT w surowicy w czasie
Ramy czasowe: do 152 tygodni
do 152 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-A1AT-202
  • STARLIGHT (Inny identyfikator: Dicerna Pharmaceuticals)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Belcesiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj