Um estudo de extensão de Belcesiran em pacientes com doença hepática associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATLD)
10 de julho de 2024 atualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Um estudo de extensão aberta de fase 2 para avaliar a segurança e a farmacodinâmica de Belcesiran em pacientes com doença hepática associada à deficiência de alfa-1 antitripsina PiZZ
Esta é uma extensão de Fase 2, multicêntrica e aberta do Estudo DCR-A1AT-201, projetada para avaliar a segurança a longo prazo e caracterizar ainda mais a farmacodinâmica (PD) do belcesiran em pacientes adultos com PiZZ AATLD.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1010
- Auckland Clinical Studies
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter de 18 a 75 anos inclusive, no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
- Diagnóstico documentado de deficiência de alfa-1 antitripsina tipo PiZZ (AATD), confirmado por genotipagem.
- Função pulmonar, renal e hepática dentro de limites aceitáveis.
- Capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados na CIF e neste protocolo.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo
- Uso rotineiro de paracetamol/paracetamol
- Uso de esteróides de ação sistêmica no mês anterior à triagem e durante todo o período do estudo.
- Teste de vírus SARS-CoV-2 positivo na triagem
- Qualquer outro resultado de teste de laboratório de segurança considerado clinicamente significativo e inaceitável pelo Investigador
- Incapacidade ou falta de vontade de cumprir os procedimentos de estudo especificados, incluindo considerações de estilo de vida
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Belcesirense
Os participantes que completaram o período de tratamento DCR-A1AT-201 receberão belcesiran aberto administrado por via subcutânea
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Belcesiran será administrado por via subcutânea (SC) no braço de tratamento.
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Sem intervenção: Observacional
Os participantes que concluíram o período de acompanhamento condicional DCR-A1AT-201 entrarão no DCR-A1AT-202 para acompanhamento contínuo (não receberão belcesiran de rótulo aberto)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: até 152 semanas
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base nos testes de função pulmonar (PFTs)
Prazo: até 152 semanas
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Volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1)
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base em PFTs
Prazo: até 152 semanas
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Capacidade vital forçada (CVF)
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base em PFTs
Prazo: até 152 semanas
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VEF1/CVF
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base em PFTs
Prazo: até 152 semanas
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capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLCO)
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base no eletrocardiograma de 12 derivações (ECG)
Prazo: até 56 semanas
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frequência cardíaca
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base no ECG
Prazo: até 56 semanas
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frequência ventricular
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até 56 semanas
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A alteração da linha de base no ECG de 12 derivações
Prazo: até 56 semanas
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Intervalo RR
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até 56 semanas
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A alteração da linha de base no ECG de 12 derivações
Prazo: até 56 semanas
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Intervalo PR
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até 56 semanas
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A alteração da linha de base no ECG de 12 derivações
Prazo: até 56 semanas
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Duração do QRS
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até 56 semanas
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A alteração da linha de base no ECG de 12 derivações
Prazo: até 56 semanas
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Intervalo QT
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até 56 semanas
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A alteração da linha de base no ECG de 12 derivações
Prazo: até 56 semanas
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intervalo QT corrigido (QTcF, correção de Fridericia)
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base nos achados do exame físico (PE)
Prazo: até 56 semanas
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peso corporal
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base nos achados de PE
Prazo: até 56 semanas
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índice de massa corporal (IMC) (usando a altura do estudo DCR-A1AT-201)
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base nos achados de PE
Prazo: até 56 semanas
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exame físico para avaliar pele, pulmões, sistema cardiovascular e abdômen (fígado e baço) com base na escala de classificação do National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; versão 5.0)
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base nas medições de sinais vitais
Prazo: até 56 semanas
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pressão arterial
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base nas medições de sinais vitais
Prazo: até 56 semanas
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pulsação
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base nas medições de sinais vitais
Prazo: até 56 semanas
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frequência respiratória
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base nas medições de sinais vitais
Prazo: até 56 semanas
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temperatura oral
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até 56 semanas
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A mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: Hematologia
Prazo: até 152 semanas
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A hematologia é coletada para avaliar a segurança a longo prazo do belcesiran
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base em testes de laboratório clínico: Química Clínica
Prazo: até 152 semanas
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A química clínica é coletada para avaliar a segurança a longo prazo do belcesiran
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: Coagulação
Prazo: até 152 semanas
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A coagulação é coletada para avaliar a segurança a longo prazo do belcesiran
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até 152 semanas
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A mudança da linha de base em testes de laboratório clínico: urinálise
Prazo: até 152 semanas
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O exame de urina é coletado para avaliar a segurança a longo prazo de belcesiran
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até 152 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações nas concentrações séricas de proteína AAT ao longo do tempo
Prazo: até 152 semanas
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até 152 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Diretor de estudo: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
23 de maio de 2022
Conclusão do estudo (Real)
23 de maio de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
7 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (Outro identificador: Dicerna Pharmaceuticals)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .