Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Verlängerungsstudie zu Belcesiran bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-assoziierter Lebererkrankung (AATLD)

10. Juli 2024 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakodynamik von Belcesiran bei Patienten mit Lebererkrankungen im Zusammenhang mit PiZZ-Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerung der Phase 2 der Studie DCR-A1AT-201, die darauf ausgelegt ist, die Langzeitsicherheit zu bewerten und die Pharmakodynamik (PD) von Belcesiran bei erwachsenen Patienten mit PiZZ AATLD weiter zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Neuseeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1010
        • Auckland Clinical Studies

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) 18 bis einschließlich 75 Jahre alt sein.
  2. Dokumentierte Diagnose eines Alpha-1-Antitrypsin-Mangels vom PiZZ-Typ (AATD), bestätigt durch Genotypisierung.
  3. Lungen-, Nieren- und Leberfunktion innerhalb akzeptabler Grenzen.
  4. In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der in der ICF und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen umfasst.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede Bedingung, die nach Meinung des Prüfarztes den Teilnehmer für die Einschreibung ungeeignet machen würde oder die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte
  2. Routineanwendung von Paracetamol/Paracetamol
  3. Verwendung von systemisch wirkenden Steroiden im Monat vor dem Screening und während des gesamten Studienzeitraums.
  4. Positiver SARS-CoV-2-Virustest beim Screening
  5. Jedes andere Sicherheitslabortestergebnis, das vom Prüfarzt als klinisch signifikant und nicht akzeptabel angesehen wird
  6. Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die festgelegten Studienverfahren einzuhalten, einschließlich Überlegungen zum Lebensstil

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: belcesiran
Teilnehmer, die den Behandlungszeitraum mit DCR-A1AT-201 abgeschlossen haben, erhalten Open-Label-belcesiran, das subkutan verabreicht wird
Arzneimittel: Belcesiran
Belcesiran wird im Behandlungsarm subkutan (sc) verabreicht.
Kein Eingriff: Beobachtungs
Teilnehmer, die den DCR-A1AT-201-bedingten Nachbeobachtungszeitraum abgeschlossen haben, werden zur weiteren Nachbeobachtung in DCR-A1AT-202 aufgenommen (erhalten kein offenes Belcesiran).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung der Lungenfunktionstests (PFTs) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung von der Baseline in PFTs
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
Forcierte Vitalkapazität (FVC)
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung von der Baseline in PFTs
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
FEV1/FVC
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung von der Baseline in PFTs
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
Diffusionsvermögen für Kohlenmonoxid (DLCO)
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
Pulsschlag
bis zu 56 Wochen
Die Änderung von der Grundlinie im EKG
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
ventrikuläre Rate
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Kanal-EKG
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
RR-Intervall
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Kanal-EKG
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
PR-Intervall
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Kanal-EKG
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
QRS-Dauer
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Kanal-EKG
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
QT-Intervall
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Kanal-EKG
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
korrigiertes QT-Intervall (QTcF, Fridericia-Korrektur)
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung der Befunde der körperlichen Untersuchung (PE) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
Körpergewicht
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung der PE-Befunde gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
Body-Mass-Index (BMI) (unter Verwendung der Körpergröße aus der DCR-A1AT-201-Studie)
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung der PE-Befunde gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
körperliche Untersuchung zur Beurteilung von Haut, Lunge, Herz-Kreislauf-System und Abdomen (Leber und Milz) basierend auf der Einstufungsskala des National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; Version 5.0).
bis zu 56 Wochen
Die Änderung der Vitalfunktionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
Blutdruck
bis zu 56 Wochen
Die Änderung der Vitalfunktionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
Pulsfrequenz
bis zu 56 Wochen
Die Änderung der Vitalfunktionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
Atemfrequenz
bis zu 56 Wochen
Die Änderung der Vitalfunktionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 56 Wochen
orale Temperatur
bis zu 56 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Hämatologie
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
Zur Beurteilung der Langzeitsicherheit von Belcesiran wird eine Hämatologie erhoben
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Klinische Chemie
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
Klinische Chemie wird erhoben, um die Langzeitsicherheit von Belcesiran zu bewerten
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Gerinnung
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
Gerinnungsdaten werden erhoben, um die Langzeitsicherheit von Belcesiran zu beurteilen
bis zu 152 Wochen
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Urinanalyse
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
Zur Beurteilung der Langzeitsicherheit von Belcesiran wird eine Urinanalyse durchgeführt
bis zu 152 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der Serum-AAT-Proteinkonzentrationen im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 152 Wochen
bis zu 152 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Ermittler

  • Studienleiter: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DCR-A1AT-202
  • STARLIGHT (Andere Kennung: Dicerna Pharmaceuticals)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren