En utvidelsesstudie av Belcesiran hos pasienter med Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Associated Liver Disease (AATLD)
10. juli 2024 oppdatert av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
En fase 2 åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og farmakodynamikken til Belcesiran hos pasienter med PiZZ Alpha-1 antitrypsin-mangel-assosiert leversykdom
Dette er en fase 2, multisenter, åpen utvidelse av studie DCR-A1AT-201, designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og ytterligere karakterisere farmakodynamikken (PD) til belcesiran hos voksne pasienter med PiZZ AATLD.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må være 18 til 75 år inkludert, på tidspunktet for signering av Informed Consent Form (ICF).
- Dokumentert diagnose av PiZZ-type Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD), bekreftet ved genotyping.
- Lunge-, nyre- og leverfunksjon innenfor akseptable grenser.
- I stand til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og restriksjonene oppført i ICF og i denne protokollen.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand som, etter etterforskerens mening, vil gjøre deltakeren uegnet for påmelding eller kan forstyrre deltakelse i eller fullføring av studien
- Rutinemessig bruk av paracetamol/paracetamol
- Bruk av systemisk virkende steroider i måneden før screening og gjennom hele studieperioden.
- Positiv SARS-CoV-2 virustest ved screening
- Ethvert annet sikkerhetslaboratorietestresultat anses som klinisk signifikant og uakseptabelt av etterforskeren
- Manglende evne eller vilje til å overholde de angitte studieprosedyrene, inkludert livsstilshensyn
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: belcesiran
Deltakere som fullførte DCR-A1AT-201 behandlingsperioden vil motta åpent belcesiran administrert subkutant
|
Belcesiran vil bli administrert subkutant (SC) i behandlingsarmen.
|
|
Ingen inngripen: Observasjonsmessig
Deltakere som fullførte DCR-A1AT-201 betinget oppfølgingsperiode vil gå inn i DCR-A1AT-202 for fortsatt oppfølging (vil ikke motta åpen etikett belcesiran)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: opptil 152 uker
|
opptil 152 uker
|
|
|
Endringen fra baseline i lungefunksjonstester (PFT)
Tidsramme: opptil 152 uker
|
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
|
opptil 152 uker
|
|
Endringen fra baseline i PFT-er
Tidsramme: opptil 152 uker
|
Forsert vitalkapasitet (FVC)
|
opptil 152 uker
|
|
Endringen fra baseline i PFT-er
Tidsramme: opptil 152 uker
|
FEV1/FVC
|
opptil 152 uker
|
|
Endringen fra baseline i PFT-er
Tidsramme: opptil 152 uker
|
diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO)
|
opptil 152 uker
|
|
Endringen fra baseline i 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: opptil 56 uker
|
puls
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i EKG
Tidsramme: opptil 56 uker
|
ventrikkelfrekvens
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i 12-avlednings-EKG
Tidsramme: opptil 56 uker
|
RR-intervall
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i 12-avlednings-EKG
Tidsramme: opptil 56 uker
|
PR-intervall
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i 12-avlednings-EKG
Tidsramme: opptil 56 uker
|
QRS-varighet
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i 12-avlednings-EKG
Tidsramme: opptil 56 uker
|
QT-intervall
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i 12-avlednings-EKG
Tidsramme: opptil 56 uker
|
korrigert QT-intervall (QTcF, Fridericia-korreksjon)
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i funn av fysisk undersøkelse (PE).
Tidsramme: opptil 56 uker
|
kroppsvekt
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i PE-funn
Tidsramme: opptil 56 uker
|
kroppsmasseindeks (BMI) (ved bruk av høyde fra DCR-A1AT-201-studien)
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i PE-funn
Tidsramme: opptil 56 uker
|
fysisk undersøkelse for å vurdere hud, lunger, kardiovaskulært system og mage (lever og milt) basert på National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; versjon 5.0) karakterskala
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i målinger av vitale tegn
Tidsramme: opptil 56 uker
|
blodtrykk
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i målinger av vitale tegn
Tidsramme: opptil 56 uker
|
puls
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i målinger av vitale tegn
Tidsramme: opptil 56 uker
|
respirasjonsfrekvens
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i målinger av vitale tegn
Tidsramme: opptil 56 uker
|
oral temperatur
|
opptil 56 uker
|
|
Endringen fra baseline i kliniske laboratorietester: Hematologi
Tidsramme: opptil 152 uker
|
Hematologi er samlet inn for å evaluere langtidssikkerheten til belcesiran
|
opptil 152 uker
|
|
Endringen fra baseline i kliniske laboratorietester: Klinisk kjemi
Tidsramme: opptil 152 uker
|
Klinisk kjemi er samlet inn for å evaluere langtidssikkerheten til belcesiran
|
opptil 152 uker
|
|
Endringen fra baseline i kliniske laboratorietester: Koagulasjon
Tidsramme: opptil 152 uker
|
Koagulasjon samles inn for å evaluere langtidssikkerheten til belcesiran
|
opptil 152 uker
|
|
Endringen fra baseline i kliniske laboratorietester: Urinalyse
Tidsramme: opptil 152 uker
|
Urinalyse samles inn for å evaluere langtidssikkerheten til belcesiran
|
opptil 152 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringer i serum AAT-proteinkonsentrasjoner over tid
Tidsramme: opptil 152 uker
|
opptil 152 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
23. mai 2022
Studiet fullført (Faktiske)
23. mai 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
7. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (Annen identifikator: Dicerna Pharmaceuticals)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .