Laajennustutkimus Belcesiranista potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutteeseen liittyvä maksasairaus (AATLD)
keskiviikko 10. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Vaiheen 2 avoin laajennustutkimus Belcesiranin turvallisuuden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on PiZZ-alfa-1-antitrypsiinipuutteeseen liittyvä maksasairaus
Tämä on DCR-A1AT-201-tutkimuksen 2. vaiheen, monikeskus, avoin laajennus, joka on suunniteltu arvioimaan pitkän aikavälin turvallisuutta ja karakterisoimaan belcesiraanin farmakodynamiikkaa (PD) edelleen aikuispotilailla, joilla on PiZZ AATLD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoitettu suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä on oltava 18–75-vuotias.
- Dokumentoitu diagnoosi PiZZ-tyypin Alpha-1-antitrypsiinipuutoksesta (AATD), vahvistettu genotyypityksen avulla.
- Keuhkojen, munuaisten ja maksan toiminta hyväksyttävissä rajoissa.
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää ICF:ssä ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistumista tai sen suorittamista
- asetaminofeenin/parasetamolin rutiinikäyttö
- Systeemisesti vaikuttavien steroidien käyttö seulontaa edeltävän kuukauden aikana ja koko tutkimusjakson ajan.
- Positiivinen SARS-CoV-2-virustesti seulonnassa
- Kaikki muut turvallisuuslaboratoriotestien tulokset, joita tutkija pitää kliinisesti merkittävinä ja ei-hyväksyttävissä
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa määriteltyjä tutkimusmenetelmiä, mukaan lukien elämäntapanäkökohdat
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: belcesiran
Osallistujat, jotka ovat suorittaneet DCR-A1AT-201-hoitojakson, saavat avoimen belcesiranin ihon alle
|
Belcesiran annetaan ihonalaisesti (SC) hoitohaarassa.
|
|
Ei väliintuloa: Havainnollistava
Osallistujat, jotka suorittivat ehdollisen seurantajakson DCR-A1AT-201, osallistuvat DCR-A1AT-202:een jatkuvaa seurantaa varten (ei saa avointa belcesiraania)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
jopa 152 viikkoa
|
|
|
Muutos lähtötasosta keuhkojen toimintakokeissa (PFT)
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)
|
jopa 152 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta PFT:issä
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
|
jopa 152 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta PFT:issä
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
FEV1/FVC
|
jopa 152 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta PFT:issä
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
hiilimonoksidin hajotuskyky (DLCO)
|
jopa 152 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
syke
|
56 viikkoon asti
|
|
EKG:n muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
kammionopeus
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
RR-väli
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
PR-väli
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
QRS-kesto
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
QT-aika
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
korjattu QT-aika (QTcF, Fridericia-korjaus)
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta fyysisen tutkimuksen (PE) löydöksissä
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
kehon paino
|
56 viikkoon asti
|
|
PE-löydösten muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
painoindeksi (BMI) (käyttämällä DCR-A1AT-201-tutkimuksen pituutta)
|
56 viikkoon asti
|
|
PE-löydösten muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
fyysinen tutkimus ihon, keuhkojen, sydän- ja verisuonijärjestelmän ja vatsan (maksa ja perna) arvioimiseksi National Cancer Instituten yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE; versio 5.0) luokitusasteikon perusteella
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksissa
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
verenpaine
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksissa
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
pulssi
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksissa
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
hengitystiheys
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksissa
Aikaikkuna: 56 viikkoon asti
|
suun lämpötila
|
56 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotutkimuksissa: Hematologia
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
Hematologia kerätään Belcesiranin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi
|
jopa 152 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Kliininen kemia
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
Kliininen kemia kerätään Belcesiranin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi
|
jopa 152 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotutkimuksissa: Koagulaatio
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
Koagulaatio kerätään belcesiranin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi
|
jopa 152 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotutkimuksissa: Virtsan analyysi
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
Virtsaanalyysi kerätään belcesiranin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi
|
jopa 152 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset seerumin AAT-proteiinipitoisuuksissa ajan myötä
Aikaikkuna: jopa 152 viikkoa
|
jopa 152 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (Muu tunniste: Dicerna Pharmaceuticals)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .