2歳以上の嚢胞性線維症（CF）参加者におけるELX / TEZ / IVAの長期的な安全性と有効性の評価
2026年2月27日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
2 歳以上の嚢胞性線維症患者における Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor の 3 剤併用療法の長期的な安全性と有効性を評価する第 3 相非盲検試験
この研究の目的は、2 歳以上の CF 参加者における elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) の長期的な安全性、忍容性、有効性および薬力学を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
71
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Telethon Kids Institute
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Parkville、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、ドイツ
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -親研究で治験薬治療を完了した（VX20-445-111パートB、NCT04537793）、または親治験で治験薬を中断したが、治験薬を永久に中止せず、最後に予定されたまでの治験訪問を完了した親研究の治療期間の訪問
主な除外基準:
- -親研究における研究薬物不耐症の病歴
- -親研究におけるELX / TEZ / IVAおよび/または手順の順守不良の歴史
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ELX/TEZ/IVA
参加者は、午前中に ELX/TEZ/IVA を受け取り、夕方に IVA を受け取ります。
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経口投与用の固定用量配合顆粒または錠剤。
他の名前：
経口投与用の顆粒または錠剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：1日目から196週目まで
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1日目から196週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから192週まで
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ベースラインから192週まで
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肺クリアランス指数 (LCI) 2.5 の絶対変化
時間枠：ベースラインから192週まで
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ベースラインから192週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月17日
一次修了 (実際)
2026年1月29日
研究の完了 (実際)
2026年1月29日
試験登録日
最初に提出
2021年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月29日
最初の投稿 (実際)
2021年12月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月27日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。