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Avaliação da segurança e eficácia a longo prazo de ELX/TEZ/IVA em participantes com fibrose cística (FC) com 2 anos ou mais

25 de abril de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3 avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia de combinação tripla de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com 2 anos ou mais

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacodinâmica a longo prazo de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) em participantes com FC de 2 anos de idade ou mais.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

71

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Austrália
      • Nedlands, Austrália
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Austrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo no estudo principal (VX20-445-111 Parte B, NCT04537793), ou teve interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo principal, mas não descontinuou permanentemente o medicamento do estudo e concluiu as visitas do estudo até o último horário agendado visita do Período de Tratamento do estudo pai

Principais Critérios de Exclusão:

  • Histórico de intolerância ao medicamento do estudo no estudo parental
  • Histórico de baixa conformidade com ELX/TEZ/IVA e/ou procedimentos no estudo parental

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite.
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Grânulos ou comprimidos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
Grânulos ou comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até a semana 196
Do dia 1 até a semana 196

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 192
Da linha de base até a semana 192
Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar (LCI) 2,5
Prazo: Da linha de base até a semana 192
Da linha de base até a semana 192

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

10 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de abril de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX20-445-112
  • 2020-002239-31 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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