Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności ELX/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku 2 lat i starszych
27 lutego 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność potrójnej terapii skojarzonej eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 2 lat i starszych
Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakodynamiki eleksakaftoru (ELX)/tezakaftoru (TEZ)/iwakaftoru (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 2 lat i starszych.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
71
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Niemcy
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
kluczowe kryteria włączenia:
- Ukończono leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym (VX20-445-111 część B, NCT04537793) lub przerwano przyjmowanie badanego leku w badaniu macierzystym, ale nie odstawiono na stałe badanego leku i odbył wizyty studyjne do ostatniego zaplanowanego wizyta w okresie leczenia badania macierzystego
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia nietolerancji badanego leku w badaniu rodziców
- Historia słabej zgodności z ELX/TEZ/IVA i/lub procedurami w badaniu macierzystym
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymają ELX/TEZ/IVA rano i IVA wieczorem.
|
Granulki lub tabletki złożone o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Granulki lub tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 196
|
Od dnia 1 do tygodnia 196
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 192
|
Od punktu początkowego do tygodnia 192
|
|
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) 2.5
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 192
|
Od punktu początkowego do tygodnia 192
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 stycznia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 stycznia 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 stycznia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 grudnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, TEZACAFTOR LEK
- ivacaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .