Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti ELX/TEZ/IVA u cystické fibrózy (CF) účastníci 2 roky a starší
27. února 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Otevřená studie fáze 3 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost trojkombinační terapie Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 2 let a starších
Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakodynamiku elexakaftoru (ELX)/tezakaftoru (TEZ)/ivakaftoru (IVA) u účastníků CF ve věku 2 let a starších.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
71
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nedlands, Austrálie
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Austrálie
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrálie
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Německo
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Liverpool, Spojené království
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
klíčová kritéria pro zařazení:
- dokončil(a) léčbu studovaným lékem v rodičovské studii (VX20-445-111 část B, NCT04537793) nebo měl(a) přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale neukončil(a) trvalou léčbu studovaným lékem a dokončil(a) studijní návštěvy až do poslední plánované návštěva Období léčby rodičovské studie
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza intolerance studovaného léku v rodičovské studii
- Anamnéza špatné shody s ELX/TEZ/IVA a/nebo postupy v rodičovské studii
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer.
|
Kombinované granule nebo tablety s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
Granule nebo tablety pro perorální podání.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 196. týdne
|
Od 1. dne do 196. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 192
|
Od základního stavu do týdne 192
|
|
Absolutní změna indexu clearance plic (LCI) 2.5
Časové okno: Od základního stavu do týdne 192
|
Od základního stavu do týdne 192
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. ledna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
29. ledna 2026
Dokončení studie (Aktuální)
29. ledna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
10. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Elexacaftor, Ivacaftor, kombinace léčiva Tezacaftor
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .