Оценка долгосрочной безопасности и эффективности ELX/TEZ/IVA при муковисцидозе (МВ) у участников в возрасте 2 лет и старше
27 февраля 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Открытое исследование фазы 3 по оценке долгосрочной безопасности и эффективности тройной комбинированной терапии элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор у пациентов с муковисцидозом в возрасте 2 лет и старше
Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности и фармакодинамики элексакафтора (ELX)/тезакафтора (TEZ)/ивакафтора (IVA) у участников МВ в возрасте 2 лет и старше.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
71
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Австралия
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Германия
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
ключевые критерии включения:
- Завершено лечение исследуемым препаратом в исходном исследовании (VX20-445-111, часть B, NCT04537793) или был перерыв(ы) приема исследуемого препарата в исходном исследовании, но без окончательного прекращения приема исследуемого препарата и завершение визитов в рамках исследования до последнего запланированного посещение периода лечения родительского исследования
Ключевые критерии исключения:
- История непереносимости исследуемого препарата в исходном исследовании
- История плохого соблюдения ELX/TEZ/IVA и/или процедур в родительском исследовании
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Участники получат ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером.
|
Комбинированные гранулы или таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы или таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1-го дня до 196-й недели
|
С 1-го дня до 196-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 192 недели
|
От исходного уровня до 192 недели
|
|
Абсолютное изменение индекса легочного просвета (LCI) 2,5
Временное ограничение: От исходного уровня до 192 недели
|
От исходного уровня до 192 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 января 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
29 января 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 января 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 декабря 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Elexacaftor, Ivacaftor, комбинация лекарств Tezacaftor
- ИВАКАФТОР
Другие идентификационные номера исследования
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .