Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von ELX/TEZ/IVA bei Teilnehmern an zystischer Fibrose (CF) ab 2 Jahren
27. Februar 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-Dreifachkombinationstherapie bei Mukoviszidose-Patienten ab 2 Jahren
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) bei CF-Teilnehmern ab 2 Jahren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
71
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
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Parkville, Australien
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
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Berlin, Deutschland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Deutschland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
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Arizona
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Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Liverpool, Vereinigtes Königreich
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Vereinigtes Königreich
- Royal Brompton Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
wichtige Einschlusskriterien:
- Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in der Elternstudie (VX20-445-111 Teil B, NCT04537793) oder Unterbrechung(en) des Studienmedikaments in der Elternstudie, aber nicht dauerhaftes Absetzen des Studienmedikaments und abgeschlossene Studienbesuche bis zum letzten geplanten Termin Besuch des Behandlungszeitraums der Mutterstudie
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Anamnese der Studienmedikamentenintoleranz in der Elternstudie
- Vorgeschichte schlechter Compliance mit ELX/TEZ/IVA und/oder Verfahren in der Elternstudie
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhalten morgens ELX/TEZ/IVA und abends IVA.
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Festdosis-Kombinationsgranulat oder -tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Granulate oder Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 196
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Von Tag 1 bis Woche 196
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 192
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Von Baseline bis Woche 192
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Absolute Veränderung des Lungen-Clearance-Index (LCI) 2.5
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 192
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Von Baseline bis Woche 192
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. Januar 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
29. Januar 2026
Studienabschluss (Tatsächlich)
29. Januar 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
29. November 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. November 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. Dezember 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. März 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Atemwege
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanalagonisten
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor -Arzneimittelkombination
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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