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Evaluación de la seguridad y eficacia a largo plazo de ELX/TEZ/IVA en participantes con fibrosis quística (FQ) de 2 años y mayores

25 de abril de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de la terapia de combinación triple de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en pacientes con fibrosis quística de 2 años o más

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacodinámica a largo plazo de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) en participantes con FQ de 2 años de edad y mayores.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

71

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  • Completó el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal (VX20-445-111 Parte B, NCT04537793), o tuvo interrupciones del fármaco del estudio en el estudio principal, pero no suspendió el fármaco del estudio de forma permanente y completó las visitas del estudio hasta la última programada. visita del Período de Tratamiento del estudio principal

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de intolerancia al fármaco del estudio en el estudio principal
  • Historial de cumplimiento deficiente con ELX/TEZ/IVA y/o procedimientos en el estudio principal

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Gránulos o tabletas de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Gránulos o comprimidos para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 196
Desde el día 1 hasta la semana 196

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar (LCI) 2,5
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de enero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

10 de diciembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de abril de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX20-445-112
  • 2020-002239-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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