Evaluering af langsigtet sikkerhed og effektivitet af ELX/TEZ/IVA ved cystisk fibrose (CF) deltagere 2 år og ældre
27. februar 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Et fase 3 åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor triple kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibrose på 2 år og ældre
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakodynamik af elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) hos CF-deltagere på 2 år og ældre.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
71
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
nøgleinklusionskriterier:
- Fuldførte undersøgelseslægemiddelbehandling i moderstudiet (VX20-445-111 del B, NCT04537793), eller havde afbrydelse(r) af undersøgelseslægemidlet i moderstudiet, men afbrød ikke permanent undersøgelseslægemidlet og gennemførte undersøgelsesbesøg op til det sidst planlagte besøg af behandlingsperioden for forældreundersøgelsen
Nøgleekskluderingskriterier:
- Historie om lægemiddelintolerance i moderstudiet
- Anamnese med dårlig overholdelse af ELX/TEZ/IVA og/eller procedurer i moderundersøgelsen
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA
Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen.
|
Fastdosis kombinationsgranulat eller tabletter til oral administration.
Andre navne:
Granulat eller tabletter til oral administration.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 196
|
Fra dag 1 til uge 196
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
|
Fra baseline op til uge 192
|
|
Absolut ændring i Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Tidsramme: Fra baseline op til uge 192
|
Fra baseline op til uge 192
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. januar 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. januar 2026
Studieafslutning (Faktiske)
29. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. november 2021
Først opslået (Faktiske)
10. december 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Luftvejssygdomme
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Pancreassygdomme
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Drug Combination
- IVACAFTOR
Andre undersøgelses-id-numre
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .