ELX/TEZ/IVA:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi kystisen fibroosin (CF) potilaalla vähintään 2-vuotiailla
perjantai 27. helmikuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3 avoin tutkimus, jossa arvioidaan Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-kolmoisyhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa 2-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida eleksakaftorin (ELX)/tetsakaftorin (TEZ)/ivakaftorin (IVA) pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakodynamiikkaa vähintään 2-vuotiailla CF-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
71
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sai päätökseen tutkimuslääkehoidon emotutkimuksessa (VX20-445-111, osa B, NCT04537793) tai hänellä oli tutkimuslääkekeskeytys(t) emotutkimuksessa, mutta hän ei keskeyttänyt tutkimuslääkkeen käyttöä pysyvästi ja suoritti tutkimuskäynnit viimeiseen suunniteltuun emotutkimuksen hoitojakson vierailu
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tutkimuslääke-intoleranssin historia emotutkimuksessa
- Aiempi huono yhteensopivuus ELX/TEZ/IVA:n ja/tai menetelmien kanssa emotutkimuksessa
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmärakeita tai tabletteja suun kautta annettaviksi.
Muut nimet:
Rakeet tai tabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 196
|
Päivästä 1 viikkoon 196
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 192 asti
|
Perustasosta viikkoon 192 asti
|
|
Keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) absoluuttinen muutos 2.5
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 192 asti
|
Perustasosta viikkoon 192 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. tammikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 10. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .