Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ELX/TEZ/IVA bij deelnemers aan cystische fibrose (CF) van 2 jaar en ouder
27 februari 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van de drievoudige combinatietherapie van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose van 2 jaar en ouder
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacodynamiek op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) bij CF-deelnemers van 2 jaar en ouder.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
71
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nedlands, Australië
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australië
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Duitsland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
belangrijkste opnamecriteria:
- Behandeling met het studiegeneesmiddel voltooid in het hoofdonderzoek (VX20-445-111 deel B, NCT04537793), of onderbreking(en) van het studiegeneesmiddel gehad in het hoofdonderzoek, maar het studiegeneesmiddel niet permanent stopgezet, en studiebezoeken voltooid tot aan de laatst geplande bezoek van de behandelperiode van het ouderonderzoek
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van intolerantie voor onderzoeksmedicatie in de ouderstudie
- Geschiedenis van slechte naleving van ELX/TEZ/IVA en/of procedures in het moederonderzoek
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers krijgen 's ochtends ELX/TEZ/IVA en 's avonds IVA.
|
Granulaat of tabletten met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
Korrels of tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 196
|
Van dag 1 tot week 196
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
|
Vanaf baseline tot week 192
|
|
Absolute verandering in longklaringsindex (LCI) 2.5
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 192
|
Vanaf baseline tot week 192
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 januari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 januari 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 januari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 november 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 november 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 december 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Combinatie van Tezacaftor -geneesmiddel
- ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .