Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di ELX/TEZ/IVA nei partecipanti alla fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 2 anni
27 febbraio 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3 in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia a tripla combinazione con Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacodinamica a lungo termine di elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) nei partecipanti CF di età pari o superiore a 2 anni.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
71
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
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Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Berlin, Germania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Germania
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Liverpool, Regno Unito
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- Royal Brompton Hospital
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Arizona
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Completato il trattamento del farmaco oggetto dello studio nello studio principale (VX20-445-111 Parte B, NCT04537793) o interrotto/i il farmaco oggetto dello studio nello studio principale, ma non ha interrotto definitivamente il farmaco oggetto dello studio e completato le visite dello studio fino all'ultima programmata visita del Periodo di trattamento dello studio genitore
Criteri chiave di esclusione:
- Storia dell'intolleranza al farmaco in studio nello studio genitore
- Storia di scarsa compliance con ELX/TEZ/IVA e/o procedure nello studio principale
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti riceveranno ELX/TEZ/IVA al mattino e IVA la sera.
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Combinazione a dose fissa granulato o compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
Granuli o compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 196
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Dal giorno 1 fino alla settimana 196
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 192
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Dal basale fino alla settimana 192
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Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare (LCI) 2.5
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 192
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Dal basale fino alla settimana 192
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 gennaio 2022
Completamento primario (Effettivo)
29 gennaio 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
29 gennaio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
10 dicembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie pancreatiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori del trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Elexacaftor, Ivacaftor, combinazione di farmaci Tezacaftor
- Ivacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .