Evaluering av langsiktig sikkerhet og effekt av ELX/TEZ/IVA ved cystisk fibrose (CF)-deltakere 2 år og eldre
27. februar 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3 åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor trippelkombinasjonsterapi hos pasienter med cystisk fibrose 2 år og eldre
Hensikten med denne studien er å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakodynamikk til elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) hos CF-deltakere 2 år og eldre.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
71
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannia
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
viktige inkluderingskriterier:
- Fullførte studiemedikamentell behandling i foreldrestudien (VX20-445-111 del B, NCT04537793), eller hadde studiemedikamentavbrudd i foreldrestudien, men avbrøt ikke studiemedikamentet permanent, og fullførte studiebesøk opp til sist planlagte besøk i behandlingsperioden til foreldrestudien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie om studiemedisinintoleranse i foreldrestudien
- Historie om dårlig etterlevelse av ELX/TEZ/IVA og/eller prosedyrer i foreldrestudien
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Deltakerne vil motta ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om kvelden.
|
Kombinasjonsgranulat eller tabletter med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
Granulat eller tabletter for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 196
|
Fra dag 1 til uke 196
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 192
|
Fra baseline til uke 192
|
|
Absolutt endring i Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Tidsramme: Fra baseline til uke 192
|
Fra baseline til uke 192
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. januar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
29. januar 2026
Studiet fullført (Faktiske)
29. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
10. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX20-445-112
- 2020-002239-31 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .