C3G、IgAN、および PMN の治療のための BCX9930 (更新) (RENEW)
C3G、IgAN、または PMN の被験者を対象とした経口 BCX9930 療法の非盲検、安全性、忍容性、および概念実証研究
調査の概要
詳細な説明
これは、C3G、IgAN、または PMN のいずれかを持つ成人 (18 歳以上) の参加者に 52 週間投与された BCX9930 の安全性、忍容性、および治療の可能性を評価するための、非盲検、多施設、概念実証研究です。
すべての参加者は、C3G、IgAN、または PMN の診断に基づいて 3 つの並行治療コホートのいずれかに登録され、52 週間の治療期間 BCX9930 を受け取ります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Oxford、イギリス
- Investigative Site
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Bari、イタリア
- Investigative Site
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Bergamo、イタリア
- Investigative Site
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Brescia、イタリア
- Investigative Site
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Turin、イタリア
- Investigative Site
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Barcelona、スペイン
- Investigative Site #1
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Barcelona、スペイン
- Investigative Site #2
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Madrid、スペイン
- Investigative Site #1
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Madrid、スペイン
- Investigative Site #2
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Poitiers、フランス
- Investigative Site
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Toulouse、フランス
- Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 体重≧40kg
- C3G、IgAN、または PMN の一次診断は、中央病理検査によって確認されました
- eGFR ≥ 50 mL/分/1.73 m2 (または ≥ 30 mL/分/1.73 DMC推奨後のm2）
- -アンギオテンシン変換酵素阻害剤（ACEi）またはアンギオテンシン受容体遮断薬（ARB）の安定した最大推奨用量または最大許容用量による治療を受けている 1日目の訪問の少なくとも60日前
- 髄膜炎菌および肺炎連鎖球菌に対する現在のワクチン接種の記録、または一連のワクチン接種を開始する意思
除外基準:
- -C1s、C1r、C1q、C2、またはC4の既知の先天性欠損症
- -造血細胞移植または固形臓器移植の歴史、または移植の予想される候補
- -スクリーニング前30日以内の心筋梗塞または脳血管障害、または現在および制御されていない臨床的に重要な心血管または脳血管の状態
- -スクリーニング訪問前の5年以内の悪性腫瘍の病歴
- -アクティブな深刻な細菌、ウイルス、または真菌感染症、またはスクリーニングから14日以内のその他の深刻な感染症
- -90日以内の全身免疫抑制療法または免疫調節療法による治療または抗CD20抗体療法（例：リツキシマブ） スクリーニング訪問前の180日以内
- -レニン阻害剤（アリスキレンなど）またはナトリウム - グルコース - 共輸送体2（SGLT2）阻害剤による治療 1日目の前60日以内
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：C3Gコホート
C3G には約 14 人の適格な参加者が登録されます。
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最初の 2 週間は 200 mg を 1 日 2 回、その後 400 mg を 1 日 2 回経口投与
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実験的：IgANコホート
IgAN を有する約 14 人の適格な参加者が登録されます。
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最初の 2 週間は 200 mg を 1 日 2 回、その後 400 mg を 1 日 2 回経口投与
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実験的：PMNコホート
PMN を持つ資格のある参加者約 14 名が登録されます。
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最初の 2 週間は 200 mg を 1 日 2 回、その後 400 mg を 1 日 2 回経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目の24時間uPCRにおけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12週目
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尿タンパク質/クレアチニン比 (mg/mmol) = 尿タンパク質濃度 (mg/dL) / 尿クレアチニン濃度 (mmol/dL)。
尿タンパク/クレアチニン比の減少は腎疾患の改善を意味します。
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ベースライン、12週目
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24 週目の 24 時間 uPCR におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24 週目
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尿タンパク質/クレアチニン比 (mg/mmol) = 尿タンパク質濃度 (mg/dL) / 尿クレアチニン濃度 (mmol/dL)。
尿タンパク/クレアチニン比の減少は腎疾患の改善を意味します。
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ベースライン、24 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24時間の尿中タンパク質排泄におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12、24週目、
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ベースライン、12、24週目、
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推定糸球体濾過率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24週目
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eGFRは、18歳以上の参加者については慢性腎臓病疫学連携（CKD-EPI）式によって、18歳以下の参加者についてはベッドサイド・シュワルツ式によって計算されました。
eGFR は、1.73/平方メートルあたりのミリリットル/分 (mL/min/1.73m^2) で報告されました。
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ベースライン、12、24週目
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治療中に発現した有害事象（TEAE）を患った参加者の数
時間枠：初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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有害事象 (AE) とは、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事のことです。
TEAEは、投与群内で、治験薬の最初の用量以降に始まり、治験薬の最後の用量から30日後まで発生したAEとして定義されました。
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初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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TEAEにより中止した参加者の数
時間枠：初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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AE とは、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事のことです。
TEAEは、投与群内で、治験薬の最初の用量以降に始まり、治験薬の最後の用量から30日後まで発生したAEとして定義されました。
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初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）を経験した参加者の数
時間枠：初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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AE とは、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事のことです。 TEAEは、投与群内で、治験薬の最初の用量以降に始まり、治験薬の最後の用量から30日後まで発生したAEとして定義されました。 重篤な有害事象 (SAE) は、以下のいずれかの結果をもたらす有害事象/反応です。
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初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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有害事象の共通用語基準 (CTCAE) グレード 3 または 4 TEAE を経験した参加者の数
時間枠：初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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AE とは、治験薬または臨床研究自体と因果関係を持たない、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 それは、臨床研究中に発症または悪化した、好ましくない、意図しない兆候、症状、症候群、または病気でした。 TEAE：治療の初回投与時または投与後から治験薬の最後の投与後30日までに始まったAE。 すべての AE は、CTCAE グレード 1 ～ 5 を使用して等級付けされました。 グレード 1: 軽度。無症状または軽度の症状。臨床的または診断的観察のみ。介入は示されていない グレード 2: 中程度。最小限の、局所的または非侵襲的介入が必要となります。年齢に応じた日常生活手段的活動（ADL）を制限する グレード 3: 重篤または医学的に重大であるが、直ちに生命を脅かすものではない。入院または入院の延長が必要な場合。無効にする。セルフケアADLの制限 グレード 4: 生命を脅かす結果。緊急介入が必要 グレード 5: 死亡 グレード3または4のAEを患った参加者が報告された |
初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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CTCAE治療により発生したグレード3または4の臨床検査異常を経験した参加者の数
時間枠：初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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治療中に発生した臨床検査異常は、治験治療の初回投与以降から始まり、治験薬の最後の投与後30日までの事象として定義されました。 臨床検査異常の CTCAE グレードには次のものがあります。 グレード 1: 軽度。無症状または軽度の症状。臨床的または診断的観察のみ。介入は示されていない。 グレード 2: 中程度。最小限の、局所的または非侵襲的介入が必要となります。年齢に応じた手段によるADLを制限する。 グレード 3: 重篤または医学的に重大であるが、直ちに生命を脅かすものではない。入院または入院の延長が必要な場合。無効にする。セルフケアのADLが制限される。 グレード 4: 生命を脅かす結果。緊急介入が必要とされる。 グレード 5: 死亡 グレード 3 または 4 の臨床検査値異常のある参加者が報告されました。 |
初回投与から安全性追跡期間（28週目）まで
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Carla M Nester, MD, MSA, FASN、University of Iowa Stead Family Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCX9930-211
- 2020-005855-19 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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