BCX9930 para el tratamiento de C3G, IgAN y PMN (RENEW) (RENEW)
Un estudio abierto, de seguridad, tolerabilidad y prueba de concepto de la terapia oral con BCX9930 en sujetos con C3G, IgAN o PMN
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto, multicéntrico y de prueba de concepto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y el potencial terapéutico de BCX9930 administrado durante 52 semanas en participantes adultos (≥ 18 años) con C3G, IgAN o PMN.
Todos los participantes se inscribirán en una de las tres cohortes de tratamiento paralelas según el diagnóstico de C3G, IgAN o PMN y recibirán BCX9930 durante el período de tratamiento de 52 semanas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España
- Investigative Site #1
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Barcelona, España
- Investigative Site #2
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Madrid, España
- Investigative Site #1
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Madrid, España
- Investigative Site #2
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Poitiers, Francia
- Investigative Site
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Toulouse, Francia
- Investigative Site
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Bari, Italia
- Investigative Site
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Bergamo, Italia
- Investigative Site
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Brescia, Italia
- Investigative Site
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Turin, Italia
- Investigative Site
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Oxford, Reino Unido
- Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, ≥ 18 años
- Peso corporal ≥ 40 kg
- Diagnóstico primario de C3G, IgAN o PMN confirmado por revisión patológica central
- Una TFGe ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (o ≥ 30 ml/min/1,73 m2 después de la recomendación de DMC)
- Recibir tratamiento con una dosis estable, máxima recomendada o máxima tolerada de un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ACEi) o un bloqueador del receptor de angiotensina (ARB) durante al menos 60 días antes de la visita del día 1
- Documentación de las vacunas actuales contra Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae o disposición para comenzar la serie de vacunación
Criterio de exclusión:
- Deficiencia congénita conocida de C1s, C1r, C1q, C2 o C4
- Antecedentes de trasplante de células hematopoyéticas o trasplante de órgano sólido o candidato anticipado para trasplante
- Infarto de miocardio o accidente cerebrovascular dentro de los 30 días anteriores a la selección, o condición cardiovascular o cerebrovascular clínicamente significativa actual y no controlada
- Antecedentes de malignidad en los 5 años anteriores a la visita de selección
- Infección bacteriana, viral o fúngica grave activa o cualquier otra infección grave dentro de los 14 días posteriores a la selección
- Tratamiento con cualquier terapia inmunosupresora o inmunomoduladora sistémica dentro de los 90 días O terapias con anticuerpos anti-CD20 (p. ej., rituximab) dentro de los 180 días anteriores a la visita de selección
- Tratamiento con inhibidores de la renina (p. ej., aliskiren) o inhibidores del cotransportador de sodio-glucosa 2 (SGLT2) en los 60 días anteriores al Día 1
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte C3G
Se inscribirán aproximadamente 14 participantes elegibles con C3G.
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Administrado por vía oral a una dosis de 200 mg dos veces al día durante las primeras 2 semanas, luego 400 mg dos veces al día
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Experimental: Cohorte de NIgA
Se inscribirán aproximadamente 14 participantes elegibles con NIgA.
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Administrado por vía oral a una dosis de 200 mg dos veces al día durante las primeras 2 semanas, luego 400 mg dos veces al día
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Experimental: Cohorte de PMN
Se inscribirán aproximadamente 14 participantes elegibles con PMN.
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Administrado por vía oral a una dosis de 200 mg dos veces al día durante las primeras 2 semanas, luego 400 mg dos veces al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio en la uPCR de 24 horas en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Relación proteína/creatinina en orina (mg/mmol) = concentración de proteína en orina (mg/dL)/concentración de creatinina en orina (mmol/dL).
La disminución de la relación proteína/creatinina en orina significa una mejora de la enfermedad renal.
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Línea de base, semana 12
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Cambio porcentual desde el inicio en la uPCR de 24 horas en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Relación proteína/creatinina en orina (mg/mmol) = concentración de proteína en orina (mg/dL)/concentración de creatinina en orina (mmol/dL).
La disminución de la relación proteína/creatinina en orina significa una mejora de la enfermedad renal.
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Línea de base, semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el valor inicial en la excreción de proteínas en orina de 24 horas
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24,
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Línea de base, semanas 12, 24,
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Cambio con respecto al valor inicial en la tasa de filtración glomerular estimada
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24
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La eGFR se calculó mediante la fórmula de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para participantes ≥ 18 años y mediante la fórmula de Schwartz junto a la cama para participantes ≤ 18 años.
La eGFR se informó en mililitros por minuto por 1,73 por metro cuadrado (ml/min/1,73 m^2).
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Línea de base, semanas 12, 24
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Número de participantes con un evento adverso surgido del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico.
Los TEAE se definieron, dentro de un grupo de dosificación, como EA que comenzaron durante o después de la primera dosis del tratamiento del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
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Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Número de participantes que abandonaron debido a un TEAE
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Un EA era cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico.
Los TEAE se definieron, dentro de un grupo de dosificación, como EA que comenzaron durante o después de la primera dosis del tratamiento del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
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Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Número de participantes que experimentaron un evento adverso grave surgido durante el tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Un EA era cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico. Los TEAE se definieron, dentro de un grupo de dosificación, como EA que comenzaron durante o después de la primera dosis del tratamiento del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Un evento adverso grave (SAE) fue un evento/reacción adverso que resulta en cualquiera de los siguientes resultados:
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Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Número de participantes que experimentaron un criterio terminológico común para eventos adversos (CTCAE) Grado 3 o 4 TEAE
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Un EA es cualquier suceso médico adverso que no tiene relación causal con el fármaco del estudio ni con el estudio clínico en sí. Fue un signo, síntoma, síndrome o enfermedad desfavorable e involuntario que se desarrolló o empeoró durante el estudio clínico. TEAE: EA que comenzaron durante o después de la primera dosis del tratamiento hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Todos los EA se calificaron utilizando los grados 1 a 5 del CTCAE. Grado 1: Leve; síntomas asintomáticos o leves; observaciones clínicas o de diagnóstico únicamente; intervención no indicada Grado 2: Moderado; está indicada una intervención mínima, local o no invasiva; Limitar las actividades instrumentales de la vida diaria (AVD) apropiadas para la edad. Grado 3: grave o médicamente significativo, pero que no pone en peligro la vida de inmediato; hospitalización o prolongación de la hospitalización indicada; inhabilitar; limitar el autocuidado AVD Grado 4: Consecuencias que ponen en peligro la vida; intervención urgente indicada Grado 5: Muerte Se informaron participantes con EA de grado 3 o 4 |
Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Número de participantes que experimentaron una anomalía de laboratorio de grado 3 o 4 emergente del tratamiento CTCAE
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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La anomalía de laboratorio surgida del tratamiento se definió como un evento que comenzó durante o después de la primera dosis del tratamiento del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Los grados CTCAE para anomalías de laboratorio incluyen: Grado 1: Leve; síntomas asintomáticos o leves; observaciones clínicas o de diagnóstico únicamente; Intervención no indicada. Grado 2: Moderado; está indicada una intervención mínima, local o no invasiva; limitar las AVD instrumentales apropiadas para la edad. Grado 3: grave o médicamente significativo, pero que no pone en peligro la vida de inmediato; hospitalización o prolongación de la hospitalización indicada; inhabilitar; Limitar las AVD de autocuidado. Grado 4: Consecuencias que ponen en peligro la vida; Se indica intervención urgente. Grado 5: Muerte Se informaron participantes con anomalías de laboratorio de Grado 3 o 4. |
Desde la primera dosis hasta el período de seguimiento de seguridad (semana 28)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades urológicas
- Nefritis
- Glomerulonefritis
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Glomerulonefritis, IGA
- Glomerulonefritis Membranosa
Otros números de identificación del estudio
- BCX9930-211
- 2020-005855-19 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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