Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

BCX9930 для лечения C3G, IgAN и PMN (ОБНОВЛЕНИЕ) (RENEW)

8 апреля 2024 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Открытое исследование безопасности, переносимости и подтверждения концепции пероральной терапии BCX9930 у субъектов с C3G, IgAN или PMN

Целью этого исследования является определение безопасности и терапевтического потенциала BCX9930 у участников с C3G, IgAN или PMN.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое многоцентровое исследование для проверки концепции для оценки безопасности, переносимости и терапевтического потенциала BCX9930, вводимого в течение 52 недель взрослым (≥ 18 лет) участникам с C3G, IgAN или PMN.

Все участники будут включены в одну из трех параллельных групп лечения на основании диагноза C3G, IgAN или PMN и получат BCX9930 на 52-недельный период лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Испания
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Испания
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Испания
        • Investigative Site #2
  • Италия
      • Bari, Италия
        • Investigative Site
      • Bergamo, Италия
        • Investigative Site
      • Brescia, Италия
        • Investigative Site
      • Turin, Италия
        • Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Oxford, Соединенное Королевство
        • Investigative Site
  • Франция
      • Poitiers, Франция
        • Investigative Site
      • Toulouse, Франция
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте ≥ 18 лет
  • Масса тела ≥ 40 кг
  • Первичный диагноз C3G, IgAN или PMN, подтвержденный обзором центральной патологии
  • рСКФ ≥ 50 мл/мин/1,73 м2 (или ≥ 30 мл/мин/1,73 м2 после рекомендации DMC)
  • Получение стабильной, максимально рекомендуемой или максимально переносимой дозы ингибитора ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) или блокатора рецепторов ангиотензина (БРА) в течение как минимум 60 дней до визита в 1-й день
  • Документация о текущих прививках против Neisseria meningitidis и Streptococcus pneumoniae или готовность начать серию вакцинаций

Критерий исключения:

  • Известный врожденный дефицит C1s, C1r, C1q, C2 или C4
  • История трансплантации гемопоэтических клеток или паренхиматозных органов или предполагаемый кандидат на трансплантацию
  • Инфаркт миокарда или нарушение мозгового кровообращения в течение 30 дней до скрининга, или текущее и неконтролируемое клинически значимое сердечно-сосудистое или цереброваскулярное заболевание
  • История злокачественных новообразований в течение 5 лет до визита для скрининга
  • Активная серьезная бактериальная, вирусная или грибковая инфекция или любая другая серьезная инфекция в течение 14 дней после скрининга.
  • Лечение любой системной иммуносупрессивной или иммуномодулирующей терапией в течение 90 дней ИЛИ лечение антителами против CD20 (например, ритуксимабом) в течение 180 дней до визита для скрининга
  • Лечение ингибиторами ренина (например, алискиреном) или ингибиторами натрий-глюкозного котранспортера 2 (SGLT2) в течение 60 дней до 1-го дня

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта C3G
Будет зарегистрировано около 14 подходящих участников с C3G.
Лекарство: BCX9930
Вводят внутрь в дозе 200 мг 2 раза в сутки в течение первых 2 недель, затем по 400 мг 2 раза в сутки.
Экспериментальный: Когорта IgAN
Будет зарегистрировано около 14 подходящих участников с IgAN.
Лекарство: BCX9930
Вводят внутрь в дозе 200 мг 2 раза в сутки в течение первых 2 недель, затем по 400 мг 2 раза в сутки.
Экспериментальный: Когорта ПМН
Будет зарегистрировано около 14 подходящих участников с PMN.
Лекарство: BCX9930
Вводят внутрь в дозе 200 мг 2 раза в сутки в течение первых 2 недель, затем по 400 мг 2 раза в сутки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в 24-часовой uPCR на 12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Соотношение белок/креатинин в моче (мг/ммоль) = концентрация белка в моче (мг/дл)/концентрация креатинина в моче (ммоль/дл). Снижение соотношения белок/креатинин в моче означает улучшение заболевания почек.
Исходный уровень, 12-я неделя
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в 24-часовой uPCR на 24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя
Соотношение белок/креатинин в моче (мг/ммоль) = концентрация белка в моче (мг/дл)/концентрация креатинина в моче (ммоль/дл). Снижение соотношения белок/креатинин в моче означает улучшение заболевания почек.
Исходный уровень, 24-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение 24-часовой экскреции белка с мочой по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24 недели,
Исходный уровень, 12, 24 недели,
Изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24
СКФ рассчитывалась по формуле Сотрудничества в области эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) для участников в возрасте ≥ 18 лет и по формуле Шварца у постели больного для участников в возрасте ≤ 18 лет. СКФ выражалась в миллилитрах в минуту на 1,73 на квадратный метр (мл/мин/1,73 м^2).
Исходный уровень, недели 12, 24
Количество участников с нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования. TEAE определялись внутри группы дозирования как НЯ, которые начались во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)
Количество участников, прекративших участие из-за TEAE
Временное ограничение: От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования. TEAE определялись внутри группы дозирования как НЯ, которые начались во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)
Количество участников, у которых возникло серьезное нежелательное явление, возникшее во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)

НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования. TEAE определялись внутри группы дозирования как НЯ, которые начались во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.

Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось нежелательное явление/реакция, приводившая к любому из следующих исходов:

  • Смерть
  • Является опасным для жизни (участник находился под непосредственным риском смерти во время события; это не относится к событию, которое гипотетически могло бы привести к смерти, если бы оно было более серьезным)
  • Требуется госпитализация участника (официальная госпитализация по медицинским показаниям) или продление существующей госпитализации.
  • Приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности (т. е. произошло существенное нарушение способности человека выполнять нормальные жизненные функции)
  • Является врожденной аномалией/врожденным дефектом
От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)
Количество участников, у которых наблюдались общие терминологические критерии нежелательных явлений (CTCAE) 3 или 4 степени TEAE
Временное ограничение: От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)

НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, не имеющее причинной связи ни с исследуемым препаратом, ни с самим клиническим исследованием. Это был неблагоприятный и непреднамеренный признак, симптом, синдром или заболевание, которое развилось или ухудшилось во время клинического исследования.

TEAE: НЯ, которые начались во время или после первой дозы лечения в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Все НЯ были оценены по шкале CTCAE от 1 до 5.

Степень 1: Легкая; бессимптомные или легкие симптомы; только клинические или диагностические наблюдения; вмешательство не показано

Степень 2: Умеренная; показано минимальное, местное или неинвазивное вмешательство; ограничение соответствующей возрасту инструментальной повседневной деятельности (ADL)

Степень 3: Тяжелая или значимая с медицинской точки зрения, но не опасная для жизни; показана госпитализация или продление госпитализации; отключение; ограничение ухода за собой ADL

4 степень: Опасные для жизни последствия; показано срочное вмешательство

Уровень 5: Смерть

Сообщалось об участниках с НЯ 3 или 4 степени.
От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)
Количество участников, у которых возникли лабораторные отклонения 3 или 4 степени тяжести по CTCAE, возникшие во время лечения
Временное ограничение: От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)

Лабораторные отклонения, возникшие при лечении, определялись как событие, которое началось во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.

Классы CTCAE для лабораторных отклонений включают:

Степень 1: Легкая; бессимптомные или легкие симптомы; только клинические или диагностические наблюдения; вмешательство не показано.

Степень 2: Умеренная; показано минимальное, местное или неинвазивное вмешательство; ограничение соответствующего возрасту инструментального ADL.

Степень 3: Тяжелая или значимая с медицинской точки зрения, но не опасная для жизни; показана госпитализация или продление госпитализации; отключение; ограничение ухода за собой ADL.

4 степень: Опасные для жизни последствия; показано срочное вмешательство.

Уровень 5: Смерть

Сообщалось об участниках с лабораторными отклонениями 3 или 4 степени.
От первой дозы до периода наблюдения за безопасностью (28-я неделя)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 сентября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться